Teplizumab

Teplizumab 是首款針對 T1DM 的免疫治療藥物，並且鑒於其具有保留 β 細胞功能和延遲胰島素治療需求的潛在能力，因此是一種具有里程碑意義的藥物。

關於Teplizumab

生產商：Provention Bio Inc
抗 CD3 單株抗體
每日靜脈給藥，持續 12-14 天，以延遲高風險人群進展為臨床 T1DM
2021 年 G7 市場約有 180 萬例 T1DM病例

為什麼將 Teplizumab 列為值得關注的藥物？

Teplizumab 是一種 Fc 受體非結合性抗 CD3 單株抗體，根據在 8 歲至 17 歲未診斷為 T1DM 但有親屬患有 T1DM 的高風險兒童和青少年中進行的 II 期風險試驗的結果，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予突破性治療資格認定。在研究中，該藥物延遲或預防了 T1DM的發生。III 期 PROTECT 正在進行中，評估 Teplizumab 在過去 6 周內確診的 8歲至 17 歲兒童和青少年中的有效性和安全性。該研究的結果也將支持 2021 年美國 FDA 在完整回應函（CRL）中要求提供額外的藥代動力學/藥效學（PK/PD）資料。

Provention Bio 已與賽諾菲建立合作，推出 Teplizumab 治療 T1DM。賽諾菲將共同推廣該藥物，並享有該藥物許可的獨家優先談判權。

審查狀態

2019 年 8 月
•突破性治療認定：美國 FDA

2019 年 10 月
•優先藥物（PRIME）資格認定：歐洲藥品管理局（EMA）

2022 年 2 月
•生物製品許可申請（BLA）

2022 年 11 月 17 日
•核准：美國 FDA

2022 年12月:
•美國上市實際上市時間

•2024：歐洲

預計專利從 2026 年開始陸續到期

Teplizumab 將如何影響T1DM 的市場？

主要的治療方法仍然是使用胰島素控制血糖。
很少有免疫療法進入晚期臨床開發階段。
專家們對可以預防或減緩 β 細胞退化的免疫療法持樂觀態度，他們認為這種療法可能會改變治療範式。
如果按預期時間獲得核准，Teplizumab將成為首款上市的免疫療法，具有一定優勢。

Teplizumab 填補了哪些治療空白？

胰島素是 T1DM 治療的基礎，用於維持血糖控制並避免血糖相關併發症，如視網膜病變、腎病和神經病變，這些併發症會帶來重大的疾病負擔。然而，由於治療費用高昂，疾病管理複雜（例如，劑量計算、器械、感測器、胰島素筆、每日需要多次注射等），許多 T1DM 患者難以維持推薦的血糖水準。Teplizumab 等疾病緩解藥物有可能延長疾病進展，改善患者生活品質。

要達到“重磅藥物”地位，可能需要克服哪些障礙？

鑒於需要對高風險個體進行大規模篩選，特別是在沒有常規進行早期 T1DM 抗體檢測的情況下，確定符合條件的人群在實務上具有挑戰。另一個考慮因素是，並非所有攜帶相關抗體的個體都會進展為 T1DM，因此，可能需要進行額外的篩選來確定入選資格。醫生還認為，持續 12-14 天每天輸注較為繁瑣，並預計這將是阻礙患者選擇的因素。

3.9 億美元

2027 年的預期銷售額為3.9 億美元

90%

Teplizumab 在歐洲成功獲證的概率為 90%

“要讓免疫療法成為標準治療，我們還有很長的路要走，但 Teplizumab 已表現出一些潛力。如果獲得核准，我們將看到更多的患者接受自身抗體篩查，並在臨床需要使用胰島素之前接受治療。輸液並不是什麼容易的事，因為需要 12 天的時間，就該藥物在整個市場上的現實可行性而言，還有許多其他因素必然發揮作用。”