단백질 분해제는 기존 약물로는 치료가 쉽지 않았던 암이나 자가면역질환, 신경퇴행성 질환 등 난치성 질환을 겨냥할 수 있는 새로운 접근법으로 제약 업계의 큰 관심을 받고 있습니다. 단백질 분해 메커니즘에 대한 이해가 깊어지고, PROTAC과 분자 접착제형 분해제 같은 혁신 기술이 등장하면서 이 분야는 빠르게 성장하고 있습니다.이제 많은 제약사들이 단백질 분해제를 파이프라인에 적극 도입하며 새로운 치료 옵션을 모색하고 있습니다.
지난 20년 동안 PROTAC(단백질 분해 표적화 치료제)과 분자 접착제(molecular glue) 분해제 개발은 눈에 띄는 진전을 이루었지만, 단백질-단백질 상호작용의 예측 가능성, 세포 투과성, 경구 생체이용률 등의 과제는 여전히 남아 있습니다. 최근에는계산 모델링과 인공지능(AI)의 발전이 이러한 장벽을 극복하는 데 기여하고 있으며, 신약 탐색과 최적화 과정을 한층 효율적으로 만들어주고 있습니다.특히 XtalPi와 DoveTree Medicines 간의 60억 달러 규모 협력은 AI 기반 신약 개발이 종양학, 면역학, 신경학, 대사질환 등 다양한 분야에서 단백질 분해제의 발전 속도를 가속화하고 있음을 보여주는 대표적인 사례입니다.이러한 혁신들은 기술이 단백질 분해제 연구의 미래를 어떻게 형성하고 있는지를 잘 보여줍니다.
이러한 성장세는 고가치 파트너십과 라이선스 계약의 급증에서도 확인됩니다. 예를 들어,Monte Rosa Therapeutics와 노바티스(Novartis)가 분자 접착제(molecular glue) 분해제를 중심으로 체결한 57억 달러 규모의 협력 계약은 빅파마들이 혁신적인 접근법에 얼마나 큰 관심을 보이고 있는지를 잘 보여줍니다.2024년 한 해에만 총 130억 달러를 넘는 약 20건의 거래가 발표되었으며, 이는 이 분야가 경쟁적이면서도 협력적인 성격을 동시에 지닌 빠르게 성장하는 시장임을 강조합니다.이러한 활발한 움직임의 상당 부분은 소규모의 신생 바이오테크 기업들에서 비롯되고 있습니다. 이들은 독자적인 신약 탐색 플랫폼을 구축하고 있으며, 파이프라인을 다변화하려는 대형 제약사들과의 협력을 적극적으로 이끌어내고 있습니다.
임상 단계에서도 의미 있는 이정표들이 세워지고 있습니다.Arvinas와 Pfizer가 공동으로 개발한 진행성 유방암 치료제 vepdegestrant(ARV-471)는 현재까지 단백질 분해제(degrader) 가운데 가장 앞선 단계로 규제 심사에 진입한 사례로 평가됩니다. 한편, Bristol Myers Squibb과 Genentech 역시 PROTAC 후보물질들을 3상 임상시험 단계로 진입시키며 개발을 가속화하고 있습니다. 이러한 혁신은 종양학을 넘어 남성형 탈모증(androgenetic alopecia)과 같은 비종양성 질환 영역으로도 확장되고 있습니다. 예를 들어, Kintor Pharmaceutical은 이 질환에서 유망한 2상 임상 결과를 보고한 바 있습니다.임상 근거가 점차 축적됨에 따라, 단백질 분해제는 실험적 치료제에서 정밀의학의 주류 치료 옵션으로 자리 잡을 것으로 기대되며, 다양한 질환의 치료 패러다임을 혁신적으로 바꾸는 잠재력을 지니고 있습니다.
현재 단백질 분해제 분야에서는 다양한 접근법과 표적을 중심으로 수많은 기업들이 활발히 활동하고 있으며, 이들 중 상당수가 아주 초기 단계의 연구를 진행하고 있습니다. 또한 이러한 기업들을 지원하는 투자자, 파트너사, 연구기관 등 광범위한 생태계가 함께 성장하고 있어, 전반적인 동향을 파악하기가 쉽지 않습니다. 이러한 복잡한 환경을 보다 명확하게 이해하고 유망한 혁신 기업들을 식별하기 위해, 클래리베이트의 분석가들은 거래 가치, 임상시험, 특허, 시장 승인 데이터를 종합적으로 검토했습니다.
그 결과, 단백질 표적 분해제(Targeted Protein Degrader) 분야에서 주목해야 할 여섯 개의 기업 으로 선정했습니다.
- Beactica Therapeutics AB: 스웨덴 웁살라(Uppsala)에 본사를 두고 있는 이 회사는 Eclipsor™ 플랫폼을 통해 알로스테릭 조절제(allosteric modulator)와 표적 단백질 분해제(targeted protein degrader)를 개발하고 있습니다. 이 회사는 높은 미충족 의료 수요(unmet need)가 존재하는 질환을 대상으로 혁신적인 저분자 치료제를 연구하고 있습니다.
- Kymera Therapeutics: 미국 매사추세츠주 워터타운(Watertown)에 기반을 둔 임상단계 바이오텍 기업으로, 경구용 저분자 단백질 분해제를 개발하고 있습니다. 특히 면역학(immunology) 분야에서 혁신적인 치료법을 선도하고 있으며, 면역 질환 분야 최초의 임상 진입 단백질 분해제를 개발한 기업으로 주목받고 있습니다.
- Monte Rosa Therapeutics: 미국 매사추세츠주 보스턴(Boston)에 본사를, 스위스 바젤(Basel)에 운영 거점을 두고 있으며, AI 기반 QuEEN™ 탐색 엔진을 통해 “only-in-class” 분자 접착제(molecular glue) 분해제의 임상 파이프라인을 확장하고 있습니다. 초기에는 자가면역질환, 염증성 질환, 종양 질환을 주요 대상으로 하고 있습니다.
- Nurix Therapeutics Inc: 미국 캘리포니아주 브리즈번(Brisbane)에 위치해 있으며, DEL-AI 엔진을 활용해 표적 단백질 분해제와 분해제-항체 접합체(degrader-antibody conjugates, DACs)를 포함한 다각화된 파이프라인을 개발하고 있습니다. 주요 연구 분야는 종양학과 자가면역·염증성 질환입니다.
- TRIANA Biomedicines: 미국 매사추세츠주 렉싱턴(Lexington)에 본사를 두고 있으며, 600개 이상의 E3 유비퀴틴 리가아제(E3 ubiquitin ligase)와 질환 관련 표적을 평가 및 우선순위화할 수 있는 플랫폼을 보유하고 있습니다. 이를 통해 분자 접착제 분해제(molecular glue degrader)의 신속한 발굴과 개발을 지원합니다.
- TRIMTECH Therapeutics: 영국 케임브리지(Cambridge)에 기반을 두고 있으며, TRIMTAC® 및 TRIMGLUE® 저분자 분해제를 자체 개발하고 있습니다. 이들은 TRIM21 단백질을 유도해 유비퀴틴-프로테아좀 경로(ubiquitin-proteasome system)를 통해 단백질 응집체 선택적 분해(aggregate-selective degradation)를 구현함으로써 신경퇴행성 및 염증성 질환 치료를 목표로 하고 있습니다.
표적 단백질 분해제(targeted protein degrader) 시장은 현재 빠른 속도로 성장하고 있으며, 그 특징은 다음과 같습니다.
- 거래 규모와 건수의 증가: 클래리베이트(Clarivate) 데이터에 따르면, 지난 5년 동안 거래 금액과 건수가 모두 크게 증가했습니다. 이는 제약사들이 표적 단백질 분해제가 치료 패러다임을 바꿀 잠재력을 인식하고, 이 치료 모달리티를 자사 파이프라인에 적극적으로 포함시키려는 움직임이 확산되고 있음을 보여줍니다.
- 초기 임상시험의 확대: 신규 기업들의 시장 진입이 늘어나면서, 새로운 표적(target)에 대한 근거 생성과 기존 접근법의 한계 극복을 위한 초기 단계 임상시험들이 빠르게 늘어나고 있습니다.
- 규제 환경의 성숙: 점점 더 많은 단백질 분해제가 후기 임상 단계로 진입함에 따라, 규제 기관들도 안전성과 유효성 데이터 검토에 대한 경험을 축적하고 있습니다. 이에 따라, 표적 단백질 분해제에 대한 규제 프레임워크가 성숙 단계로 발전하고 있습니다.
이처럼 빠르게 진화하고 있는 혁신 치료제 분야와, 클래리베이트가 주목하는 여섯 개 표적 단백질 분해제 기업(Companies to Watch)에 대한 더욱 심층적인 인사이트를 확인하시려면 표적 단백질 분해제 분야 주목해야 할 기업 리포트를 다운로드하여 자세히 살펴보시기 바랍니다.
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