Pegcetacoplan

Pegcetacoplan 目前已在美國和歐洲上市，用於治療 PNH（一種罕見的血液學疾病）。作為少數已完成 GA III 期試驗的藥物之一，預計 Pegcetacoplan 將成為首款用於治療 GA 或‘老年性黃斑病變（AMD）’的上市藥物，對於 GA 或老年性黃斑病變，目前尚無用於治療此類疾病的藥物獲准上市。美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的快速通道和優先審評資格認定強調了該缺醫少藥患者人群的需求未得到滿足，以及 Pegcetacoplan 在上市後獲得商業成功的可能性。

關於Pegcetacoplan

1. 生產商：Apellis Pharmaceuticals Inc.
2. 補體 C3 抑制劑。
3. 每週兩次，經泵皮下輸注給藥，用於治療 PNH。
4. 每月或每隔一個月一次，玻璃體內給藥，用於治療繼發於 AMD的 GA。
5. 目前也在對 Pegcetacoplan 用於治療免疫複合物膜增生性腎小球腎炎（IC-MPGN）、C3 腎小球病（C3G）、肌萎縮側索硬化（ALS）、冷凝集素病（CAD） 和造血幹細胞移植相關血栓性微 血管病（HSCT-TMA）進行研究。
6. 2021 年 G7 市場的 PNH 患病率為2.0 例/10 萬人。
7. 2021 年 G7 市場約有 230 萬例 GA病例

為什麼將 Pegcetacoplan 列為值得關注的藥物？

2021 年 5 月在美國上市用於治療 PNH 後，皮下注射 Pegcetacoplan 在 2021 年的銷售額達到了 1510 萬美元。隨著 Pegcetacoplan 用於治療 PNH 在全球其他國家/地區獲准上市，未來幾年其銷售額會不斷增加，但預計 Pegcetacoplan 用於治療 PNH 的銷售額可能低於 Pegcetacoplan 用於治療 GA 的銷售額。

如果在預測時間上市，Pegcetacoplan將成為首款用於治療 GA 的上市藥物。 Pegcetacoplan 具有新作用機制，可靶向補體 C3，研究表明，在 GA 患者視網膜玻璃膜疣中可檢測到 Pegcetacoplan，且 Pegcetacoplan 可誘導 VEGF 表現。同時，Pegcetacoplan 可延緩 GA 進展，其具有給藥間隔較長（每兩月一次） 等特點，優於其他僅可每月一次給藥的競品。

針對 GA 提交給美國 FDA 的新藥上市申請（NDA）得到了 II 期和 III 期試驗結果的支持，具體如下：

1. II  期 FILLY：18 個月時 GA 進展顯著減慢。
2. III 期 OAKS 和 DERBY 試驗：
   • 24 個月時，與假性試驗組相比，每月一次給藥組和每兩個月一次給藥組的病灶生長速率均較基期降低（OAKS：分別為 22% 和 18%；DERBY：分別為 19% 和 16%），表明在治療期間 Pegcetacoplan 具有加速效應，這可能會在患者視力無改善的情況下鼓勵患者繼續堅持治療。
   • RGA 病變生長速率的降低與中央凹的距離無關，這可能使得 Pegcetacoplan的標籤內容比 Zimura 更具包容性 （Iveric Bio；僅在中心凹外病灶中進行試驗）。
   • 24 個月內進行了 11757 次注射，顯示安全性良好（眼內炎/次注射的發生率為 0.034%；眼內發炎/次注射的發生率為 0.24%），無病例報告閉塞性血管炎或視網膜炎。
3. 三年開放性擴展研究 GALE 後續獲得的資料可能會證明 Pegcetacoplan 的長期安全性、治療效果改善以及功能資料有利。

審查狀態