- 아다그라십, 파리시맙, 레카네밥, 도나네맙, 테제펠루맙, 티제파티드, 부트리시란 선정
- 글로벌 팬데믹으로 인한 악재에도 불구하고 알츠하이머, 당뇨, 천식 등 여러 질환에 대한 획기적인 치료법 개발 이뤄내
- mRNA, CRISPR, AI 기반의 신약개발 등 주목해야 할 주요 치료제 개발 분야도 수록
2022년 1월 11일 – 신뢰할 수 있는 정보와 분석 서비스 제공을 통해 전 세계 고객의 혁신 속도를 높이는 글로벌 선도 기업 클래리베이트(Clarivate)가 올해 시장에 출시되거나 주요 적응증을 추가할 예정인 의약품들 중 향후 5년 이내에 연 매출 10억 달러(한화 약 1조 2천억 원) 이상의 블록버스터급 판매고를 달성할 것으로 예상되는 치료제를 선정한 연례 ‘블록버스터 신약(Drugs to Watch™)’ 보고서를 발간했다.
미라티 테라퓨틱스의 KRASG12C 변이암 표적치료제 ‘아다그라십’, 로슈의 황반변성 신약 ‘파리시맙’, 에자이와 바이노젠이 공동 개발한 알츠하이머(AD) 치료제 ‘레카네밥’ 및 릴리의 ‘도나네맙’, 암젠과 아스트라제네카가 공동 개발 중인 천식 치료제 ‘테제펠루맙’, 릴리의 제2형 당뇨병(T2DM) 치료제 ‘티제파티드’, 앨나일람의 아밀로이드증(ATTR) 치료제 ‘부트리시란’ 등 다양한 분야에서 총 7개의 치료제가 선정됐다.
이번 보고서에는 세포 및 유전자치료, CRISPR, 인공지능(AI)과 머신러닝을 활용한 신약개발, RNA, 표적항암치료를 비롯해 주목해야 할 주요 치료제 개발 분야와 코로나19 백신 및 치료제에 대한 심도 깊은 분석이 포함됐으며, 2022년 미국 특허 만료로 야기되는 제네릭 경쟁이 블록버스터 의약품 및 생물학적 제제에 미치게 될 영향에 대한 내용도 담았다.
또한, 클래리베이트는 환자들의 상태를 실질적으로 개선하고 차세대 혁신적인 의약품 개발을 위한 자금지원을 가능하게 할 상당한 잠재력을 지닌 실험적 치료제들도 중점적으로 소개했다. 해당 치료제를 개발한 기업들은 빠른 적응 능력과 응용력, 크라우드소싱 솔루션을 토대로 각 분야의 전문성과 질환 치료 솔루션 개발을 위한 장기 전략을 활용해 광범위한 영역에 걸쳐 혁신적인 치료제 후보들을 개발하고 있는 것으로 나타났다.
특히, 글로벌 팬데믹으로 인한 공급망 붕괴로 주요 성분이 제때 공급되지 못한 부분과 임상시험 지연에 이르기까지 많은 어려움이 발생했지만, 제약사와 바이오테크사들은 이러한 모든 악재에도 불구하고 주요 의학 발전을 이끌어나갔다.
이는 제약사들이 맞춤의료 촉진에 초석이 될 기술 개발을 획기적으로 진전시켰을 뿐 아니라 규제당국 역시 신기술 및 접근방식에 개방적인 태도를 갖추고 치료제가 전무하거나 희귀질환의 치료제 개발을 위한 노력에 앞장서고 있는 것으로 보이지만, 환자에게 수급될 수 있도록 시판허가를 얻고 가치를 입증 받는 것은 결국 기업의 몫이 될 것이라는 전망이다.
클래리베이트의 사고적 리더십, 생명과학 및 보건의료 부문의 글로벌 최고 책임자인 마이크 워드(Mike Ward)는 “지난 2년간 제약사와 바이오테크사들은 코로나19로 야기된 수많은 도전과제를 극복하기 위해 지적자산에 상당한 투자를 지속해 왔을 뿐 아니라, 치료가 어려워 의학적 부담이 큰 질환을 앓고 있는 환자들을 위해 신기술을 활용한 치료제 개발에 끊임없는 노력을 해왔다”고 말했다. 이어 “올해 클래리베이트가 선정한 블록버스터 신약 및 주목해야 할 주요 치료제 개발분야는 제약과 바이오테크 분야의 근간이라고 할 수 있는 혁신의 결실을 부각하고 있어, 향후 환자들의 실질적인 상태 개선으로 이어질 것이라 생각된다”고 덧붙였다.
한편, 클래리베이트는 건강개선을 위한 의약품, 장비 및 의료기술의 생애주기 전반에 걸쳐 고객사들에게 종합지원서비스를 제공하고 있다. 클래리베이트의 E2E 리서치 인텔리전스는 통찰력있는 분석과 데이터 기반 결정, 그리고 혁신을 앞당기도록 지원하고자 환자 이력정보, 치료 전문성, AI 및 분석기법을 결합해 고객사들이 정보에 입각한 의사결정을 내릴 수 있도록 돕는다.
이번 2022년 블록버스터 신약 보고서 전문은 여기에서 무료로 다운로드할 수 있으며, 블록버스터 신약에 관한 업데이트 및 분석을 연중으로 받으려면 Drugs to Watch 웹사이트에서 확인 가능하다.
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올해의 블록버스터 신약으로 선정된 치료제는 다음과 같다:
- 아다그라십(Adagrasib, 생산자: Mirati Therapeutics Inc, Zai Lab Limited) – 아다그라십은 오랫동안 기다려온 KRASG12C 변이암 표적치료제로, 이전에는 치료방법이 거의 없었던 KRASG12C 변이 유전자를 가진 대장암(CRC) 환자들을 위한 1차 치료제가 될 가능성이 매우 높은 것으로 예상된다. KRAS의 일반적인 변이는 전통적으로 다루기 힘든 목표물로 여겨져 왔기 떄문에, KRAS 억제제의 발견은 변이양성 고형종양 환자의 치료에 혁신을 불러일으킬 것으로 기대되고 있다.
- 파리시맙(Faricimab, 생산자: Roche, Chugai Pharmaceutical) – 파리시맙은 당뇨병성 황반부종(DME)이나 습성 노인성 황반변성(wet-AMD) 치료 시 현재의 표준치료법보다 평균 치료 횟수가 적어 환자에게 부담이 적은 치료법을 제시한다. 안과학에서는 이중특이성 항체를 활용한 첫번째 사례로서, 지금까지의 데이터를 기준으로 한 표준치료와의 효능 비교시 효과가 열등하지 않으며, 현재 표준치료보다 더 효과적일 가능성도 있는 것으로 파악된다. 당뇨병성 황반부종(DME)과 습성 노인성 황반변성(wet-AMD)에 처음으로 VEGF/Ang-2 이중 억제제를 활용한 치료제라고 할 수 있다(안과 치료 분야 최초로 단일클론항체를 치료제로 활용한 사례이기도 하다).
- 레카네맙(Lecanemab, 생산자: Eisai Co Ltd, Biogen Inc)과 도나네맙(Donanemab, 생산자: Eli Lilly and Company) – 해당 분야가 발달하지 않은 시장에서 항아밀로이드베타 단일클론항체(anti-Aβ MAb) 요법에 기반한 레카네맙(Lecanemab)과 도나네맙(Donanemab)은 미국 FDA가 알츠하이머병 치료를 위해 애드유헬름 (ADUHELM)을 가속 승인한 기념비적인 사례의 뒤를 이을 것으로 예상되고 있다. 레카네맙과 도나네맙은 차별화된 임상 프로파일을 제공할 수 있으며, 이는 2022년 후반에 나올 예정인 임상 3상 결과를 통해 더욱 큰 지지를 받을 것으로 보인다. 임상시험 전반에 걸친 데이터를 통해 항아밀로이드베타 단일클론항체 요법의 최적 용량을 적절히 투여할 경우 초기 알츠하이머병에 효과적일 수 있다는 사실을 알 수 있다.
- 테제펠루맙(Tezepelumab, 생산자: Amgen, AstraZeneca) – 테제펠루맙은 현재 표준치료제인 흡입용 코르티코스테로이드로 증상 조절이 어려운 Low TH2 천식 혹은 non-TH2 천식 환자에게 있어 유망한 치료제로, 승인 확정시 해당 환자군에게는 혁신적인 생물학적 치료제가 될 것으로 보인다. 중증 Low T2천식 치료를 위한 일차 생물학적 의약품이 될 것이며, 현재 치료가 성공적이지 못한 High TH2천식 환자들에게도 치료 옵션을 제공할 수 있게 될 가능성이 크다.
- 티제파티드(Tirzepatide, 생산자: Eli Lilly and Company) – 티제파티드는 제2형 당뇨병(T2DM) 관련 합병증 발생 가능성을 낮춰야 하는 환자군의 규모가 증가하고 있는 가운데, 해당 환자군의 체중 감량 및 혈당조절 정도를 개선시키는 것으로 파악되었다. 기존 치료제와 비교해 체중 감량과 혈당 조절을 더욱 효과적으로 해결할 수 있는 신약으로 환자들의 상태 개선에 상당한 기여를 할 수 있는 것으로 보인다.
- 부트리시란(Vutrisiran, 생산자: Alnylam Pharmaceuticals) – 부트리시란은 충족되지 않은 요구가 많은 진행성 질환의 영역에서 일반적으로 호의적인 안전성 프로파일과 전달 개선을 실현해 환자들의 삶의 질을 개선할 수 있을 것으로 보인다. 이전에는 이 환자군 중에서도 정상형 ATTR 환자는 치료 선택권을 거의 갖지 못했다. 부트리시란은 환자의 요구가 충족되지 못하는 시장에 진입하는 것뿐만 아니라, 시장의 기타 ATTR-특정 치료제들보다 복용이 편리하다는 특징도 지니고 있다.
클래리베이트의 2022년 블록버스터 신약 보고서(Drugs to Watch 2022 Report)에 사용된 방법론
2022년 블록버스터 신약 보고서 집필을 위해 분석가 160명이 수백 개의 질병, 의약품, 시장을 대상으로 연구개발부터 상용화 수명 주기에 이르기까지의 전 과정을 포괄하는 11개 통합 데이터 세트를 검토했습니다.
해당 통합 데이터 세트는 구체적으로 다음과 같습니다: Cortellis Competitive Intelligence™, Disease Landscape & Forecast, BioWorld™, Drug Timeline & Success Rates, Cortellis Clinical Trials Intelligence™, Cortellis Generics Intelligence™, Cortellis Deals Intelligence™, Access & Reimbursement payer studies, Clarivate Real World Data and Analytics, Web of ScienceTM, Derwent Innovation™. 그외에도 제약바이오 기업의 보도자료와 공시정보, 피어리뷰를 거친 논문 등 업계자료를 활용해 정보를 수집했습니다. 새로운 적응증을 대상으로 출시되어 업계에 큰 영향을 미칠 가능성이 있는 의약품을 포함해 임상 2상 혹은 3상 시험이 진행 중이거나 사전 등록 및 등록 단계에 있는 신약, 또는 2021년 초에 이미 출시된 신약이 분석에 포함되었으며, 2021년 이전에 출시된 의약품은 분석에서 제외했습니다. 2026 년 기준 총 10 억 달러 이상의 매출 달성이 예측되는 의약품에 대해 데이터 세트 필터링을 적용했습니다. 또한, 클래리베이트 전문가들이 예상하는 승인 혹은 출시일, 경쟁 전망, 규제 현황, 임상시험 결과, 시장 역학관계 등 다양한 요인을 기반으로 각각의 의약품을 직접 평가했습니다. 보고서에 사용된 데이터는 클래리베이트 분석가들이 2021년 12월 24일을 기준으로 생성했다는 사실에 유의해 주시기 바랍니다. 블록버스터 신약 보고서는 기존 데이터에 기반한 클래리베이트의 현재 예측을 토대로 작성되었습니다. 해당 보고서에 수록된 신약에 관한 예측정보는 실제 결과와 다를 수 있습니다.