Efanesoctocog alfa

블록버스터 신약 선정 이유

Efanesoctocog alfa는 잠재적으로 순환 시간을 연장하기 위해 혁신적인 Fc 융합 기술에 폰 빌레브란트 인자와 XTEN^® 폴리펩타이드를 추가했습니다. 이는 현재 제8인자 요법의 반감기 제한으로 여겨지는 폰 빌레브란트 인자 상한을 돌파한 유일한 요법입니다. 그 결과, 주 1회만 투여하는 최초의 제8인자 대체 요법으로 치료 부담을 감소시켰습니다.

FDA의 승인은 주로 이전에 치료 경험이 있는 중증 A형 혈우병 소아(>12세) 및 성인을 대상으로 52주 동안 진행된 중추적 제3상 임상시험인 XTEND-1의 데이터에 근거하여 이루어졌습니다. 연구에 참여한 환자들은 제8인자 예방치료를 받은 경험이 있으며, 임상시험중에는 일상에서의 예방을 위해Efanesoctocog alfa를 투여받았습니다. (A조) 연구전에 필요시에 제8인자를 투여받은 환자들은 26주 동안 필요시Efanesoctocog alfa로 치료를 받은 후, 이후 26주 동안 예방을 위해 정기적으로Efanesoctocog alfa를 투여받았습니다.(B조) 주 1회 Efanesoctocog alfa 예방요법에 대한 임상시험 결과는 다음과 같습니다:

1. A조, B조(필요시 투여) 및 B조(예방)에서 연간 출혈률(annualized bleeding rate, ABR)의 중앙값 각각 0 / 21.1/ 0
2. A조, B조(필요시 투여) 및 B조(예방)에서 평균 연간 출혈률(ABR) 각각 0.7/21.4/ 0.7
3. A조의 경우 이전 응고인자 예방요법과의 환자 내 비교를 기준으로 ABR 77% 감소
4. 1주일 대부분에서 >40%의 평균 FVIII 활성도, 7일째에15 IU/dL의 활성도
5. 기준점에서 표적 관절이 있는 모든 참가자들의 경우, Efanesoctocog alfa로 예방치료를 12개월 받은 결과 대상관절 출혈 모두 해소
6. 환자가 보고한 신체 건강 및 통증 강도 개선
7. 임상기간 중 FVIII 억제제 발생 징후 없음 :

제3상 임상시험 XTEND-Kids 역시 치료 경험이 있는 중증 A형 혈우병 소아(<12세)를 대상으로 52주에 걸쳐 진행되었으며, 주 1회 Efanesoctocog alfa 예방요법에 대해 다음과 같은 결과가 도출되었습니다.

1. ABR 중앙값 및 평균 각각 0 및 0.89
2. FVIII 억제 발생 징후 없음

현재 진행 중인 임상시험은 다음과 같습니다.

1. XTEND-ed: 장기 유효성 및 안전성 평가를 위한 연장 시험
2. FREEDOM: 현재 예방요법을 받고 있는 12세 이상의 중증 A형 혈우병 환자를 대상으로 한 제3b상 유럽 임상시험
3. 미국과 일본에서 표준 치료에 따라 치료받는 A형 혈우병 환자를 대상으로 efanesoctocog alfa의 실제 효과, 안전성 및 치료 사용을 기술하기 위한 전향적, 관찰적, 종단적 코호트 연구.