Budesonide

TARPEYO®/Kinpeygo® (프로젝트명 Nefecon®)는 코스티코스테로이드 Budesonide를 합성, 비할로겐화 한 2세대 제품입니다. Budesonide 서방정은 기존 코르티코스테로이드보다 훨씬 더 나은 안정성 뿐 아니라 단백질 감소 및 원발성 면역글로불린 A(immunoglobulin A, IgA) 신병증의 신장 기능 저하를 늦추는 데 더 큰 효능을 보여주었습니다. 따라서 고위험 환자들에게서 높은 수용률을 경험할 것으로 예상됩니다.

Caliditas Therapeutics AB는 Kinpeygo의 유럽 상업화를 위해 STADA Arzneimitel AG와 파트너십을 맺었으며, TARPEYO의 중국, 홍콩, 마카오, 대만, 대한민국 및 싱가포르 상업화를 위해 Everest Medicines와 파트너십을 맺었습니다.

Budesonide 소개

제조사: Calliditas Therapeutics AB, Everest Medicines 및 STADA Arzneimittel AG
코르티코스테로이드 서방형 제제
빠른 질병 진행 위험이 있는 성인 IgA 신병증 환자의 단백뇨 감소를 위해 매일 경구 투여
자가면역성 간염(autoimmune hepatitis, AIH) 및 원발성 담즙성 담관염 치료에 대해서도 평가 진행 중
~50만: 2023년 G7 시장의 성인 IgA 신병증 발생 증례

블록버스터 신약 선정 이유

변형된 표적 약물 방출 기술을 적용한 이 2세대 합성 비할로겐 형태의 Budesonide는 1세대 코르티코스테로이드에 비해 우수한 안전성 및 유효성을 제공합니다. 4mg 서방형 캡슐은 장용 코팅되어 회장에 도달할 때까지 손상되지 않고 그대로 유지되며, 회장에서는 IgA 유발 복합체를 담당하는 파이어판(Peyer’s patch)을 포함한 점막 B 세포를 표적으로 합니다. 흡수 특성으로 인해 장기간 사용해도 다른 코르티코스테로이드보다 부작용이 더 적게 유발될 수 있습니다.

규제 당국의 승인을 받기 위해 제출된 자료는 위약 대조 제3상, NefIgArd 임상시험의 데이터를 기반으로 합니다. 이 임상시험은 최적화된 레닌-안지오텐신 시스템(renin-angiotensin system, RAS) 차단을 통한 최대 내약용량 치료에도 불구하고 말기 신장 질환(end-stage renal disease, ESRD)으로 진행될 위험이 있는 원발성 IgA 신병증 성인 환자를 대상으로 실시되었습니다. Budesonide투여는 9개월간 지속되었고, 그 후 시험약을 중단하고 15개월의 관찰적 추적조사 기간을 거쳤습니다.

그 결과Budesonide 투여로 IgA 신병증의 진행이 느려지는 것으로 나타났습니다.
- Budesonide 투여 9개월 시점에, 위약의 5% 감소 대비 단백뇨(소변 단백질 대 크레아티닌 비[protein-to-creatinine ratio [UPCR]) 34% 감소
- 2년 시점에 Budesonide로 UPCR의 더 큰 감소 지속
- 9개월 및 2년 시점에Budesonide 로 유의하게 더 큰 eGFR 감소(vs 위약)

심사 및 승인 상태

2016년 11월

희귀의약품 지정: EMA

2020년 11월

혁신 신약 지정: 중국 NMPA

2021년 12월

가속 승인: 미국 FDA

2022년 7월

CMA 승인: EMA

2022년 11월

NDA 승인: 중국 NMPA

2023년 2월

급속한 질병 진행 위험이 있는 IgA 신병증 성인 환자(UPCR ≥1.5g/g) 대상 CMA 승인: 영국 MHRA

2023년 6월

sNDA 승인: 미국 FDA

2023년 8월

우선 심사 승인: 미국 FDA

2023년 9월

MAA 신청: EMA

2023년 10월

MAA 신청: 영국 MHRA

2023년 12월 20일

승인: 미국 FDA

실제 및 예상 출시:

2024년: 미국
2022년: EU, 영국
2024년: 중국

특허만료 예상시기: 2028년 이후

Budesonide가 IgA 신병증/버거씨병 차료제 시장에 미칠 영향은?

IgA 신병증 시장은 주로 이 질환의 발병기전의 다양한 단계를 표적으로 하는 다양한 요법이 등장하면서 확실한 성장세를 보이고 있습니다.
TARPEYO/Kinpeygo가 승인되기 전에는 레닌-안지오텐신-알도스테론계(renin-angiotensin-aldosterone system, RAAS) 억제제, 이뇨제, 코르티코스테로이드, 면역억제제와 같은 오랫동안 일반적으로 사용된 요법들을 포함한 지지 요법만이 IgA 신병증 치료의 근간이었습니다.
TARPEYO/Kinpeygo는 일반 코르티코스테로이드보다 고위험 환자에게 우선적으로 사용될 가능성이 높습니다.

Budesonide는 어떤 치료 공백을 메울 수 있는가?

IgA 신병증은 투석이나 신장이식이 필요한 말기 신장 질환으로 이어질 수 있는 희귀한 진행성 신장 질환입니다. IgA 신병증은 일반적으로 서서히 진행되며, 그 치료는 주로 증상 관리, 신부전 최소화, 다학제적 지지 치료를 통한 삶의 질 개선에 중점을 두고 있습니다. 임상의들은 이러한 모든 목표(즉, 단백질 수치 감소 및 신장 기능 개선을 통한 삶의 질 개선)를 고려한 보다 총체적인 접근 방식을 모색하고 습니다. 따라서 신장 기능을 보호하거나 GFR의 점진적인 감소를 늦출 수 있는 효과적이고 안전하며 내약성이 좋은 약물이 필요합니다. Budesonide는 더 우수한 유효성 및 안전성으로 인해 의사들에게 기존 코르티코스테로이드에 대한 대안적 옵션을 제공할 수 있을 것입니다.

Budesonide가 블록버스터 신약이 되기 위해 극복해야 하는 문제는?

TARPEYO/Kinpeygo의 가격이 매우 높기 때문에, 특히 신장 전문의들은 유의하게 더 효과적인 것으로 입증되지 않는 한 고가의 요법 처방을 꺼려 사용이 제한적일 가능성이 높습니다. 또한, 특히 IgA신병증을 치료하는 다른 잠재적 경쟁약물이 이미 승인되었거나 후기 개발 단계에 있어 시장이 과열될 수 있습니다.

$7억3천만

2029년 예상 매출액

95%

대한민국에서 lgA 신병증 치료제로의 성공가능성

매우 흥미로운 임상 결과를 알고 있고, 이미 코르티코스테로이드를 사용하고 있기 때문에 이 약의 사용에 대한 기대가 큽니다. 또한 이 약은 기존의 코르티코스테로이드보다 부작용이 적어 코르티코스테로이드를 사용 중인 환자 중 일부를 Kinpeygo로 대체할 수 있도록 지역 약국에 주문을 완료했습니다.

신장전문의 이탈리아

Drug Timeline & Success Rates

출처: Cortellis Competitive Intelligence, Drug Timeline & Success Rates Prediction, 2023년 11월 3일 기준

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