Centre for Innovation in Regulatory Science（CIRS）の研究では、6つの主要規制当局による新規活性物質（NAS）の承認傾向が明らかになりました1 。本調査では、承認件数や承認までの期間を追跡するだけでなく、企業戦略、当局の審査プロセスの実施と種類、製品の種類や治療領域などの要因についても調査しています。
CIRSは、2002年から規制当局のベンチマークを実施しており、当局と共同で開発した方法論を用いてlike-for-likeな比較を行っています。2012年から毎年発表されている分析結果は、規制当局のプロセスと実務に関する独自のインサイトを提供し、改善すべき点を特定して企業と当局の戦略に情報を提供しています。
規制審査の承認時間
過去20年間では収束していたにもかかわらず、2019年には6つの機関間で承認時間に差があることが示されました（図1）。しかし、提出から科学的評価の終了までの時間を比較すると、機関間でのばらつきは少ない結果となりました（図1中、括弧内の数字）。このことは、少なくとも一部の機関では、科学的審査終了後に事務的な処理やスポンサーとの追加交渉など、全体的な承認時間に影響する活動があることが浮き彫りになりました。
図1 – 2010年から2019年までの6つの規制当局におけるNASの承認時間の中央値
承認数
著者らは6つの機関で承認されたNASの数は、過去10年間で概ね増加していることを発見しました。しかし、過去5年間だけを考慮すると、FDA以外のすべての機関による承認に伸び悩み があり、FDAにおける承認数は増加し続けていました。これは、FDAで早期承認制度 が利用できるようになったことや、FDAで承認された医薬品の中には、特に中小企業から承認されたものが国際化されないものがあることが原因と考えられます。
医薬品の国際化
著者らは2010-2014年から2015-2019年にかけて、6つの機関すべてで承認された製品の数が36％増加しており、より多くの製品が国際化していることを発見しました。しかし、この増加は2009-2013年から2014-2018年に比べて有意に小さく、国際化のペースが鈍化している可能性が示唆されました。
医薬品の国際化に影響を与えた要因は、提出時期などの企業戦略と企業規模でした。2015年から2019年の間にFDAに提出された182のNASのうち、37％はFDAでのみ承認され、そのうち75％は非トップ企業（トップ企業：2019年に30億ドル以上の研究開発予算を有する企業と定義）からのものでした。このことから、FDAで承認された医薬品の大半が国際化されることが示唆されましたが、非トップ企業が開発した医薬品の場合はより時間がかかる可能性が考えられました。
規制経路の円滑化
Facilitated regulatory pathways（FRP）は、標準的な審査ルートに代わる代替手段を提供することで、アンメット・メディカル・ニーズのある医薬品の入手、審査/承認をスムーズにするよう設計されています。2019年にFDAが承認したNASの70％が少なくとも1つのFRPの恩恵を受けていましたが、他の機関では26％（EMA）から42％（PMDA）となっています（図2）。
図2 – 2019年に承認されたNASのうち、少なくとも1つのFRPの恩恵を受けた割合（オーファンを除く）。
著者らはまた、オーストラリア・カナダ・シンガポール・スイス（ACSS）コンソーシアムが設立したワークシェアリングイニシアチブの影響についても調査しましたが、これは他の志を同じくする機関がリソースを共有し、企業間のやり取りを合理化するためのモデルとなる可能性があります。ACSS下でのワークシェアリングの取り決めの一部として、各機関は書類の異なる部分を審査しますが、医薬品の承認に関しては独立した判断を下します。2018年から2019年の間に、3つのNASがACSSのワークシェアリングを通じてカナダ保健省とTGAによって承認されました。2つの機関間で承認時間の中央値に差がありましたが、これはワークシェアリングイニシアチブのパイロット的な性質によって説明できます。
COVID-19の潜在的影響
2019年以降のデータを含む今後に関するCIRSの分析では、COVID-19パンデミックがNAS承認に与える影響や医薬品の国際化への変化が示される可能性があります。迅速審査やその他のFRPの利用可能性と利用は、アンメットニーズやCOVID-19のような公衆衛生上の緊急事態に対処するための鍵となります。
CIRSからのブリーフィング全文はこちらをご覧ください。
1The six agencies included in the study were the European Medicines Agency (EMA), the U.S. Food and Drug Administration (FDA), the Japan Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), Health Canada, Swissmedic and the Australian Therapeutic Goods Administration (TGA).
