私たちが細胞・遺伝子治療（CGT）について語りたい物語は単純です。科学は進歩し、規制当局は近代化し、承認は増え、患者さんが恩恵を受ける、というものです。International Society for Cell & Gene Therapyとの協働で作成した最新の薬事レポートは、その物語が半分しか正しくないことを示しています。もう半分は、より複雑で、より重大で、より差し迫ったものです。
ここでは、無視することが難しい3つの真実を紹介します。これらは、臨床試験パイプライン、承認、撤回、そして薬事関連活動が実際に示していることに基づいています。
真実その1：CGTにはイノベーションの問題があるのではなく、提供体制の問題があります。
パイプラインは活発です。地域をまたいで世界全体で322件の臨床試験が進行しており、その中心は第I／II相試験です。遺伝子改変細胞療法は試験全体の53%を占め、遺伝子治療も勢いを増しています。
しかし、不都合なのはここからです。大規模なパイプラインがあるからといって、それが自動的に大きな患者インパクトにつながるわけではありません。活動の大半が早期段階に集中しているということは、イノベーションだけでなく、高い脱落率、長い開発期間、そして繰り返される再発明も示唆しています。
市場は、ブレークスルーからブロックバスターへと至る道筋が必ずしも信頼できるものではないことを示しています。レポートでは、科学的失敗ではなく、限定的な需要や価格設定上の課題などを理由とする製品の撤回・中止が記録されています。
つまりCGTは、製造の複雑性、同等性、実施施設の準備状況、そして承認後エビデンスの創出が、臨床的有効性と同じくらい成功を左右する現実に直面しているということです。
- それにどう対応すべきか：
- CMCと同等性を、技術的な後付けではなく戦略的機能として扱うこと。スケールアップに耐えられない同等性戦略であれば、それはプログラムではなく、むしろパイロットにすぎません。
- 早期からオペレーションを前提に設計すること。個体識別・追跡管理、出荷判定・リリースのロジスティクス、実施施設の適格性確認、長期フォローアップは、ピボタル試験後に始めるべきものではありません。
- 承認取得だけを最適化するのをやめること。反復可能な提供体制に向けて最適化すべきです。
真実その2：規制上の迅速化制度は今や前提条件ですが、弱いエビデンス戦略を救うものではありません。
- 規制当局は、市場投入までのロードマップを積極的に再構築しています。
- レポートでは、主要な更新情報の一つとして、アダプティブ試験デザインに関するガイダンス（ICH E20）や、小規模集団を対象とした革新的デザインに関するFDAドラフトガイダンスへの世界的な注目が取り上げられています。
- また、2025年に71件のCGT関連ガイダンスが発出されたことも記載されており、規制当局が期待事項をいかに急速に精緻化しているかを反映しています。
これは前進のように見えます。しかし不都合な真実は、迅速化制度は優れた開発戦略を加速するのと同じ速さで、弱い開発戦略も増幅してしまう可能性があるということです。
- プログラムが「ゲートを通過すること」を中心に構築されると、次のような点への投資が不足しがちです。
- 効果の持続性に関する評価項目と長期フォローアップ計画
- 外部対照群およびリアルワールドエビデンスの設計基盤
- 小児適応やラベル拡大の可能性を早期の開発計画に組み込むこと
- 理論上ではなく実行可能な承認後コミットメント
レポートで示されている撤回や一時停止（安全性に関連する措置を含む）は、CGTの評価が承認後にこそ形成されることを思い起こさせます。
つまり、規制当局はエビデンスをどのように創出するかについてはますます柔軟になっていますが、そのエビデンスを製品ライフサイクル全体で維持できるかどうかについては妥協しないということです。
- それにどう対応すべきか：
- ピボタル試験を設計するのと同時に、ライフサイクル全体を見据えたエビデンス設計図を構築すること。
- 革新的なデザインを活用しつつ、信頼性のある検証的試験および市販後計画と組み合わせること。
- ラベル取得の速さだけでなく、ラベルの信頼性を計画すること。
真実その3：グローバル開発は、もはや米国／EU先行ではありません。重心は急速に移動しています。
- 企業はいまだに、世界を順番に進むものとして捉えがちです。米国で開始し、EUで検証し、その後にその他の地域へ展開する、という考え方です。しかし、薬事関連活動は、より多極化した現実を示しています。
- 臨床パイプラインは北米、欧州、アジアに意味のある形で分布しており、各開発段階で相当の活動が見られます。
- ガイダンスの発出状況にも変化が見られます。ガイダンス数では日本が最も多く、台湾がそれに続いており、レポートではアジア太平洋地域における複数の法制度・枠組みの動きが取り上げられています。
- 一方、申請パイプラインでは、地域ごとに申請内容の違いが見られます。例えば、北米では遺伝子治療が優勢であり、対象期間中にLATAM／MEA／ANZでは申請が報告されていないことから、依然として真の意味でグローバルとは言えない状況が示唆されます。
これは戦略上の不快な現実を生みます。規制上の影響力と開発スピードは、もはや従来の中心地に限定されず、多くの企業がいまだ後回しの戦略として扱っている市場から競争優位が生まれる可能性があります。
つまり、グローバル戦略は「順番に展開する」発想から「同時並行で統合的に設計する」発想へと移行しているということです。要件が並行して進化する世界で対応できない企業は、対応できる企業に後れを取ることになります。
- それにどう対応すべきか：
- グローバル展開の発想から、グローバル設計の発想へ移行すること。早期から複数の規制当局の要件を満たせるようにプログラムを設計すべきです。
- アジアの動向を踏まえたレギュラトリーインテリジェンスの循環を、時折の確認ではなく中核的能力として確立すること。
- LATAM／MEA／ANZを周辺地域として扱わないこと。むしろ、アクセス戦略上の課題として早期に解くべきものとして扱うべきです。
- 要約すると、CGTの次章では次のことが求められます。
- 市場間での規制調和
- 革新的な価格設定および償還モデル
- 拡張可能な製造およびサプライチェーン
- 研究開発への薬事戦略のより早期の統合
CGT分野には十分なイノベーションがあります。不足しているのは、画期的なバイオロジーを日常的な医療へと転換するために必要な、エビデンス、製造、アクセス、そして持続的な規制整合性のインフラです。
薬事レポート全文はこちらからご覧いただけます： Cell and Gene Therapy Regulatory Report
※本記事はClarivate.comの英語原文をAI翻訳しています。
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