Efanesoctocog alfa는 주 1회 투여하는 최초의 지속형 제8 혈액응고인자(Factor VIII, FVIII) 대체 정맥주입요법으로, 현재 사용 가능한 다른 제8인자 요법의 주사 빈도와 관련된 부담을 줄이는 데 도움을 줄 수 있습니다. mAb 또는 유전자 요법과 같은 새로운 요법 투여를 꺼리는 환자에게는 Efanesoctocog alfa가 매력적인 옵션이 될 수 있습니다. 임상의들은 또한 현재까지 임상시험에서 입증된 도달 가능한 제8인자 수치, 주사 빈도 및 안전성 프로파일을 고려할 때 Efanesoctocog alfa를 긍정적으로 보고 있습니다.
Sanofi는 Efanesoctocogalfa에 대한 미국 내 개발 및 상업화 권리를 가지고 있으며, Sobi( Swedish Orphan Biovitrum)는 유럽 및 기타 시장에서 개발 및 판매를 담당하고 있습니다.
Efanesoctocog alfa는 잠재적으로 순환 시간을 연장하기 위해 혁신적인 Fc 융합 기술에 폰 빌레브란트 인자와 XTEN® 폴리펩타이드를 추가했습니다. 이는 현재 제8인자 요법의 반감기 제한으로 여겨지는 폰 빌레브란트 인자 상한을 돌파한 유일한 요법입니다. 그 결과, 주 1회만 투여하는 최초의 제8인자 대체 요법으로 치료 부담을 감소시켰습니다.
FDA의 승인은 주로 이전에 치료 경험이 있는 중증 A형 혈우병 소아(>12세) 및 성인을 대상으로 52주 동안 진행된 중추적 제3상 임상시험인 XTEND-1의 데이터에 근거하여 이루어졌습니다. 연구에 참여한 환자들은 제8인자 예방치료를 받은 경험이 있으며, 임상시험중에는 일상에서의 예방을 위해Efanesoctocog alfa를 투여받았습니다. (A조) 연구전에 필요시에 제8인자를 투여받은 환자들은 26주 동안 필요시Efanesoctocog alfa로 치료를 받은 후, 이후 26주 동안 예방을 위해 정기적으로Efanesoctocog alfa를 투여받았습니다.(B조) 주 1회 Efanesoctocog alfa 예방요법에 대한 임상시험 결과는 다음과 같습니다:
제3상 임상시험 XTEND-Kids 역시 치료 경험이 있는 중증 A형 혈우병 소아(<12세)를 대상으로 52주에 걸쳐 진행되었으며, 주 1회 Efanesoctocog alfa 예방요법에 대해 다음과 같은 결과가 도출되었습니다.
현재 진행 중인 임상시험은 다음과 같습니다.
2017년 8월
2019년 6월
2021년 2월
2021년 7월
2022년 6월
2023년 2월
성인 및 소아 A형 혈우병 환자 대상
2023년 5월
2023년 9월
혈우병 1성인 및 소아A형 혈우병 환자 대상
실제 및 예상 출시:
특허만료 예상시기: 2032년 이후
Efanesoctocog alfa가 A형 혈우병 치료제 시장에 미칠 영향은?
Efanesoctocog alfa는 어떤 치료 공백을 메울 수 있는가?
A형 혈우병 치료의 주요 목표는 출혈, 특히 영구적인 관절 손상과 관련된 관절 출혈을 예방하는 것입니다. 또 다른 중요한 결과는 삶의 질 향상입니다. 그러나 현재의 FVIII 대체 요법은 투여 빈도와 투여 경로가 부담스러우며 순응도가 낮습니다. Efanesoctocog alfa는 최초의 주 1회 FVIII 대체 요법으로서 환자의 편의성을 개선하고 치료 부담을 줄이며 치료 순응도를 높일 수 있습니다.
Efanesoctocog alfa가 블록버스터 신약이 되기 위해 극복해야 하는 문제는?
혈우병 치료는 특히 출혈 경향이 심한 환자의 경우 비용이 많이 들기 때문에 임상의와 보험사 모두 치료 요법의 가치를 정확하게 정량화할 것을 요구하고 있습니다. HEMLIBRA® (Genentech)는 현재 억제제를 이용 가능한 환자들이 사용할 수 있는 저렴한 피하 투여 치료 옵션으로서, 그 채택이 증가함에 따라 Efanesoctocog alfa의 시장가치를 지속적으로 제한하고 있습니다. 초기에는 비용이 많이 들 수 있지만, 새로운 유전자 요법은 완치를 가능케 할 수 있으며 FVIII 대체 요법과 같은 침습적 표준 치료의 필요성을 줄일 수 있습니다.
출처: Cortellis Competitive Intelligence, Drug Timeline & Success Rates Prediction, 2023년 11월 3일 기준