Ritlecitinib

Ritlecitinib 為首創新藥，其起效迅速，預期可用於成人及青少年，這些因素為該藥賦予了優勢。在令患者感覺自尊受到影響的疾病中，Ritlecitinib 可能為刺激毛髮的生長提供有效選擇。該藥是目前唯一一種正在評估用於青少年患者的 JAK 抑制劑，這一患者人群最有可能積極尋求治療，因為這種疾病會嚴重影響他們的身體外觀。

關於Ritlecitinib

生產商：輝瑞
Janus 激酶 3 (JAK3)/TEC 抑制劑，每日口服給藥治療斑禿
同時，用於白斑症、克隆氏症、潰瘍性結腸炎以及聯合tofacitinib或 Zimlovisertib 治療類風濕關節炎效果的評估正在進行中
2020 年美國和歐洲五大市場約有470 萬斑禿患者

為什麼將 Ritlecitinib 列為值得關注的藥物？

Ritlecitinib為首創新型口服藥物，屬於高選擇性激酶抑制劑。該藥物是酪氨酸激酶TEC 家族和 Janus 激酶 3（JAK3）的雙重抑制劑。

在 12 歲及以上頭皮脫髮至少 50% 的患者中進行的 IIB/III 期劑量範圍探索 ALLEGRO研究中，向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交的新藥上市申請（NDA）和向歐洲藥品管理局（EMA）提交的上市許可申請（MAA）得到該研究資料的支持：
• 在 12 歲及以上頭皮脫髮至少 50% 的患者中進行的 IIB/III 期劑量範圍探索 ALLEGRO研
• 成人和青少年對 Ritlecitinib 的耐受性均良好。
III 期 ALLEGRO-LT 研究正在進行中，旨在評估該藥物在 50 mg 劑量下的長期安全性和有效性。

審查狀態

2018 年 9 月
•突破性治療認定：美國 FDA

2022 年 9 月
•NDA 受理：美國 FDA
•MAA 受理：EMA

預期上市時間
•2023：美國
•2024：歐洲

預計專利從 2039 年開始陸續到期

Ritlecitinib 將如何影響斑禿的市場？

預計到 2030 年，在美國和歐洲五大市場（德國、法國、英國、西班牙和義大利），這一尚未得到充分服務的龐大市場將增長到 25 億美元，這主要是受 JAK抑制劑的推動。由於 Ritlecitinib 擁有廣泛的目標人群和首創新藥地位，預計到 2030 年，將分別在美國和歐洲五大市場實現 2.0% 和 1.4% 的藥物治療患者份額。

在幾乎所有接受過治療的新診斷患者中，一線治療均包括局部皮質類固醇；當治療效果不足時，則使用全身皮質類固醇。
目前只有一種療法被核准用於治療斑禿——Olumiant®，該藥物在 2022年獲得了美國 FDA 的核准，並取得人用藥品委員會（CHMP）的積極意見，但多年來 JAK 抑制劑一直被超說明書使用。
儘管對整個類別提出了嚴重感染、死亡率、惡性腫瘤、主要不良心血管事件（MACE）和血栓形成的黑框警告，但 JAK 抑制劑在其他適應症中具有悠久的使用歷史，助力了其用於斑禿的治療。
黑框警告中概述的安全性風險特別限制了 JAK 抑制劑在兒童和青少年患者中的超適應症使用。
大量研究表明JAK 抑制劑對毛髮再生有效，引起了人們對使用這種藥物的興趣。

Ritlecitinib 填補了哪些治療空白？

斑禿通常會引起頭皮處脫髮，但也可能影響眉毛、睫毛、面部毛髮及其它部位，對患者的日常生活產生潛在的負面影響，並造成重大的情緒負擔。局部皮質類固醇是新診斷病例的一線治療，其對頭髮再生的有效性不盡相同。

要達到“重磅藥物”地位，可能需要克服哪些障礙？

鑒於目前對 JAK 抑制劑相關安全性問題的擔憂，對該藥物的採用可能取決於 III期 ALLEGRO-LT 試驗的安全性資料。尤其考慮到脫髮是一種美容性疾病，其獲益需要大於風險。來自市場上現有的或處於開發後期中的其他 JAK 抑制劑競品也可能限制該產品的使用。

2.0 億美元

2027 年的預期銷售額為2.0 億美元

95%

Ritlecitinib 在美國成功獲證的概率為 95%