MATTHEW ARNOLD
Principal Analyst, Clarivate
本記事は英文ブログを日本語に翻訳再編集（一部追記を含む）したものです。本記事の正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先します。
患者の視点から見た患者中心主義とは何か、そして患者支援者はライフサイエンス企業からどのようなサポートを求めているのか。3人の著名な患者支援者がそれぞれの視点から語ってくれました。
2010年、ロンドン在住のNick Sireauは、進行性の希少な遺伝性疾患であるアルカプトン尿症（AKU、別名「黒骨症」）を患う2人の男の子の父親であり、NGOでの仕事を辞めて、この疾患の治療法を見つけることに専念していました。病気の子供を持つ親である、いわゆる「キッチンテーブル」の患者支援者と同じように、自分の心、魂、時間、そして貯蓄のすべてをこの仕事に注ぎ込んでいました。ただ彼は他の人たちとは異なり、彼は可能性のある治療法を見つけ、患者会を設立し、科学界に関心を持ってもらい、ロイヤル・リバプール病院を通じてさらなる研究のための資金を集めることに成功していました。
Sireauが関心を持っていた化合物であるニチシノンの特許権はSobiが保有しており、Sobiはこの化合物をAKUの治療薬として開発することを検討していました。しかし、2009年にNIHで行われた臨床試験が、サンプル数の少なさやエンドポイント選定の甘さなどから失敗に終わったことを受けて、Sobiは他の分野に注力することを決めたのです。Sireauは、ジュネーブで開催された第1回World Orphan Drug Congress meetingにSobiの社長兼CEOが出席することを知り、その場で話を聞きに行きました。
「私は事前に彼らに連絡を取り、『コーヒーブレークで数分でもいいので、会ってもらえませんか』と伝えました。すると彼らは『いいよ、話し合おう』と言ってくれました。」
その結果、国際的なバイオファーマと、地道な活動を続けてきた小さな患者団体との間にパートナーシップが生まれ、昨年10月にECの承認を得て、現在ではヨーロッパ全土でライセンスされている治療法が誕生したのです（Sireauのニチシノンに関する物語については、Natureの素晴らしい記事をご覧ください）。
さて、話は2010年のジュネーブでの会議に戻ります。Sireauは「驚いたのは、患者団体は私だけで、製薬会社の幹部が350人もいたことです。患者団体が交流に出ないなんて信じられないと思った」と語りました。
患者さんがライフサイエンス企業に求めるもの
10年が経過し、遺伝子治療の進歩や希少疾患に取り組むバイオファーマの増加に伴い、Sireauのような話は一般的になってきました。しかし、企業と患者さんの間には、今でも大きな隔たりがあることも事実です。
3月23日に行われたパネルディスカッションでは“患者がライフサイエンス企業に求めるもの”をテーマに、クラリベイトのMike Wardがファシリテーターを務め、Anthony NolanのHenny Braund氏、Voz AdvisorsのClaudia Hirawat氏とともに、Sireauが自身の体験を語りました。ここでは、いくつかの重要なポイントをご紹介します。
患者団体は、資金調達、規制制度や研究の世界をナビゲートするための支援を必要としている。
Sireauは、「初期の頃、私たちは海の上にいました。私が気付いたことの一つは、希少疾患の症状はそれぞれ大きく異なるにもかかわらず、患者会として直面する課題はほとんど同じだということです。それは、どこで資金を調達するか、どうやって患者を特定するか、どうやって患者をコミュニティに集めるか、どうやって自然史研究を行うか、どうやって産業界として患者と協力するか、どうやって規制プロセスを行うかということです」。
Sireauは、患者と企業が独立した財団を設立し、企業から患者団体に資金を分配することを提案しています。「そうすれば、誰もが恩恵を受けることができます。なぜなら、うまく構成された患者グループは、新しい治療法を開発する際に絶対的な力を発揮するからです。」
データを共有することは、患者さんにもライフサイエンス企業にもメリットがあります。Anthony NolanとAssociation of Medical Research CharitiesのCEOであるHenny Braundは、ヤンセンと英国のBlood Cancer Allianceとのデータパートナーシップの例を紹介しました。
血液疾患に関する全体像が把握されていなかったため、ヤンセンが資金を提供してデータを一箇所に集め、患者団体や政府が血液疾患の範囲を把握できるようにしたのです」とBraundは述べています。
「データは力でもあります」とBraundは言います。「データは力でもあります。患者さんの意見や経験を聞くだけではなく、その地域で実際に役立つ、満たされていないニーズがどこにあるのかを考えるのです」。
意思決定の権限を患者さんと共有することが重要です。「これは真のパートナーシップであると考えなければなりません。患者さんのために最善を尽くすことが大切なのです。パートナーシップとは、対等であることを意味しています。」
Voz Advisors社のClaudia Hirawatは、「患者中心主義は、すべてのステージにおける規律であり、ポートフォリオのすべてのプログラムで実施される体系的な手順である必要があります」と述べています。Hirawatは、患者エンゲージメントオフィスが全社的な機能に患者の声を取り入れている武田薬品の例を紹介しました。
患者さんの声を全社的に取り入れるためには、まずパートナーシップを築くことが必要です。すべての人に当てはまるサイズはありません。ただ患者パネルを設置するだけでは解決になりません。さまざまな方法で患者さんを集めることを考えなければなりません。
– Anthony NolanとAssociation of Medical Research CharitiesのCEOであるHenny Braundはこのように述べています。
パネリストによると、父権的な企業文化や、患者さんに過度な期待を抱かせることへの懸念などの理由から、患者さんやその支援者との関わりに消極的な企業が非常に多いとのことです。「これらの団体が持つ知識や、真のパートナーとしての能力を、いまだに過小評価しているところがあります」とHennyは述べています。
約1時間の対談の全容はこちらから
