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exa-cel

Exagamglogene autotemcel

CASGEVYโ„ข

ํ˜„์žฌ ์ฆ์ƒ ์™„ํ™”์— ์žˆ์–ด ํ•œ๊ณ„๊ฐ€ ์žˆ๊ณ  ์™„์น˜์น˜๋ฃŒ์ œ๊ฐ€ ์—†๋Š” ๊ฒธ์ƒ ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์ฆํ›„๊ตฐ(sickle cell disease, SCD)๊ณผ ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด ๋นˆํ˜ˆ์— ๋Œ€ํ•œ ์ตœ์ดˆ์˜ ์งˆ๋ณ‘์ˆ˜์ • ์น˜๋ฃŒ์ œ๊ฐ€ ๋  exagamglogene autotemcel (exa-cel) ๋ฐ lovotibeglogene autotemcel์— ๋ชจ๋“  ์‹œ์„ ์ด ์ง‘์ค‘๋˜๊ณ  ์žˆ์Šต๋‹ˆ๋‹ค. ์ด๋Š” ์ด ์งˆํ™˜์œผ๋กœ ์‡ ์•ฝํ•ด์ง€๊ณ  ์‚ถ์ด ๋ณ€ํ™”๋œ ํ™˜์ž๋“ค์— ์ค‘์š”ํ•œ ์„ฑ๊ณผ๊ฐ€ ๋  ๊ฒƒ์œผ๋กœ ๊ธฐ๋Œ€๋ฉ๋‹ˆ๋‹ค. Exagamglogene autotemcel์€ ์„ธ๊ณ„ ์ตœ์ดˆ๋กœCRISPR/Cas9 ์œ ์ „์ž ๊ฐ€์œ„ ์š”๋ฒ•์ด ์Šน์ธ๋œ ์‚ฌ๋ก€๋กœ ๋‹ค๋ฅธ ์ง€์—ญ์—์„œ์˜ ์Šน์ธ์— ๋ฐœํŒ์ด ๋  ๊ฒƒ์ž…๋‹ˆ๋‹ค.

Exagamglogene autotemcel ์†Œ๊ฐœ

  • ์ œ์กฐ์‚ฌ: CRISPR Therapeutics ๋ฐ Vertex Pharmaceuticals Inc
  • ์ƒ์ฒด ์™ธ CRISPR/Cas9 ์œ ์ „์ž ํŽธ์ง‘ ์š”๋ฒ•
  • ์ค‘์ฆ ๊ฒธ์ƒ ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์ฆํ›„๊ตฐ ๋ฐ ์ˆ˜ํ˜ˆ ์˜์กด์„ฑ ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด ๋นˆํ˜ˆ ์น˜๋ฃŒ๋ฅผ ์œ„ํ•œ ๊ณจ์ˆ˜์ „์ฒ˜์น˜(myeloablative conditioning) ํ™”ํ•™์š”๋ฒ• ํ›„ ์ž๊ฐ€ ์กฐํ˜ˆ๋ชจ์„ธํฌ ์ด์‹(hematopoietic stem cell transplant, HSCT)์˜ ์ผํ™˜์œผ๋กœ ์ •๋งฅ ๋‚ด ์ฃผ์ž…

๋ธ”๋ก๋ฒ„์Šคํ„ฐ ์‹ ์•ฝ ์„ ์ • ์ด์œ 

  1. ์œ ์ „์„ฑ ํ˜ˆ์•ก์งˆํ™˜์ธ ๊ฒธ์ƒ ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์งˆํ™˜ ๋ฐ ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด์„ฑ ๋นˆํ˜ˆ์€ ์‹ฌํ•œ ํ†ต์ฆ, ์žฅ๊ธฐ ์†์ƒ ๋ฐ ์ˆ˜๋ช…๋‹จ์ถ•์„ ์ดˆ๋ž˜ํ•ฉ๋‹ˆ๋‹ค. ์ด ์น˜๋ฃŒ๋ฒ•์€ ๋‹จ 1ํšŒ ํˆฌ์—ฌ๋กœ ๊ฒธ์ƒ ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์ฆํ›„๊ตฐ์™€ ์ˆ˜ํ˜ˆ ์˜์กด์„ฑ ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด๋นˆํ˜ˆ์˜ ๊ธฐ์ € ์›์ธ์„ ์น˜๋ฃŒํ•˜์—ฌ ํ™˜์ž๊ฐ€ ์ˆ˜ํ˜ˆ์„ ๋ฐ›์ง€ ์•Š๊ฑฐ๋‚˜ ํ˜ˆ๊ด€ ํ์‡„ ์œ„๊ธฐ(vaso-occlusive crises, VOC)๋ฅผ ๊ฒช์ง€ ์•Š๊ณ  ์‚ถ์˜ ์งˆ๊ณผ ์‹ ์ฒด ๋Šฅ๋ ฅ์„ ์œ ์˜ํ•˜๊ฒŒ ๊ฐœ์„ ํ•˜๋Š” ๊ฒƒ์„ ๋ชฉํ‘œ๋กœ ํ•ฉ๋‹ˆ๋‹ค. ์ด ๋ถ„์•ผ์—์„œ ์œ ์ „์ž ์š”๋ฒ•์— ๋Œ€ํ•œ ์—ด๋ง์—๋Š” ์ž ์žฌ์  ์น˜์œ  ํšจ๊ณผ๋ฟ๋งŒ ์•„๋‹ˆ๋ผ ํ˜„์žฌ ์น˜๋ฃŒ๋ฒ•์˜ ํšจ๊ณผ, ์ ‘๊ทผ์„ฑ, ๋ถ€์ž‘์šฉ์— ๋Œ€ํ•œ ์šฐ๋ ค๋„ ํฌํ•จ๋˜์–ด ์žˆ์Šต๋‹ˆ๋‹ค. ์ตœ๊ทผ ๋ฏธ๊ตญ ์˜์•ฝํ’ˆ ๊ฐ์‹œ๊ธฐ๊ด€์ธ ์ž„์ƒ๊ฒฝ์ œ ๊ฒ€ํ† ์—ฐ๊ตฌ์†Œ(ICER)๋Š”์งˆ๋ณ‘์˜ ์‹ฌ๊ฐ์„ฑ๊ณผ ์น˜๋ฃŒ ์„ฑ๊ณต๋ฅ , ๋‚ด๊ตฌ์„ฑ๊ณผ ํ•ด์•…์— ๋Œ€ํ•œ ๋ถˆํ™•์‹ค์„ฑ์„ ๋ชจ๋‘๋ฅผ ๊ณ ๋ คํ•  ๋•Œ, ๋‘ ์น˜๋ฃŒ๋ฒ• ๋ชจ๋‘ ์น˜๋ฃŒ ๊ธฐ์ค€์— ๋น„ํ•ด ์ƒ๋‹นํ•œ ์ˆœ ๊ฑด๊ฐ•์ƒ์˜ ์ด์ ์„ ์ œ๊ณตํ•  ์ˆ˜ ์žˆ๋‹ค๊ณ  ํ‰๊ฐ€ํ–ˆ์Šต๋‹ˆ๋‹ค.
  2. Exagamglogene autotemcel์€ ์ธ๊ฐ„ ์งˆ๋ณ‘์˜ ๊ทผ๋ณธ์ ์ธ ์œ ์ „์  ์›์ธ์„ ๊ฒจ๋ƒฅํ•œ ์ž ์žฌ์ ์ธ ์ƒˆ๋กœ์šด ์น˜๋ฃŒ๋ฒ•์„ ๋ฐœ๊ฒฌํ•˜๊ณ  ๊ฐœ๋ฐœํ•˜๊ธฐ ์œ„ํ•ด 2015๋…„์— ์‹œ์ž‘๋œ Vertex์™€ CRISPR Therapeutics์˜ ๊ณต๋™ ์—ฐ๊ตฌ ํ”„๋กœ๊ทธ๋žจ์—์„œ ๋‚˜์˜จ ์ฒซ ๋ฒˆ์งธ ์น˜๋ฃŒ๋ฒ•์ž…๋‹ˆ๋‹ค. ICER์€ Exagamglogene autotemcel์„ ํ‘œ์ค€ ์น˜๋ฃŒ๋ฒ•๊ณผ ๋น„๊ตํ•˜๋ฉด์„œ โ€œํ•„์ ํ•˜๊ฑฐ๋‚˜ ๋ณด๋‹ค ๋‚ซ๋‹ค.โ€๊ณ  ํ‰๊ฐ€ํ–ˆ์Šต๋‹ˆ๋‹ค.
  3. MHRA CMA ๋ฐ FDA์˜ ์Šน์ธ ๊ทธ๋ฆฌ๊ณ  ๊ทœ์ œ๊ธฐ๊ด€์— ๋Œ€ํ•œ ์ œ์ถœ์€ ๋‘๊ฐœ์˜ ์ค‘์š”ํ•œ 1/2/3์ƒ ์ž„์ƒ์—ฐ๊ตฌ์—์„œ ์–ป์€ ๋ฐ์ดํ„ฐ๋ฅผ ๊ธฐ๋ฐ˜์œผ๋กœ ํ•ฉ๋‹ˆ๋‹ค. ์ด ์—ฐ๊ตฌ์˜ ๊ฒฐ๊ณผ๋Š” ๋‹ค์Œ๊ณผ ๊ฐ™์Šต๋‹ˆ๋‹ค.
  • CLIMB-111:
    • 12์„ธ์—์„œ 35์„ธ ์‚ฌ์ด์˜ ์žฌ๋ฐœ์„ฑ VOC๋ฅผ ์•“๊ณ  ์žˆ๋Š” ๋ฒ ํƒ€ ์ˆ˜ํ˜ˆ์˜์กด์„ฑ ์ง€์ค‘ํ•ด์„ฑ ๋นˆํ˜ˆํ™˜์ž.
    • ์ ์–ด๋„ 12๊ฐœ์›” ๋™์•ˆ 88.9%์˜ ํ™˜์ž๋“ค์ด ์ˆ˜ํ˜ˆ์„ ๋ฐ›์ง€ ์•Š์Œ.
    • ์ˆ˜ํ˜ˆ์ด ํ•„์š”ํ•˜์ง€ ์•Š์•˜๋˜ ํ‰๊ท ๊ธฐ๊ฐ„ 20.5๊ฐœ์›” (์ตœ๋Œ€ 40.7๊ฐœ์›”)
    • ํ‰๊ท  ๊ฐ€์ค‘ ํ—ค๋ชจ๊ธ€๋กœ๋นˆ 9 g/dL
    • ์ด ํ—ค๋ชจ๊ธ€๋กœ๋นˆ ํ‰๊ท ์€8.9 g/dL์—์„œ 16.9 g/dL๋กœ ์ฆ๊ฐ€
    • ํƒœ์•„ํ˜• ํ—ค๋ชจ๊ธ€๋กœ๋นˆ(HbF) ํ‰๊ท ์€67.4%์—์„œ99.6%์œผ๋กœ ์ฆ๊ฐ€
  • CLIMB-121:
    • 12์„ธ์—์„œ 35์„ธ ์‚ฌ์ด์˜ ์žฌ๋ฐœ์„ฑ VOC๋ฅผ ์•“๊ณ  ์žˆ๋Š” ๊ฒธ์ƒ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์ฆํ›„๊ตฐ ํ™˜์ž.
    • ์ตœ์†Œ 12๊ฐœ์›” ์—ฐ์† 94.1%์˜ ํ™˜์ž๋“ค์ด VOC๋ฅผ ๊ฒฝํ—˜ํ•˜์ง€ ์•Š์Œ
    • VOC๋ฅผ ๊ฒฝํ—˜ํ•˜์ง€ ์•Š์€ ํ‰๊ท ๊ธฐ๊ฐ„ 18.7๊ฐœ์›”(์ตœ๋Œ€ 36.5๊ฐœ์›”)
    • ์ตœ์†Œ 12๊ฐœ์›” ์—ฐ์† VOC๊ด€๋ จ ์ž…์›์ด ์—†์—ˆ๋˜ ํ™˜์ž ๋น„์œจ 100%
    • ์ด ํ—ค๋ชจ๊ธ€๋กœ๋นˆ ํ‰๊ท ์ด11 g/dL์—์„œ15.9 g/Dl๋กœ ์ฆ๊ฐ€
    • ํƒœ์•„ํ˜• ํ—ค๋ชจ๊ธ€๋กœ๋นˆ(HbF) ํ‰๊ท ์€ 39.6%์—์„œ 49.6%์œผ๋กœ ์ฆ๊ฐ€
    • 6๊ฐœ์›” ๋™์•ˆ ๊ธฐ์ค€์ด ๋œ EQ VAS(EuroQoL Visual Analog Scale )์˜ ํ‰๊ท ๋ณ€ํ™”, ์•” ์น˜๋ฃŒ์˜ ๊ธฐ๋Šฅ ํ‰๊ฐ€- ์ผ๋ฐ˜(FACT-G), FACT ์Šค์ผ€์ผ์˜ ๊ณจ์ˆ˜ ์ด์‹๋ถ€๋ถ„ ์ฒ™๋„์ ์ˆ˜(BMT)์—์„œ์˜ ํ‰๊ท  ๋ณ€ํ™”์—์„œ ์ตœ์†Œ ์ž„์ƒ์ ์œผ๋กœ ์œ ์˜๋ฏธํ•œ ์ฐจ์ด(MCID)๊ฐ€ ์ถฉ์กฑ๋˜์—ˆ์œผ๋ฉฐ, ์ด๋Š”18๊ฐœ์›” ๋™์•ˆ ํ›„์† ์ถ”์  ๊ธฐ๊ฐ„๋™์•ˆ ์ง€์†.

๋‘ ์‹œํ—˜ ๋ชจ๋‘์—์„œ ์•ˆ์ •์„ฑ ํ”„๋กœํŒŒ์ผ์€ ์ผ๋ฐ˜์ ์œผ๋กœ Busulfan๊ณผ ์กฐํ˜ˆ๋ชจ์„ธํฌ์ด์‹์„ ์‚ฌ์šฉํ•œ ๊ณจ์ˆ˜ ํŒŒ๊ดด ์กฐ์ ˆ์š”๋ฒ•๊ณผ ์ผ๊ด€์„ฑ์„ ๋ณด์˜€์œผ๋ฉฐ ์ž ์žฌ์ ์ธ ๋ชฉํ‘œ ์™ธ ํšจ๊ณผ๋Š” ๊ฐ์ง€๋˜์ง€ ์•Š์•˜์Šต๋‹ˆ๋‹ค.ํ˜„์žฌ ์ง„ํ–‰์ค‘์ธ ์ œ3์ƒ ์ž„์ƒ์‹œํ—˜์—๋Š” ๋‹ค์Œ๊ณผ ๊ฐ™์€ ๊ฒƒ๋“ค์ด ์žˆ์Šต๋‹ˆ๋‹ค.

  1. CLIMB-141: 2์„ธ์—์„œ 11์„ธ๊นŒ์ง€ ์žฌ๋ฐœ์„ฑ VOC๋กœ ์ˆ˜ํ˜ˆ์— ์˜์กดํ•ด์•ผ ํ•˜๋Š” ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด์„ฑ ๋นˆํ˜ˆ ํ™˜์ž
  2. CLIMB-151: 2์„ธ์—์„œ 11์„ธ๊นŒ์ง€ ์žฌ๋ฐœ์„ฑ VOC๋ฅผ ํŠน์ง•์œผ๋กœ ํ•˜๋Š” ๊ฒธ์ƒ ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์งˆํ™˜์„ ์•“๊ณ  ์žˆ๋Š” ํ™˜์ž
  3. CLIMB-161: ์ดˆ๊ธฐ ์ž ์žฌ์  ์Šน์ธ ๋ฐ ์ถœ์‹œ ํ›„ ํšŒ์‚ฌ ์ œ์กฐ ํ™•์žฅ์„ ์ง€์›ํ•˜๊ธฐ ์œ„ํ•จ; 12์„ธ์—์„œ 35์„ธ๊นŒ์ง€ ์ˆ˜ํ˜ˆ์— ์˜์ง€ํ•ด์•ผ ํ•˜๋Š” ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด์„ฑ ๋นˆํ˜ˆ์ฆ ๋˜๋Š” ์žฌ๋ฐœ์„ฑ VOC๋ฅผ ํŠน์ง•์œผ๋กœ ํ•˜๋Š” ๊ฒธ์ƒ ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์ฆํ›„๊ตฐ์„ ์•“๊ณ  ์žˆ๋Š” ํ™˜์ž

CLIMB-111, 121, 151 ๋ฐ161 ์ž„์ƒ์‹œํ—˜ ์ฐธ๊ฐ€์ž๋“ค์€ ์ง€์†์ ์ธ ์•ˆ์ •์„ฑ ๋ฐ ์œ ํšจ์„ฑ ํ‰๊ฐ€๋ฅผ ์œ„ํ•ด ์ตœ๋Œ€ 15๋…„์˜ ์žฅ๊ธฐ ์ถ”์  ์ž„์ƒ์ธCLIMB-131์—๋„ ์ฐธ์—ฌํ•  ๊ฒƒ์„ ์š”์ฒญ๋ฐ›์•˜์Šต๋‹ˆ๋‹ค.

์‹ฌ์‚ฌ ๋ฐ ์Šน์ธ ์ƒํƒœ

2019๋…„ 1์›”

๊ฒธ์ƒ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์ฆํ›„๊ตฐ ํ™˜์ž ๋Œ€์ƒ ํŒจ์ŠคํŠธํŠธ๋ž™ ์ง€์ •: ๋ฏธ๊ตญ FDA

2019๋…„ 4์›”

์ˆ˜ํ˜ˆ ์˜์กด์„ฑ ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด ๋นˆํ˜ˆ ํ™˜์ž ๋Œ€์ƒ ํŒจ์ŠคํŠธํŠธ๋ž™ ์ง€์ •: ๋ฏธ๊ตญ FDA

2019๋…„ 10์›”

์ˆ˜ํ˜ˆ ์˜์กด์„ฑ ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด ๋นˆํ˜ˆ ํ™˜์ž ๋Œ€์ƒ ํฌ๊ท€์˜์•ฝํ’ˆ ์ง€์ •: ๋ฏธ๊ตญEMA

2020๋…„ 1์›”

๊ฒธ์ƒ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์ฆํ›„๊ตฐ ํ™˜์ž ๋Œ€์ƒ ํฌ๊ท€์˜์•ฝํ’ˆ ์ง€์ •: EMA

2020๋…„ 4์›”

์ˆ˜ํ˜ˆ ์˜์กด์„ฑ ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด ๋นˆํ˜ˆ ํ™˜์ž ๋Œ€์ƒ ํฌ๊ท€์˜์•ฝํ’ˆ ์ง€์ •: ๋ฏธ๊ตญ FDA

2020๋…„ 5์›”

๊ฒธ์ƒ ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์ฆํ›„๊ตฐ ํ™˜์ž ๋Œ€์ƒ ํฌ๊ท€์˜์•ฝํ’ˆ ์ง€์ •: ๋ฏธ๊ตญ FDA ์ˆ˜ํ˜ˆ ์˜์กด์„ฑ ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด ๋นˆํ˜ˆ ํ™˜์ž ๋Œ€์ƒ ์ฒจ๋‹จ์žฌ์ƒ์˜์•ฝ์š”๋ฒ•(RMAT) ์ง€์ •: ๋ฏธ๊ตญ FDA

2020๋…„ 9์›”

๊ฒธ์ƒ ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์ฆํ›„๊ตฐ ํ™˜์ž ๋Œ€์ƒ PRIME ์ƒํƒœ: EMA

2020๋…„ 10์›”

๊ฒธ์ƒ ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์ฆํ›„๊ตฐ ํ™˜์ž ๋˜๋Š” ์ˆ˜ํ˜ˆ ์˜์กด์„ฑ ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด ๋นˆํ˜ˆ ํ™˜์ž ๋Œ€์ƒ ํฌ๊ท€ ์†Œ์•„์งˆํ™˜ ์ง€์ •: ๋ฏธ๊ตญ FDA

2021๋…„ 4์›”

์ˆ˜ํ˜ˆ ์˜์กด์„ฑ ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด ๋นˆํ˜ˆ ํ™˜์ž๋Œ€์ƒ PRIME ์ƒํƒœ: EMA

2023๋…„ 1์›”

๊ฒธ์ƒ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์ฆํ›„๊ตฐ ํ™˜์ž ๋Œ€์ƒ MAA ๊ฒ€์ฆ: EMA ๋ฐ ์˜๊ตญ MHRA

2023๋…„ 4์›”

๊ฒธ์ƒ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์ฆํ›„๊ตฐ ํ™˜์ž ๋Œ€์ƒ BLA ์Šน์ธ: ๋ฏธ๊ตญ FDA ์ˆ˜ํ˜ˆ ์˜์กด์„ฑ ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด ๋นˆํ˜ˆ ํ™˜์ž๋Œ€์ƒ BLA์ œ์ถœ: ๋ฏธ๊ตญ FDA

2023๋…„ 8์›”

๊ฒธ์ƒ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์ฆํ›„๊ตฐ ํ™˜์ž ์šฐ์„  ์‹ฌ์‚ฌ ์Šน์ธ: ๋ฏธ๊ตญ FDA

2019๋…„ 10์›”

์žฌ๋ฐœ์„ฑ ํ˜ˆ๊ด€ ํ์‡„์œ„๊ธฐ(VOC)๋ฅผ ๋™๋ฐ˜ํ•œ โ‰ฅ12์„ธ์˜ SCD ๋˜๋Š” ์ˆ˜ํ˜ˆ ์˜์กด์„ฑ ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด๋นˆํ˜ˆ ํ™˜์ž ์ค‘ ์ธ๊ฐ„ ๋ฐฑํ˜ˆ๊ตฌ ํ•ญ์› ์ผ์น˜ ์กฐํ˜ˆ๋ชจ์„ธํฌ ๊ธฐ์ฆ์ž๋ฅผ ๊ตฌํ•  ์ˆ˜ ์—†๋Š” ๊ฒฝ์šฐ CMA: ์˜๊ตญ MHRA

2023๋…„ 12์›” 8์ผ

๋ฐ˜๋ณต์ ์ธ ์žฌ๋ฐœ์„ฑ ํ˜ˆ๊ด€ํ์‡„์œ„๊ธฐ(VOC)๋ฅผ ๋™๋ฐ˜ํ•œ >12์„ธ์˜ SCD ํ™˜์ž โ€“ ์Šน์ธ: ๋ฏธ๊ตญ FDA ์Šน์ธ: ๋ฏธ๊ตญ FDA

2024๋…„ 3์›” 30์ผ

์ˆ˜ํ˜ˆ ์˜์กด์„ฑ ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด ๋นˆํ˜ˆ ํ™˜์ž ๋Œ€์ƒ PDUFA ๋‚ ์งœ

์˜ˆ์ƒ ์ถœ์‹œ
๊ฒธ์ƒ ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์ฆํ›„๊ตฐ ํ™˜์ž ๋˜๋Š” ์ˆ˜ํ˜ˆ ์˜์กด์„ฑ ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด ๋นˆํ˜ˆ ํ™˜์ž ๋Œ€์ƒ

  • 2023๋…„ ์˜๊ตญ,๋ฏธ๊ตญ
  • 2024๋…„ Eu

ํŠนํ—ˆ๋งŒ๋ฃŒ ์˜ˆ์ƒ์‹œ๊ธฐ:2033๋…„ ์ดํ›„

Exagamglogene autotemcel ๋ฐ lovotibeglogene autotemcel์ด ๊ฒธ์ƒ ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์ฆํ›„๊ตฐ(SCD) ๋ฐ ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด ๋นˆํ˜ˆ ์น˜๋ฃŒ์ œ ์‹œ์žฅ์— ๋ฏธ์น  ์˜ํ–ฅ์€?

  • ์น˜๋ฃŒ๊ฐ€ ๊นŒ๋‹ค๋กœ์šด ์งˆํ™˜์ธ ๊ฒธ์ƒ ์ ํ˜ˆ๊ตฌ ์ฆํ›„๊ตฐ ๋ฐ ๋ฒ ํƒ€ ์ง€์ค‘ํ•ด๋นˆํ˜ˆ์€ ์ƒˆ๋กœ์šด ์น˜๋ฃŒ์ œ๊ฐ€ ๊ฑฐ์˜ ๋‚˜์˜ค์ง€ ์•Š๋‹ค๊ฐ€ 2017๋…„ ENDARI(Emmaus Medical Inc)๊ฐ€ 20๋…„ ๋งŒ์— ์ฒ˜์Œ์œผ๋กœ ์Šน์ธ๋˜์—ˆ์Šต๋‹ˆ๋‹ค.
    • ์ด์šฉ ๊ฐ€๋Šฅํ•˜๊ฒŒ ๋œ Exagamglogene autotemcel๊ณผ lovotibeglogene autotemcel์€ ์ตœ์ดˆ์˜ ๊ทผ์น˜์  ์น˜๋ฃŒ์ œ๋กœ์„œ ํ–ฅํ›„ ์งˆ๋ณ‘ ์กฐ์ ˆ์ œ์˜ ๊ธธ์„ ์—ด ์ˆ˜ ์žˆ๋Š” ์ž ์žฌ๋ ฅ์„ ๊ฐ€์ง€๊ณ  ์žˆ์Šต๋‹ˆ๋‹ค.
    • ๋‘ ์š”๋ฒ•์˜ ๋†’์€ ๋น„์šฉ๊ณผ ์ ํ•ฉํ•œ ํ™˜์ž ์ œํ•œ์€ ๋„์ž…์„ ์ œํ•œํ•  ์ˆ˜ ์žˆ์Šต๋‹ˆ๋‹ค.
    • ๊ทธ๋Ÿฌ๋‚˜ ์ž„์ƒ๊ฒฝ์ œ์„ฑํ‰๊ฐ€์—ฐ๊ตฌ์†Œ(Institute for Clinical and Economic Review, ICER)๋Š” ๋‘ ์š”๋ฒ•์ด ๋‘ ์งˆํ™˜๊ณผ ๊ด€๋ จ๋œ ์˜๋ฃŒ๋น„๋ฅผ ์ ˆ๊ฐํ•  ์ˆ˜ ์žˆ๋‹ค๊ณ  ์ถ”์ •ํ–ˆ์Šต๋‹ˆ๋‹ค. ํ‘œ์ค€ ์น˜๋ฃŒ ๋Œ€๋น„ ์š”๋ฒ•์œผ๋กœ ์ธํ•ด ์˜ˆ๋ฐฉํ•  ์ˆ˜ ์žˆ๋Š” VOC ๋‹น ์ตœ๋Œ€ ์ ˆ๊ฐ์•ก์€ 11,600๋‹ฌ๋Ÿฌ์ž…๋‹ˆ๋‹ค.

Exagamglogene autotemcel ๋ฐ lovotibeglogene autotemcel์€ ์–ด๋–ค ์น˜๋ฃŒ ๊ณต๋ฐฑ์„ ๋ฉ”์šธ ์ˆ˜ ์žˆ๋Š”๊ฐ€?

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Drug Timeline & Success Rates

์ถœ์ฒ˜: Cortellis Competitive Intelligence, Drug Timeline & Success Rates Prediction, 2023๋…„ 12์›” 15์ผ ๊ธฐ์ค€