Life Sciences

2019年第4四半期のバイオ医薬品のM&Aは前年同期に比べ47%増加

ELISABET CRUCES AND PAUL D’SOUZA Clarivate   英語原文ページ   2020年3月10日 開示されたバイオ医薬品のM&A総額は2019年第4四半期においては増加しました。バイオ医薬品M&Aの上位10件の開示総額は、2018年第4四半期の169億ドルから47%増加して249億ドルとなりました。 2019年第4四半期のライセンス取引は171億ドルで、2018年の同四半期の220億ドルから22%減少しました。主要な取引に関するインサイトを以下に示します。   Top Deal & Deal Maker 第4四半期におけるバイオ医薬品に関する戦略の多くは、初期臨床段階または前臨床開発段階に資産を持つターゲットを獲得することに焦点が合わせられていました(図1)。Novartisは最高額のM&A契約を結び、The Medicines Co.(TMC)に97億ドル(1株当たり85ドル)を拠出しました。TMCは潜在的ブロックバスターであるインクリシラン(プロタンパク質転換酵素スブチリシン/ケキシン9型(PCSK9)遺伝子を阻害するRNAi)によりNovartisの心臓血管系パイプラインを強化しました。   さらに、アステラスは米国企業のAudentesとXyphos(AvidBioticsからスピンオフ)をそれぞれ30億ドル(1株あたり60ドル)と6億6500万ドル(前払金1億2000万ドルを含む)で買収し、遺伝子調節とがん免疫療法ポートフォリオを強化しました。Merck&Co.は、複数癌種に対する臨床AKT阻害剤であるmiransertib(フェーズI / II)およびARQ-751(フェーズI)ならびにBTK阻害剤ARQ-531(フェーズI)を持つArQuleと引き換えに27億ドル(1株当たり20ドル)を拠出しました。   ロシュは、Promediorに対して13億9,000万ドル(前払金3億9000万ドルおよびマイルストーンの10億ドルを含む)を拠出し、自己免疫疾患領域における利益を高めました。最後に、AlexionはAchillionを買収し、発作性夜間夜間ヘモグロビン尿症(PNH)およびC3糸球体症に対してフェーズIIにある第一世代ファクターD阻害剤のACH-4471(danicopan)、PNHを含む補体介在性疾患に対するフェーズIにある第二世代ファクターD阻害剤の経口薬であるACH-5228を含む複数の臨床候補を手に入れました。 図1. 2019年第4四半期のM&Aトップ10 出典: Cortellis Deals Intelligence   アジア太平洋地域のM&A活動は日本に集中 2019年第4四半期のアジア太平洋地域における顕著なM&A活動は日本企業によるものでした(取引に関与している10社のうち7社は日本に本社を置いています)。前述のとおり、アステラスは37億ドルでAduentesとXyphosを買収し、旭化成は13億ドルでVeloxis Pharmaceuticalsを買収しました。   武田は、シャイアーの買収後もリストラ活動に積極的であり、非中核資産の売却を継続しています。インドの製薬会社Lupinは、日本の子会社である協和ファーマをプライベートエクイティ企業のUnison Capital Partnersに5億2500万ドルで売却しました。日本に本拠を置く東和薬品は、スペインにおるEsteveのジェネリック部門であるPensa Unvestmentsに約356百万ドルを拠出し、欧州および米国市場での存在感を強めました。   疾患分野にまたがる高価値のライセンス取引 総取引額のトップ10をリードしたBeiGeneは、Amgenの抗体blinatumomab(Blincyto)とdenosumab(Xgeva)ならびにプロテアソーム阻害剤(Kyprolis)に対する地域販売権​​を獲得することにより、中国のがん市場におけるシェア拡大を目指しました。ロシュはトップ10(図4)の中で最大数のライセンスを保有しており、それぞれ異なる取引相手との2つのディールではバイヤーとなり、その合計予測値は46億ドルでトップ10ライセンスの全体価値の27%です。 図2. 2019年第4四半期のトップ10ライセンス取引 出典: Cortellis Deals Intelligence       編集者注:この分析に用いた全データは、Cortellis […]

低・中所得国における患者の医薬品へのアクセスを改善および加速するための方法は?

JAMIE MUNRO Executive Director – CIRS Clarivate       英語原文   世界保健機関(WHO)が報告しているように、世界人口の3分の1が必要なヘルスケア製品にタイムリーにアクセスできないため、予測可能かつ迅速な評価と十分なサービスを受けてられていない患者集団への高品質の新薬とワクチンの導入は、ヘルスケアコミュニティ全体の優先事項であり続けています(1)。   各国の規制当局は、市場に投入される医薬品の品質、安全性、有効性を確保するよう義務付けられています。低・中所得国(LMIC)の規制当局は、非効率性が医薬品の長期にわたる予測不可能な審査時間につながり、結果として登録が遅れる可能性があるため、目的に合った規制システムの開発に努めています。これらの非効率性は、競合するジェネリックおよびバイオシミラー製品の認可にも影響を与える可能性があり、多くの医薬品のコストと入手可能性に影響を及ぼします。 新しい医薬品やワクチンへのタイムリーなアクセスは、付加価値のある登録プロセス、リソース、およびシステムを確立および改善することにより、登録の効率とタイムラインを強化することで対処できます。   低・中所得国で規制上のパフォーマンス指標を追跡することにより、医学的ニーズが最も高い特定分野における医薬品の患者アクセスを促進するコラボレーションを継続するために、ビル・アンド・メリンダ・ゲイツ財団からCentre for Regulatory Science(CIRS)が第2弾の助成金となる109万ドルが供与されたことをお知らせできることを誇りに思います。この独自の指標収集プログラムは、アフリカ、ラテンアメリカ、中東、アジアの機関において採用されている規制の最適化プログラムの有効性を引き続き通知、監視、評価することで、規制パフォーマンスの目標を改善し、最終的にはこれらの国における品質の高い医薬品やワクチンの登録を促進します。   経験を共有することは、規制関係者が組織効率性を改善するために重要な新しい方法を見出すこと、ならびに規制評価のベストプラクティスを構築するためのツールとプロセスを学ぶことへの近道となります。今回供与された助成金により、この目的のために新興国の規制当局がアフリカ、ラテンアメリカ、アジアの地域フォーラムに集まる機会をCIRSが提供できるようになります。   The Centre for Innovation in Regulatory Science(CIRS)は、20年以上に及ぶメトリクスプログラムを通じて、企業、規制当局、医療技術評価(HTA)機関のパフォーマンスに関する独自のインサイトを提供してきました。OpERAプログラム(規制機関の効率の最適化)を通じ、定性的および定量的な情報を組み合わせた成熟段階にある機関の規制評価活動の詳細を提供し、類似機関とのグローバルな比較を可能にする国別レポートを提供し、適切なレビュープラクティスの共有と採用を奨励しています。   一例として、南アフリカの規制機関SAHPRAと共同で、2015〜2018年のレビュープロセスにおける主要なマイルストーンとタイムラインを特定および分析した調査を昨年公開しました。これにより、マイルストーンの監視や促進された規制パスウェイの実装など、改善のためのいくつかの推奨事項が導き出されました。南アフリカは、財団からの新たな助成金が対象とするいくつかのLMICの1つに過ぎません。 詳細については、cirsci.orgを参照してください。   Dr. Jamie Munroがエグゼクティブディレクターを務めるThe Centre for Innovation Scienceは、クラリベイト・アナリティクスの中立的かつ独立系グループです。このセンターは、産業、規制当局、HTA機関、その他の医療関係者がレギュラトリーサイエンスの革新的な応用を通じ、規制および償還ポリシーに関する会議、、議論、開発のための国際フォーラムを提供しています。 詳細情報:www.CIRSci.org   (1) Keyter, A., Salek, S., Gouws, J. et al. Evaluation of […]

2020年上市予定の新薬のうち、患者数の多い疾病分野に希望をもたらすブロックバスター候補となる11医薬品についてまとめた2020年版Drugs to Watchをリリース

英語原文     Cortellisチームは、乳がん、リンパ腫、多発性硬化症(MS)および片頭痛の治療薬で、商業的・臨床的に成功する新薬を予想しました。 2020年2月10日(フィラデルフィア (米)&ロンドン (英)) イノベーションを加速させる信頼性の高い知見と分析を提供する世界的リーダーのクラリベイト・アナリティクスplc(NYSE:CCC; CCC.WS)は、本日、毎年恒例のCortellis「Drugs to Watch」のリリースを発表しました。2020年に市場参入予定の新薬のうち、2024年までに年間売上額10億米ドル超(ブロックバスターとみなされる条件)に達すると想定される11の医薬品を特定しリストアップしました。   クラリベイトのCortellisチームは、独自の技術、ツールおよび手法を駆使して、2020年初頭にフェーズII試験以降に進んだ医薬品の中から、本リストに含める可能性が高い医薬品のリストを作成しました。その後、社内アナリストがそれぞれの医薬品に関して個別に、年次報告書、医薬品パイプライン、臨床試験、特許、化合物、企業間取引、会議、企業発表、規制の状況などの調査を踏まえて精査・評価しました。 今年は、ライフサイエンスニュースサービスBioWorldのエディターおよびライターが、様々な疾患の状況について価格戦略分析や、上市の実現性を判断する上で最も重要な判断基準となる、2020年に市場参入するその新薬が患者ならびに支援グループが求める恩恵を提供できるか、に関する科学的裏付けを確認するなど、全ての角度から調査しました。   リストアップされた医薬品とその分析では、乳がん、多発性硬化症(MS)、片頭痛、2型糖尿病に対する医薬品を含む、慢性、進行性、そしてしばしば衰弱性である疾患および症状の治療と治療法に焦点を当てています。 リストアップされた医薬品は、ほぼすべてオーファンドラッグまたは市場への早期導入を目的としたその他の指定により、その開発を加速しています。リストされた医薬品のほとんどが、既に競合他社が多く参入している市場または参入する態勢にある市場にも関わらず、高いレベルでの商業的成功が期待されています。多くの医薬品は、安全性の面、特に心臓血管リスクについて、代替療法よりも向上している点をと喧伝すると予想されますが、その他、新しい作用機序または治癒の可能性を強調するものもあります。   リストアップされた医薬品の半分以上は生物学的製剤であり、近年成長を続け、規制当局と保険者が共にコストを抑えようとしている薬価が上昇傾向にあるセグメントです。今年リストされた血友病A治療薬のValrox(Biomarin Pharmaceutical, Inc.)および大細胞型B細胞リンパ腫治療薬のlisocabtagene maraleucel(Bristol-Myers Squibb Co)は、遺伝子治療と細胞治療ですが、どちらも費用が高いことで特に注目されています。承認された場合、Valroxは重度の血友病Aに対する最初の潜在的な治療アプローチと目されると予想されます。Valroxの単回投与治療は、症状の根本要因である遺伝的欠陥を修正し、輸血とFVIII補充療法の必要性を排除することになり革新的です。予想通りリーダーとしての地位を獲得した場合、治療あたり250万ドルから300万ドルのコストとなり、市場における最も高価な医薬品になる可能性があります。   BioWorldのニュースディレクターLynn Yoffeeは、次のように述べています。「医学研究と革新的な医薬品の追求が加速しているため、科学研究、商業的動機、公共財の間で緊張が続いていますが、この医薬品が提供され、新しい作用機序による治療の可能性が提供されれば多くの人々に希望をもたらします。」   完全版のリストと各医薬品分析は、www.bioworld.com/drugstowatch2020から無料で入手可能です。   Cortellis Drugs to Watch 2020: 医薬品名 開発企業 疾病・疾患 作用機序 投与方法 Rimegepant (BHV-3000) Biohaven Pharmaceutical Holding Co. Ltd., of New Haven, Conn. Migraine CGRP antagonist Oral […]

希少肉腫のFirst-in-Class治療薬Tazverik、その幅広い用途が市場価値を高める

Sabine Puzzovio Cortellisエディター     英語原文   Epizymeのファースト・イン・クラス治療薬であるEZH2(zesteホモログ2エンハンサー)阻害剤Tazverik(tazemetostat)は、重大なアンメットニーズであった軟部組織腫瘍の類上皮肉腫(ES)の最初の治療薬として米国で使用可能になりました1,2,3。この薬剤は、2020年1月に、16歳以上で完全切除不適な転移性または局所進行性疾患の患者に対する迅速承認が認められました3。 Epizymeの推定によれば米国には約800名のES患者がおり、そのうち約300名がTazverikの使用に適格である可能性があります4。 ESでの承認は重要なマイルストーンですが、Tazverikは潜在的により収益性の高いがん領域での使用を通じて、その市場価値が完全なものとなることが期待されています。   ESに対する継続的な有効性 Tazverikの迅速承認は、進行中のEZH-202(NCT02601950)フェーズ2試験からの転移性または局所進行ES患者62名の臨床データに基づいています5,6。奏功率は15%ですが、そのうち67%の奏功期間は6か月以上でした6。これらのデータは、軟部組織肉腫の標準治療である放射線療法や、用量制限毒性があり奏功率12〜23%、奏功期間の中央値がわずか4.5カ月である化学療法と比較しても良好でした7,8,9。 Epizymeは現在、ESのフロントライン治療としてTazverikとドキソルビシンの併用を評価するEZH-301(NCT04204941)フェーズ3確認試験を実施しています。この試験から得られた肯定的なデータは、ファーストラインでの追加承認の基礎となり、潜在的なTazverikのES市場を拡大する可能性があります10。   二次がんのリスク Tazverikの抗がん作用がリスクとなる場合もあります。EZH-102(NCT02601937)フェーズI小児試験で続発性T細胞リンパ腫を発症した患者の報告を受け、FDAは2018年4月に開発における臨床試験を一時保留としました11,12。 その後、FDAは2018年9月にこの一時保留を解除しましたが、二次がんに関する安全性シグナルが認められました13,14。臨床プログラムでTazverikを投与された668名の患者のうち、0.6%が骨髄異形成症候群または急性骨髄性白血病を発症しました。Tazverikの添付文書には、二次がんの発症リスク増加に関する警告が含まれています14。   Tazverikの輝くチャンス ESの患者プールは小さいですが、より収益性の高い他のがん種へ市場拡大できる大きな可能性があります。2019年12月、Epizymeは再発または難治性の濾胞性リンパ腫(FL)患者のサードライン治療薬としてNDAを提出しました15。 FLは30種類の非ホジキンリンパ腫(NHL)の1つであり、NHL症例の20〜30%を占めています16,17。推定によると、全世界でのNHL市場は2025年までに108億ドルに達する可能性があります18。Epizymeは、同剤を他の固形がんおよび悪性血液がんに対し、再発およびフロントライン疾病における単剤療法ならびに併用療法として開発することも計画しています15。   薬価は市場拡大の可能性を反映しています 大規模市場における使用見通しは、EpizymeのTazverik薬価戦略に影響を与えています。同社はこの薬剤の価格を1ヶ月分当たり15,500ドルに設定しました4,19。しかし、ESの高い希少性を考慮すると、Tazverikの薬価は、NTRK遺伝子融合を持つ固形がんに対するバイエルのファースト・イン・クラスのオーファンドラッグであるVitrakviの月額費用32,800ドルに比べて控えめとなっています20。EpizymeはTazverikを他のがん種に対する使用に関してマーケットで有利になるよう長年にわたり活動を続けています。   Constellation PharmaceuticalsのCPI-1205およびCPI-0209、PfizerのPF-06821497など、いくつかのEZH2阻害剤が様々ながん種の治療のために開発されていますが、開発はまだ初期段階であり、規制当局の承認は2023 年まで予定されていません22,23。したがって、Tazverikは、EZH2阻害剤の分野において競合よりも先に市場での地位を確立できるチャンスがあります。力強い売上成長が見込まれ、承認後の初年度にあたる2021年の予測売上高は1億300万ドル、2024年には6億1,700万ドルまで成長する見込みです。   Cortellis Competitive Intelligenceを使用して、開発環境を理解するために必要なインテリジェンスを取得する方法をご覧ください。   参考文献 https://insights.ovid.com/pubmed?pmid=3392084 https://acsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/1097-0142(197011)26:5%3C1029::AID-CNCR2820260510%3E3.0.CO%3B2-R https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-option-specifically-patients-epithelioid-sarcoma-rare-soft-tissue https://epizyme.gcs-web.com/events/event-details/epizyme-inc-conference-call-1 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02601950 https://www.businesswire.com/news/home/20200123005858/en/Epizyme-Announces-U.S.-FDA-Accelerated-Approval-TAZVERIK%E2%84%A2 https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25312684-a-phase-1b2-study-of-aldoxorubicin-in-patients-with-soft-tissue-sarcoma/ https://www.americanjournalofsurgery.com/article/S0002-9610(08)00163-3/fulltext https://www.tandfonline.com/doi/abs/10.1080/0891060310002249 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04204941 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02601937 https://www.globenewswire.com/news-release/2018/04/23/1485765/0/en/Epizyme-Provides-Update-Regarding-Tazemetostat-Clinical-Program.html https://epizyme.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/epizyme-announces-us-food-and-drug-administration-lifts-partial http://www.epizyme.com/wp-content/uploads/2020/01/TAZVERIK-Prescribing-Information.pdf https://epizyme.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/epizyme-submits-new-drug-application-us-fda-tazemetostat-0 https://www.cancercenter.com/cancer-types/non-hodgkin-lymphoma/types https://lymphoma.org/aboutlymphoma/nhl/fl/ https://seekingalpha.com/article/4319298-epizyme-one-fda-approval-down-one-to-go-in-coming-months https://www.cortellis.com/intelligence/report/ci/eventTranscripts/13004581 https://www.reuters.com/article/us-roche-hldg-fda-pricing/roche-cancer-treatment-priced-at-17050-a-month-lower-than-rival-vitrakvi-idUSKCN1V61G8 […]

コロナウイルスに関する世界中の研究と最新情報を提供

英語原文   この急速に進行する公衆衛生上の緊急事態に関する世界有数の研究と最新ニュースへのアクセスを提供しています。 現在、急速に広がるコロナウイルスの発生に見られるように、世界的な公衆衛生上の緊急事態発生の可能性は常にあります。科学者は増大するニーズに応えるべく、ワクチンと治療法の迅速な開発に努めています。また医学研究者と医療専門家は、病気をより深く理解し対処するため精力的に取り組んでいます。クラリベイトはこれらの取り組みを支援します。 クラリベイトのチームは、医療研究者・政策立案者・ジャーナリスト・医療専門家が、この日々進行する公衆衛生上の緊急事態に関して、世界中で進められている研究と最新ニュースに迅速かつ簡単にアクセスできるようなツールとリソースのコレクションを提供します。   リアルタイム更新 Cortellis、Web of Science、BioWorldなどのクラリベイトのデータおよびインサイトツールから選んだ最新のコロナウイルスニュースを提供するリソースセンター。これらは、コロナウイルスとの戦いのあらゆる段階をカバーします – 数十年前に遡るすべてのコロナウイルス株に関する文献から、創薬および臨床開発、規制当局への申請、商業化、特許までを網羅します。 詳しくは、こちらのウェブサイトをご覧ください。 弊社の中国チームが発信しているリソースセンター(中国語)は、こちらからご覧いただけます。   「Disease Insights: Coronaviruses」疾患概要 この包括的なレポートは、原因や症状から、罹患率、死亡率や伝染などの疫学情報、さらに治療や予防など、コロナウイルスのさらなる研究と分析を開始し進めるための強固な基盤を提供します。 無料のレポートはこちらからダウンロードしてください。

マイクロバイオームの謎:データマイニングと分析から得られた最新のインサイト

CARLOS DA SILVA GRANJA SOLUTIONS CONSULTANT DISCOVERY & TRANSLATIONAL SCIENCES   微生物叢とその人間の健康への影響に関する最近の話題は、研究および関連出版物の指数関数的増加の結果としてもたらされました。 実際、過去15年間でPubMedの出版物の数は5000%増加しています。最新の「microbiome」での検索結果は62,260件であり、年間の追加件数は2005年にたった259件であったのに対し、2018年は12,895件、2019年には12,971件が追加されました。   英語原文   The recent buzz around the microbiome and its effects on human health has both generated and resulted from an exponential growth in research and related publications. In fact, there’s been a 5000% increase in publications in PubMed over the […]

中東および北アフリカにおいてHTA実用化がもたらす効用

ZEINEB MERIMI MANAGER, REGULATORY INTELLIGENCE   中東~北アフリカ地域では、治療行為の革新的な評価を通じたヘルスケアシステムの近代化を期待して医療技術評価(Health Technology Assessment)を導入する規制変革の動きがあります。その現状についてのレポートです。   Health Technology Assessment (HTA) has become one of the most anticipated regulatory advancements across the Middle East and North Africa (MENA) due to its potential to modernize healthcare systems through innovative evaluation of healthcare interventions. Stakeholders see HTA as a tool to optimize healthcare resource […]

2019年第3四半期バイオ・医薬品業界のライセンシングは前年同期比51.8%増加

ELISABET CRUCES PHARMACEUTICAL INDUSTRY ANALYST   バイオ・医薬品業界のライセンス総数は、2019年第3四半期には世界的に支出の大幅な増加がみられ、2018年の同時期の245億ドルから51.8%増加して372億ドルとなりました(図1)。2019年第3四半期には、1,377件の新規ディール(M&Aおよびダイベストメントを除く)が登録され、これは2018年第3四半期の1,116件から23.4%増加しました。   原文サイトはこちらから 原文サイトのフォーム入力で完全版レポートのダウンロードが可能です。   Total disclosed biopharma licensing exhibited strong growth in worldwide spend during the third quarter of 2019, driving a 51.8% increase to $37.2 billion from $24.5 billion in the same time period in 2018 (Figure 1). 1,377 new deals (excluding mergers & acquisitions and divestments) […]

製薬業界における混乱と要因、そしてビジネスチャンス

CHARLOTTE JAGO SENIOR EDITOR, CORTELLIS FORECAST TEAM   直近のFinancial Times Global Pharmaceutical and Biotechnology Conferenceにおいて2日間にわたり議論された、製薬業界における興味深いインサイトと、直面している主要な課題や要因、ビジネスチャンスに関するハイライトをご紹介いたします。 原文サイトはこちらから 原文サイト内のフォームに記入いただき、完全版レポートのダウンロードが可能です。   The recent Financial Times Global Pharmaceutical and Biotechnology Conference provided two days of fascinating insights into the pharma industry, with discussions around the key challenges, disruptors and opportunities it is facing. Covering topics ranging from artificial intelligence […]

インドは生物学的製剤とバイオシミラーの新たなハブになるのか?

DR. MANDAKINI GOEL SR. SOLUTION CONSULTANT 世界の製薬業界は、化学ベースの薬剤から生物学的製剤およびバイオシミラーへの移行に直面しています。以前は低分子化合物製剤が研究を独占しており、主要な市場シェアを獲得していましたが、高分子化合物製剤(生物学的製剤とバイオシミラー)の出現により、製薬業界は急速に変化しました。 ここではバイオテクノロジーベースの医薬品開発を促進するためのインド政府の取り組みをご紹介します。 原文サイトはこちらから 原文サイトから新興国のバイオセラピューティクスに関する詳細な分析レポートのダウンロードが可能です。   The global pharmaceutical industry is facing a shift from chemical-based drugs to biologics and biosimilars. While small molecule therapeutics had previously dominated research and captured major market share, the advent of large molecule therapeutics (biologics and biosimilars) has rapidly transformed the pharmaceutical industry. Given […]