Life Sciences

2019年における新薬の承認傾向を分析

JENNY SHARPE Senior Scientific Writer, CIRS Clarivate         英語原文   Centre for Innovation in Regulatory Science(CIRS)の研究では、6つの主要規制当局による新規活性物質(NAS)の承認傾向が明らかになりました1 。本調査では、承認件数や承認までの期間を追跡するだけでなく、企業戦略、当局の審査プロセスの実施と種類、製品の種類や治療領域などの要因についても調査しています。 CIRSは、2002年から規制当局のベンチマークを実施しており、当局と共同で開発した方法論を用いてlike-for-likeな比較を行っています。2012年から毎年発表されている分析結果は、規制当局のプロセスと実務に関する独自のインサイトを提供し、改善すべき点を特定して企業と当局の戦略に情報を提供しています。   規制審査の承認時間 過去20年間では収束していたにもかかわらず、2019年には6つの機関間で承認時間に差があることが示されました(図1)。しかし、提出から科学的評価の終了までの時間を比較すると、機関間でのばらつきは少ない結果となりました(図1中、括弧内の数字)。このことは、少なくとも一部の機関では、科学的審査終了後に事務的な処理やスポンサーとの追加交渉など、全体的な承認時間に影響する活動があることが浮き彫りになりました。 図1 – 2010年から2019年までの6つの規制当局におけるNASの承認時間の中央値   承認数 著者らは6つの機関で承認されたNASの数は、過去10年間で概ね増加していることを発見しました。しかし、過去5年間だけを考慮すると、FDA以外のすべての機関による承認に伸び悩み があり、FDAにおける承認数は増加し続けていました。これは、FDAで早期承認制度 が利用できるようになったことや、FDAで承認された医薬品の中には、特に中小企業から承認されたものが国際化されないものがあることが原因と考えられます。   医薬品の国際化 著者らは2010-2014年から2015-2019年にかけて、6つの機関すべてで承認された製品の数が36%増加しており、より多くの製品が国際化していることを発見しました。しかし、この増加は2009-2013年から2014-2018年に比べて有意に小さく、国際化のペースが鈍化している可能性が示唆されました。 医薬品の国際化に影響を与えた要因は、提出時期などの企業戦略と企業規模でした。2015年から2019年の間にFDAに提出された182のNASのうち、37%はFDAでのみ承認され、そのうち75%は非トップ企業(トップ企業:2019年に30億ドル以上の研究開発予算を有する企業と定義)からのものでした。このことから、FDAで承認された医薬品の大半が国際化されることが示唆されましたが、非トップ企業が開発した医薬品の場合はより時間がかかる可能性が考えられました。   規制経路の円滑化 Facilitated regulatory pathways(FRP)は、標準的な審査ルートに代わる代替手段を提供することで、アンメット・メディカル・ニーズのある医薬品の入手、審査/承認をスムーズにするよう設計されています。2019年にFDAが承認したNASの70%が少なくとも1つのFRPの恩恵を受けていましたが、他の機関では26%(EMA)から42%(PMDA)となっています(図2)。 図2 – 2019年に承認されたNASのうち、少なくとも1つのFRPの恩恵を受けた割合(オーファンを除く)。 著者らはまた、オーストラリア・カナダ・シンガポール・スイス(ACSS)コンソーシアムが設立したワークシェアリングイニシアチブの影響についても調査しましたが、これは他の志を同じくする機関がリソースを共有し、企業間のやり取りを合理化するためのモデルとなる可能性があります。ACSS下でのワークシェアリングの取り決めの一部として、各機関は書類の異なる部分を審査しますが、医薬品の承認に関しては独立した判断を下します。2018年から2019年の間に、3つのNASがACSSのワークシェアリングを通じてカナダ保健省とTGAによって承認されました。2つの機関間で承認時間の中央値に差がありましたが、これはワークシェアリングイニシアチブのパイロット的な性質によって説明できます。   COVID-19の潜在的影響 2019年以降のデータを含む今後に関するCIRSの分析では、COVID-19パンデミックがNAS承認に与える影響や医薬品の国際化への変化が示される可能性があります。迅速審査やその他のFRPの利用可能性と利用は、アンメットニーズやCOVID-19のような公衆衛生上の緊急事態に対処するための鍵となります。 CIRSからのブリーフィング全文はこちらをご覧ください。   1The six agencies included in […]

BioWorldの優れたバイオ医薬品業界への情報とインテリジェンスが評価され、SIPAwardsで数々の賞を受賞

2020年6月10日(ロンドン(英)、フィラデルフィア(米)) イノベーションのペースを加速させる信頼性の高い知見と分析を提供する世界的リーディングカンパニーのクラリベイトplc(NYSE:CCC)は同日、BioWorld™が、Specialized Information Publishers Association(SIPA)から表彰されたことを発表しました。バイオ医薬品および医療技術業界向けのデイリーニュースサービスBioWorldは、7つのSIPAwardsを受賞しています。 BioWorldは、開発中の革新的な治療法や医療技術に関する実用的な情報とインテリジェンスを提供しています。グローバルチームは、開発中の何百もの治療薬や医療機器について、最新のニュースを報道し、重要な視点を提供しています。それら開発案件の背後にある企業、市場を進化させる事業開発取引、そしてその開発プロセスを管理・保護するための規制など。 BioWorldのニュースディレクター、Lynn Yoffeeは、「私たちは毎日、読者の情報過多のノイズを断ち切るお手伝いをしています。医薬品や医療技術の開発者がより多くの情報に基づいた意思決定を行えるよう、ユニークで説得力のある質の高いコンテンツを読者に提供し続けることが、これまで以上に重要になっています」と述べています。 SIPAは、編集、マーケティング、製品の成功における卓越した成果を表彰するために、毎年SIPAwardsを主催しています。今年で41年目を迎えるこの賞は、世界中のニッチな読者に提供される情報とインサイトにスポットライトを当てています。BioWorldは1998年から現在までに63のSIPAwardsを受賞しており、その中にはデイリーニュースサービスに関する15の賞も含まれています。今年は以下のカテゴリーで表彰されました。   Best Daily Publication デイリーインフォメーションのインパクトを評価 第1位: BioWorld 第3位: BioWorld MedTech   Best New of Relaunched Website サイト内のデザイン性、操作性が優れていることを評価 第1位: BioWorldおよびBioWorld MedTechのエントリー「Hello Future, Goodbye PDF」   Best Series 文章、編集、デザイン、ストーリーの範囲と詳細やタイムリーさ、または”排他的“な価値を評価 第1位: BioWorldとBioWorld MedTechの「Transforming drug, med-tech R&D with AI」   Best Infographic 主要テーマやターゲット業界また報道等と一致する、情報やプロセスやデータを明確かつ簡潔に表現したインフォグラフィックスを評価 第1位: BioWorld, Karen CareyによるBiopharma stocks up 26% […]

COVID-19との戦い:BIO Europe conferenceからのインサイト

ASMA AL-SHAMAHI Deputy Managing Editor, Cortellis Clarivate   英語原文 Cortellisチームは定期的にカンファレンスに参加し、ライフサイエンスの研究開発の現場で何が起きているのか、その概要や最新情報を提供しています。ここでは、春に開催された BIO Europe Conference の議事録の一部をご紹介します。   コロナウイルスCOVID-19(SARS-CoV-2)のパンデミックと世界的なロックダウンを受けて、14th Annual BIO-Europe Spring Partnering meetingは、ライフサイエンス分野で最大規模のバーチャルパートナーイベントとして装いを新たにしました。ライブパネルディスカッションでは、パンデミックが生み出した前例のない課題と、迅速なイノベーションとコラボレーションの必要性について、業界のリーダーたちがCOVID-19に対抗する診断薬や治療薬を開発するための戦略を共有しました。VP Infectious Diseases and Diagnostics Policy, BIOのフィリス・アーサー氏は、現在までに世界で86の薬剤がCOVID-19を対象に研究されており、中国ではHIVとエボラの治療薬、世界保健機関(WHO)と国立衛生研究所(NIH)が実施している試験を含め、世界各国で349の試験が開始されたことを報告しました。     Moderna 確立された成功した「rapid response platform」を使ったワクチンの開発に向けたModernaの取り組みについて、CEOのステファン・バンセルは次のように説明しました。新型コロナウイルスの遺伝子配列が発表された2日後、同社はNIHと協力してワクチン候補のmRNA-1273の配列を確定し、製造を開始しました。1月20日、同社はThe Coalition for Epidemic Preparedness Innovations(CEPI)に資金援助を求め、2月7日に臨床第1バッチの製造が完了し、2月21日にIND申請を行いました。3月16日には45人の被験者を対象に安全性と免疫原性を調査する第I相試験における最初の被験者への投与が行われました。Moderna社はリスクのある第Ⅱ相試験材料の作成を開始し、今春から第Ⅱ相試験を開始するためにFDAと協力しています。免疫原性が陽性になれば、医療従事者やその他のハイリスクの人々を守るために、2020年第3四半期にはワクチンを緊急使用することを目指しています。Moderna社は、2020年後半には第III相試験に進み、2021年のワクチンの市販化を視野に入れています。   免疫原性が陽性になれば、医療従事者やその他のハイリスクの人々を保護するために、今秋にワクチンの緊急使用を目指しています。   Janssen Janssen Pharmaceuticalのハンネケ・シューテマカー氏(Global Head, Viral Vaccine Discovery and Translational Medicine)は、中国で最初の症例が出始めて以来、同社も「厳戒態勢」で臨んでいると述べました。ヒトPER.C6細胞株とJanssen AdVおよびPER.C6技術プラットフォームを用いた組換えアデノウイルスベクターワクチンが開発されました。現在、前臨床免疫原性試験中であり、4月末までにリード候補の選定を予定しています。Janssenは、今年後半に開始予定の第I相試験に向けた臨床試験材料の製造を開始する予定です。並行して、COVID-19に対する安全性と十分な免疫原性を示す最初のエビデンスが得られた時点で、すぐに展開できるワクチンの備蓄を確保するため製造規模を拡大する予定です。     Regeneron […]

COVID-19パンデミック:欧州の規制当局における対応

MONIA TUMMINELLO Manager, Cortellis Regulatory Intelligence Clarivate   英語原文 COVID-19のパンデミックは、この記事を書いている時点で、世界で100万人以上、ヨーロッパだけで50万人以上の患者が発生しており、世界中に広がっています。ここでは、欧州医薬品庁(EMA)、欧州委員会(EC)、医薬品庁長(HMA)、欧州疾病予防管理センター(ECDC)がこの前例のない公衆衛生上の危機にどのように対応しているかをまとめました。   連携の重要性 欧州委員会が「…COVID-19パンデミックの進化は、異なるタイミングで様々な深刻度をもって各国へ影響を与えている。多くの患者が高度に専門的なケアを必要としている。患者、特に重症患者の管理方法に関する実践的な経験は、ヨーロッパでは不足しており、散在している。一部の病院では経験と症例数が重要であるが、他の病院では複雑な患者を扱い始めたばかりである。COVID-19患者に適用されている具体的な技術や治療法は、多くの場合は実験的なものであり、この数週間と数ヶ月の間に新たに得られた知識にアクセスするには限界がある。」とコメントしました。 これを受けて欧州委員会(EC)は、欧州全域でコロナウイルス緊急事態に直面している病院の臨床医を支援することを目的に、「COVID-19 Clinical Management Support System1」を立ち上げました。この取り組みにより、加盟国がCOVID-19のリファレンスセンターとして指定した病院間の迅速な連携が可能となります。この相乗効果は、特定の治療法の採用を加速させ、ウイルスの未知の側面による不確実性を軽減することを目的としています。 ENCePPとEMAは、すべての研究者に対し、COVID-19パンデミックに関連する薬理疫学的研究をEU PAS Registerに登録することを強く奨励しています。また、研究者に対して、他の研究者による観察研究のデザインを容易にしてスピードアップするために、収集または収集予定のデータを記載した研究プロトコルをアップロードし、公開することが奨励されています。   さらに、EC共同研究センター(JRC)は、検査室においてコロナウイルス検査が正しく機能しているかをチェックし、偽陰性を避けるために使用可能な新しいコントロール試料を設計しました。最近のEUの調査では、コロナウイルス検査を確実に実施するために検査室が直面している課題のトップ3の1つとして、ポジティブコントロールの不足が挙げられています。JRCでは、このようなニーズに応えるため、検査室でのSARS-CoV-2検出の品質管理を容易にするためのポジティブコントロールを開発しました。この新しいコントロール試料は、EUのウイルス発生への対応能力を向上させ、非効率な検査による貴重な資源の浪費を回避する可能性を秘めています。ECが発表したInformation Note2では、主要なウイルス検査センターや病院を含むEU全域の検査施設に発送される3,000サンプルに関する情報が提供されています。このように、3,000サンプルの準備が整ったことで、EU全体で最大6,000万件の検査が可能になりました。   EC共同研究センター(JRC)は、コロナウイルス検査での偽陰性を回避するために使用できる新しいコントロール試料を設計しました。3,000サンプルの準備が整い、EU全体で6,000万件の検査をチェックすることが可能になりました。   ソーシャルメディア対公式メディア EMAは、アンギオテンシン変換酵素(ACE)阻害薬やアンギオテンシン受容体拮抗薬(ARBまたはサルタン薬)などの一部の薬がコロナウイルス感染症(COVID-19)を悪化させる可能性があるとする最近の報道や論文を受けて、COVID-19パンデミックの間も高血圧、心臓病、腎臓病の治療薬の使用を継続するようアドバイスするプレスリリース3を発表しました。EMAは、COVID-19に関連してACE阻害薬やARBsによる治療が感染症を悪化させる可能性があるという憶測は、臨床的エビデンスに裏付けられていないことを確認しました。しかし、EMAは状況を注意深く監視し、関係者と協力してCOVID-19患者におけるACE阻害薬やARBsの影響に関する疫学研究を調整しています。   また、EMAは、イブプロフェンなどの非ステロイド性抗炎症薬(NSAIDs)の使用がコロナウイルス病を悪化させる可能性がある問題が提起されたことを受けて、COVID-19に対する非ステロイド性抗炎症薬の使用に関するプレスリリース4を発表しました。EMAは、イブプロフェンとコロナウイルス症の悪化との関連性を立証する科学的エビデンスは現在のところないことを確認しました。 このプレスリリースでEMAは、2019年5月、フランス国立医薬品・健康製品安全庁(ANSM)の調査で、水痘(水痘)による感染症や一部の細菌感染症がこれらの薬によって悪化する可能性が示唆されたことを受けて、EMAの安全性委員会(PRAC)が非ステロイド性抗炎症薬イブプロフェンとケトプロフェンのレビューを開始したと説明しています。多くのNSAIDsの製品情報には、抗炎症作用によって感染症の悪化が隠されている可能性があるという警告がすでに記載されています。PRACは、追加措置が必要かどうかを確認するために、利用可能なすべてのデータを見直しています。   電子証明書:一時的なものか永続的なものか? EMAのプレスリリース5では、同庁が印刷された証明書を提供しなくなる方法を説明していますが、COVID-19パンデミック時にEMAがこれらの文書を提供するためには、電子的に署名され認証された証明書のみが印刷されます。証明書の新しいフォーマットは、電子署名されたPDF文書に基づいています。これには、署名者への固有リンクと文書の完全な信憑性と整合性を保証するeIDAS規則(規則(EU)No 910/2014)に完全に準拠した電子署名が含まれています。この新しいフォーマットは、現在進行中のすべてのリクエスト及び将来のリクエストに適用されます。同庁は、署名を必要とするすべての文書の管理プロセスをデジタル化する取り組みの一環として、電子署名を永続的なソリューションとして導入すべきかどうかを検討しています。   医療機器 本日現在、欧州委員会はコロナウイルスの発生に関連して、マスクなどの個人用保護具(PPE)や3Dプリントの生産拡大を支援するためのガイドラインを公開しています。最初のトピックについては、欧州委員会は、保護具の生産に関する製造業者の疑問に答えるための質疑応答文書6を発行しました。このガイドラインは、製造業者が新しい製品をEUへ輸入したり、マスク、手袋、手術衣などの保護具を製造するための新規施設を立ち上げたり既存施設を改修する前に、適用される法的・技術的要件を評価するのに役立つものです。 もう一つのガイダンス7 は、コロナウイルスの発生に関連して、3Dプリンティングや医療用3Dプリント製品の適合性評価手順に関するものです。この文書は、これらの製品に適用されるEUの法的枠組みを詳述する目的で、製造業者が適合製品をEU市場に投入するために適用できる技術基準の例を示しています。 ガイダンスで説明されているように、3Dプリンティング(3DP)とは、3Dプリンター(Additive Manufacturingの機器としても知られている)を使用して他の市場の製品を製造する製造プロセスのことです。3Dプリンターは、いわゆる「harmonized products」の一つで、EUのharmonized productsに関する特定の法律が制定されています。特に、3Dプリンターは、Machinery Directive 2006/42/ECの機械の定義に該当します。Machinery Directiveに加えて、他のEUの法律が3Dプリンターに適用される可能性があります。例えば、電磁適合性指令2014/30/EC、化学物質に関するEUの法律、WEEE 2012/19/EU, RoHS II 2011/65/EU Directive and Directive […]

新規活性物質(NAS)のEMAとFDAのレビュー結果は一致しているか?

英語原文   医薬品の安全性と有効性をより確実なものにするため、米国食品医薬品局(FDA)と欧州医薬品庁(EMA)は、それぞれの活動と目標を一致させるための措置を講じています。Centre for Innovation in Regulatory Science(CIRS)とサノフィは、これまでの進捗状況を評価する研究で提携しています。   世界中の規制機関の共通の目標は、医薬品の安全性と有効性を監督することで、国民の健康と福祉を守ることです。同じデータが提供された場合、規制機関間で結果に大きな差は生じないことが合理的に予想されます。この点を考慮して、米国食品医薬品局(FDA)と欧州医薬品庁(EMA)は、検査報告書や製品安全性情報の共有、並行して科学的アドバイスを提供するなど、いくつかの共同アプローチを実施することで、それぞれの活動と目標を一致させるための措置を講じてきました。 とはいえ、審査中の意思決定は依然としてEMAとFDAで独立して行われているため、結果を比較するさらなる研究により、2つの機関間で規制上の勧告が乖離している具体的な理由が明らかになる可能性があります。   結果の整合性の決定 CIRSとSanofi SA Global Regulatory Science and Policyを代表する著者らは、新規活性物質(NAS)について両機関からの審査結果が一致しているかどうかを判断するために、2014年から2016年までにFDAとEMAによって承認されたNASを評価し、審査結果の状況を2017年まで追跡調査しました。著者らは、2つの機関への「同時申請」を互いに3ヶ月以内に発生したものと定義し、Facilitated Regulatory Pathways(FRPs)とオーファン指定の使用、申請された適応症と承認された適応症との比較、承認までの時間を評価しました。   承認間の整合性 2014年から2016年にかけて115のNASがEMAもしくはFDA、またはその両方によって承認されました。これらのうち、82品目はFDAとEMAの両方によって承認されており(71%)、2つの機関の間で一般的なレベルの整合性があることを示しています。しかし、FDAがEMAよりも多くの化合物を承認している点に違いがあり、24のNASがFDAによって承認されたがEMAによって承認されず(21%)、9つのNASがEMAによって承認されたがFDAによって承認されなかった(8%)という結果になりました。承認されなかったのはEMAやFDAによる拒絶ではなく、スポンサーによる提出資料不足、提出や承認が試験期間後に発生したこと、または審査プロセスが試験の基準を満たしていなかったことに起因しています。   承認された適応症の違い EMAとFDAに同時に提出された46のNASについて、適応症情報を取得しました。これら46のNASのうち、33のNAS(72%)では同じ適応症がEMAとFDAに提出されていました。残りの13のNAS(28%)は、異なる適応症を追求するスポンサーによって提出されました。 同じ適応症が提出された33のNASでは、24のNASでEMAとFDAに同じ適応症が承認されました(73%)。興味深いことに、9つのNASでは、スポンサーが同じ適応症情報を提出したにもかかわらず、異なる適応症が承認されました。このポイントについては、例えば承認後のコミットメントやベネフィット・リスクプロファイルを検討すること等によって、さらに調査する必要があります。これにより、2つの機関がそれぞれのベネフィット・リスク分析において様々な要素に与える重要性の違いを明らかにすることができると考えられます。   Facilitated Regulatory Pathways 同時に提出された52品目については、FDAは審査を迅速化し、医薬品をオーファンに指定する傾向が強かったため、EMAの基準/定義の厳格化や指定プロセスの柔軟性の低さを示唆している可能性があります。両機関は52のNASのうち49のNASについて条件付き承認(EMAの条件付き承認またはFDAの迅速承認)に合意しました。   EMAによる承認タイムラインの延長 承認までの期間の中央値は、EMA(409日)よりもFDA(319日)の方が90日早い結果となりました。これにはいくつかの理由があります。第一に、FDAは様々な状況に対応できる幅広い迅速化プロセスを提供しています。さらに、EMAのプロセスでは、ヒト用医薬品委員会の意見書と欧州委員会の決定という2つの正式なステップが必要となります。しかし、EMAの迅速評価ガイドラインの最近の改訂とPriority Medicinesの開始により、これらの違いは緩和される可能性があります。     本研究の全文はこちらからお読みいただけます。 To what degree are review outcomes aligned for new active substances (NASs) between the […]

FDAが緊急治験用のCOVID-19回復期血漿申請プログラムを発表

JULIE ODLAND Medical & Regulatory Writer, Cortellis Clarivate   英語原文 米国におけるCOVID-19感染症の発生状況の急速な変化に対応するため、FDAは2020年3月24日、重篤なCOVID-19感染症または直ちに生命を脅かすCOVID-19感染症の米国内の患者の治療に、療養中のCOVID-19患者の血漿を医療従事者が使用することを認める緊急治験用新薬(IND)申請プログラムを発表しました。FDAは血漿中に検出されたSARS-CoV-2抗体が感染症に対して有効である可能性があることに注目し、緊急のINDリクエストに「タイムリーに対応する」ことを表明しています。(SARS-CoV-2はCOVID-19の原因となるウイルス)   FDAは緊急対応を2つの階層に分けています。   タイムセンシティブな緊急事態(回答までの時間が4時間未満の必要がある)については、プロバイダーはFDAの緊急事態対応室(1-866-300-4374)に連絡し、口頭での承認を求めることができます。 時間的な緊急性が高くない(回答までの時間が4~8時間以内で問題ない)リクエストについては、リクエストする医師は、Form 3926に記入し、CBER_eIND_Covid-19@FDA.HHS.gov まで電子メールで送信することで、FDAに連絡することができます。   このCOVID-19血漿に対する治験範囲拡大プログラムの資格を得るために、FDAは患者がいくつかの要求を満たすことを要求しています。   患者は、検査によってCOVID-19と確認されていること。 患者のCOVID-19感染は、重度(例:呼吸困難や呼吸促迫、低血中酸素飽和度、肺浸潤)または即時に生命を脅かす(例:呼吸不全、敗血症性ショック、多臓器不全/機能不全)ような状態であること。 患者がインフォームドコンセントを提供していること。   FDAのガイダンスは、他の治療法が承認されるまでの間、最も病状の悪い患者に生命線となる可能性を提供しています。   緊急時のIND申請に関する法的根拠はCFR連邦規則集 21章Part 312, Subpart Iに記載されている患者のExpanded Accessに関する規定に準拠しています。緊急時を含み、Expanded Accessに関する全ての項目に関するCFR(連邦規則集)21章Part 312.305(a)の規定および個々の患者のExpanded Accessに関するCFR 312.310の両規定における申請基準を満たした場合、FDAは患者のINDへのExpanded Accessを承認する可能性があります。   FDAの発表によると、FDAは国立衛生研究所(NIH)や疾病管理予防センター(CDC)などの政府パートナーと協力して、複数の治験責任者により運用されるCOVID-19回復期患者からの血清療法に関するマスタープロトコルの策定と血清の収集を継続的に実施しているとのことです。 回復期血漿による輸血に関連する潜在的なリスクを軽減するために、FDAは血漿の採取に関して、献血を受ける資格があり、COVID-19から回復した個人からのみに制限しています。同庁は2020年3月26日に「FAQ」の文書を公表し、献血者候補者や医師向けのリンクや指示を掲載しています。 回復期血漿は、医師のツールキットの中で最も効果的なCOVID-19治療法になる可能性は高くないですが、しばらくの間は最も病状の悪い患者への生命線になるかもしれません。     COVID-19 に関する最新情報や最新ニュースについては、引き続き弊社ブログをチェックしてください。Cortellis Regulatory Intelligence をご利用の方は、デスクトップまたは Cortellis Regulatory Intelligence のモバイルアプリで最新情報を受信できるようにアラートを設定してください。   Cortellis […]

治験は続けなければならない:COVID-19パンデミック時における臨床試験の実施

JAIME POLYCHRONES Medical Writer, Cortellis Regulatory Intelligence Clarivate   英語原文   本記事中に引用のあるRegulatory Documentは、Cortellis Regulatory Intelligenceに収録の該当文書へリンクしています。   COVID-19の影響で世界中が一時停止しているかのような状況にあっても、米国での臨床試験は、規制を遵守し、患者の安全性を確保しながら、条件やプロトコルを調整して継続することができます。この記事では、最近のFDAのガイダンスについてご説明します。   COVID-19が世界中で大流行する中、医薬品、医療機器、生物学的製剤の臨床試験は、他の疾患や病状に対しても継続して実施する必要があります。これをどのように遂行すべきかについての潜在的な懸念に対処するために、2020年3月18日に、FDAは業界、治験責任医師、および機関審査委員会(IRB)のためのガイダンス、「FDA Guidance on Conduct of Clinical Trials of Medical Products during the COVID-19 Pandemic」を発行しました。 FDAは、連邦食品医薬品化粧品法(FD&C法)第701条(h)(1)(C)(i)および21 CFR 10.115(g)(2)に基づき、このガイダンスを事前のパブリックコメントなしで公開していますが、現在はパブリックコメントを受け付けています(Docket No. FDA 2020-D-1106)。   産業界が直面している問題のいくつかには、検疫、施設閉鎖、渡航制限、治験薬のサプライチェーンの寸断などがあります。さらに、治験施設の職員や臨床試験参加者がCOVID-19の原因となるウイルスであるSARS-CoV-2に感染した場合、試験が延期されたり、最悪の場合は中止されたりする可能性があります。これらを考慮して、FDAはプロトコルの変更や逸脱に対処する方法についての情報を提供しました。具体的には、以下の点に重点を置いたガイダンスとなっています。   試験参加者の安全性の確保(45 CFR 46を参照)。 good clinical practice(GCP)遵守の維持 試験の完全性に対するリスクを最小限に抑える(FDAの産業界向けガイダンス Data Integrity and Compliance with Drug CGMP – […]

COVID-19: 科学的イノベーションがこのウイルスを制圧する一助になる

AUTHORS: Shaheen Jaffar – Associate Manager, Content Robert Poolman – Director, Discovery & Preclinical Products Rahul Verma – Head of Content Operations Clarivate   英語原文   “人生で恐れるべきことは何もない、理解されるだけだ。 今は、より多くのことを理解する時である。そうすれば、我々はより少ない恐れを抱くことができる。” – マリ・キュリー   この記事を書いている時点で、コロナウイルス(COVID-19)のパンデミックは、世界中で38万人以上の患者が確認され、1万6千人以上が死亡したことで世界を席巻しています1。 これまでの歴史の中で、克服されたパンデミックは数多くありました。 さらに、COVID-19に罹患した人のうち、死亡した人の割合はごく一部(~4%)であり、ほとんどの人が回復していることを覚えておくことが重要です。(パンデミックの歴史については、右のインフォグラフィックを参照してください。) インフォグラフィックのダウンロード   科学者たちは、感染した人々の増加するニーズを満たすために、可能な限り迅速にワクチンと治療法を開発するために24時間体制で働いており、その進歩は驚くべき速さで進んでいます。ここでは、現在進行中の重要な科学的ブレークスルーと開発の一部を要約しています。   COVID-19コロナウイルス感染症の科学的背景 新型コロナウイルス(nCoV)は、SARS-CoV-2としても知られている一本鎖RNA含有ウイルスで、その表面糖タンパク質(spike Sタンパク質)を利用して細胞表面のタンパク質、例えばACE2に付着することで宿主細胞に感染します(図1参照)。宿主細胞内に入ると、ウイルスは増殖して新しいウイルス粒子(芽)を生成し、新しい宿主細胞に感染します。   図1: COVID-19の感染過程 出展: TargetScape in Integrity, a Cortellis solution     主な科学的ブレークスルーと治療法 最近の科学的ブレークスルーにより、研究者はウイルスの治療や予防のための創薬標的やワクチンを特定する道を切り開いてきました。 感染者から分離されたSARS-CoV2の完全なゲノム配列を発表2 […]

FDA、COVID-19に関連するガイダンス文書の公開を迅速化

MEG EGAN-AUDERSET Medical & Regulatory Writer, Cortellis Clarivate   英語原文   FDAは、COVID-19関連のガイダンス文書を一般に公開するための迅速なプロセスを発表しました(Federal Register, 25-March-2020)。その意図は、「COVID-19に関連する重要な機関の勧告や方針を、業界、FDAスタッフ、その他の利害関係者に迅速に普及させることを可能にすること」であると、FDAはフェデラル・レジスタの発表で述べています。(注: プロセスは COVID-19 公衆衛生上の緊急事態に関連する FDA のガイダンス文書に固有のものであり、それは他の FDA のガイダンス文書には拡張されません。)   迅速かつ効率的に行動する必要性のために、FDAは「anticipates」とし事前のパブリックコメントなしでCOVID-19関連のガイダンス文書を発行します。 FDAはまだ「コメントを募集し、受け取ったすべてのコメントを確認し、ガイダンス文書を適宜修正する」としていますが、発行前ではありません。各ガイダンス文書には、コメントを提出するためのdocket番号が記載されています。 COVID-19に関連するガイダンス文書は、FDAのウェブページからオンラインでアクセスできるようになります:”Coronavirus Disease 2019 (COVID-19).” これらはまた、FDAの “COVID-19-Related Guidance Documents for Industry, FDA Staff, and Other Stakeholders“サイトや”Search for FDA Guidance Documents”からもアクセス可能です。 FDAは、各ガイダンス文書に個別の通知(NOA)を発行するのではなく、COVID-19に関連する様々なガイダンス文書の統合NOAを定期的に発行します。統合NOAには、コメントの提出方法が記載されています。 FDAは、COVID-19に関連したガイダンス文書を発行する可能性のある各機関のセンターやオフィスごとに個別のdocket番号を設ける予定です。表1は、FDAのセンター/オフィスとそのdocket番号を示しています。   Docket title for each FDA center or office Docket […]

COVID-19 testing: 最新のFDAガイダンス更新に関して

JAIME POLYCHRONES Medical Writer, Cortellis Regulatory Intelligence Clarivate   英語原文 2020年3月11日 SARS-CoV2が広がり続け、その結果としてCoronavirus Disease 2019(COVID-19)の罹患者が発生しています。私達は医療現場におけるIVDテストとレスピレーターの使用に関するFDAガイダンスを調査し、現在の治療とワクチンに関する臨床試験に焦点を当てました。   中国の湖北省武漢市で最初に検出された新しいコロナウイルスは、現在、米国を含む世界の50以上の場所で検出されており、毎日多くの症例が発表されています。このウイルスはSARS-CoV2と呼ばれ、患者に生じる疾患はCoronavirus Disease 2019(COVID-19)と呼ばれます。FDAによると、ウイルスの急速な拡散能力を考えると、米国の医療システムと社会全体に大きな影響を与える可能性があるという。   世界保健機関(WHO)は、この罹患者のうち約2%が死亡したと報告しています。SARS-CoV2の普及に対処する現在の取り組みには、IVDテストの開発、感染患者を治療のための特定レスピレーターの使用許可、COVID-19の治療とワクチンの開発が含まれます。     米国での迅速診断テストの必要性 2020年2月29日に、FDAはコロナウイルスの診断テストを開発する特定の研究所向けの新しいポリシーを発表しました。このポリシーは、米国がより迅速な診断能力の達成を支援することを目的とした、緊急公開ガイダンスの形で提供されました。政府機関は、緊急時使用許可(EUA)の発行基準を変更していないこと、およびこの行動が公衆衛生に対する重要な健康ニーズへの取り組みを強調していることを強調しました。FDAが公衆衛生上の緊急事態に対応するための診断および治療用医療機器のために発行した直近のEUAは、2016年にジカウイルスに対応したものでした。   COVID-19の発生に対して迅速に対応するためには、感染事例を速やかに検出し、感染者と接触した人物を特定し、臨床ケアと感染を適切に管理することが重要です。FDAは、公的医療現場、複数種の検査室、および治療の現場で、診断機能を広く利用する必要があると述べました。   現在、検証済みのCOVID-19診断薬を開発および使用している一部の研究所は、機関がEUAリクエストのレビューを完了する前からそのようにしています。これらのEUAは、公衆衛生上の緊急事態または、公衆衛生上の緊急事態となる可能性の増加に関する決定がある場合に、疾患または状態を診断、治療、または予防するのに有効な特定の医薬品の科学的データのレビューに基づいて米国保健福祉省(HHS)により発行されます。 この決定は、2020年2月4日にHHS長官により、COVID-19の発生を検出および/または診断するための体外診断薬(IVD)の緊急使用を許可するために行われました。FDAはこれまでのところ、疾病管理予防センター(CDC)および全米のいくつかの公衆衛生研究所にEUAを発行しました。   COVID-19体外診断検査ガイダンス 2020年2月29日に、FDAは、「Immediately in Effect Guidance for Clinical Laboratories and Food and Drug Administration Staff: Policy for Diagnostics Testing in Laboratories Certified to Perform High-Complexity Testing […]