Valoctocogene roxaparvovec

Valoctocogene roxaparvovec이 A형 혈우병 치료제 시장에 미칠 영향은?

1. 유전자 치료제는 근치적 치료를 제공할 수 있지만, 1세대 유전자 치료제로는 Valoctocogene roxaparvovec의 FVIII 수치가 유지되지 않는 것으로 보입니다.
2. Valoctocogene roxaparvovec 출시후 초기에는 활용도가 매우 낮을 것이지만 점점 더 안전성 데이터와 환자들의 개별 반응을 결정 짓는 치료 전 매개변수에 대한 시판 후 실사용 데이터가 늘어나면서 활용도는 점차 증가할 것입니다.
3. 이런 데이터가 사용 가능한 시점에는 A형 혈우병 치료제의 경쟁체제가 극적으로 변화할 것으로 보이며, FVIII 유전자 치료제의 선호도도 크게 떨어질 수 있습니다.
4. 많은 오피니언 리더들과 소비자들이 다른 안전하고 효능있는 치료제가 이미 존재하는 상황에서 이 사회가 값비싸고 효과가 떨어질 수 있는 치료제를 감당할 수 있는 유일하고 윤리적인 방법은 오직 성과지불제도(pay-for-performance) 뿐이라고 주장하는 가운데, 지불기관들이 과연 Valoctocogene roxaparvovec을 선택할 지가 앞으로 유전자 치료제의 흥망을 결정할 수 있습니다.
5. 지불 기관들은 Valoctocogene roxaparvovec 비용이 높다 보니 Valoctocogene roxaparvovec의 혜택을 가장 많이 누릴 환자군(관절이 손상되지 않은 젊은 환자군 vs 심각한 관절 손상을 이미 겪은 고령 환자군)에게만 Valoctocogene roxaparvovec 사용을 보장할 수 있을지 모른다고 시사합니다.

Valoctocogene roxaparvovec은 어떤 치료 공백을 메울 수 있는가?

A형 혈우병 환자의 약 43%는 근육과 관절에서 고통스러운 자연 출혈이 나타납니다. 이는 관절을 쇠약하게 만드는 진행성 관절 손상을 유발해 삶의 질을 크게 떨어뜨릴 수 있습니다.표준치료법은 1년 간 FVIII 제제를 100~150회 정맥 주사(주 2~3회)로 투여하는 것인데 이 방법으로 관절 손상을 100% 예방할 수는 없습니다.응고 시스템을 개선하면 환자의 삶을 변화시킬 수 있으며 Valoctocogene roxaparvovec은 단 1회 주입으로 이 목표를 달성하는 첫 번째 치료법이 될 수 있고, 더 이상 수혈이나 FVIII 보충 요법을 사용하지 않아도 됩니다.

Valoctocogene roxaparvovec이 블록버스터 신약이 되기 위해 극복해야 하는 문제는?

Valoctocogene roxaparvovec이 표적 환자군에게 광범위하게 사용되는데 영향을 미치는 요소에는 안전하고 효과적인 치료법으로 확립되고, 18세 이상의 환자에게만 사용을 제한하고, 임상 시험에서 나타난 것과 같이 시간이 경과하면서 FVIII가 더 이상 발현되지 않는다는 점 등 다양한 요소가 있습니다. 또 효능 상실, 예측 불가능하고 가변적인 개별 환자들의 반응, 장기 안전성 데이터 부족 등을 이유로 환자들과 의료인들이 이 혁신적인 유전제 치료제를 선택하는 것을 주저하고, 지불 기관들은 이 약품을 보험 대상으로 삼는 것을 주저할 수 있습니다.
보장 범위는 미리 결정된 일련의 조건에 따라 결정될 수 있으며 환자의 본인 부담금이 높아질 수 있습니다.