HELEN KITCHEN
부사장, 임상 결과 평가 부서
클래리베이트
임상 시험 결과에 관한 평가를 생성하는 데는 수년이 걸리기도 하지만, 환자 중심의 의약품 개발 및 규제기관과 지불자(보험사 등)에게 환자 경험을 중심으로 한 제품에 대한 입증을 강화하는 등의 이점을 제공할 수 있습니다.
클래리베이트 글로벌 임상 결과 평가 팀은 건강 심리전문가 및 임상 결과 연구자로 구성되어 있으며 방대한 방법론적, 상업적 경험을 보유하고 있습니다. 클래리베이트 팀은 항암, 면역장애, 호흡기, 정신건강, 중추 신경계, 자가 면역 질환, 감염병, 통증, 여성건강 등과 같은 치료 분야에 대한 심도 깊고도 폭넓은 지식을 보유하고 있습니다. 이는 후원사가 임상 시험에서 사용할 임상 시험 결과 평가(COA)를 선택, 개발 및 검증할 때 정보에 기반한 결정을 내릴 수 있도록 지원합니다.
이번 글에서는 다양한 치료분야에 대한 임상시험에 COA를 통합하려는 후원사들이 직면한 과제를 다룬 2가지 예를 집중적으로 다뤄보겠습니다. 이런 프로젝트에서 얻은 데이터와 인사이트는 최근 ISPOR을 포함한 다양한 업계 컨퍼런스 및 행사를 통해 발표되기도 했습니다.
임상시험의 목적은 해당치료가 필요한 환자들에게 미칠 약물의 효과와 안정성을 이해하는 일입니다. 치료 효과를 이해하기 위해서는 환자의 증상, 약물의 기능 및 삶의 질 전반에 영향을 미치는 치료에 따른 영향을 측정하는 일이 필요합니다. 임상 시험 결과 측정은 환자가 어떻게 느끼고, 기능하며 생존하는 지를 묘사하거나 반영하는 측정하는 일입니다.
COA에는 환자가 보고하는 결과(PRO) 측정, 의료 전문가가 보고하는 결과(ClinRO) 측정, 관찰자가 보고하는 결과(ObsRO) 측정 및 성과 결과(PerfO) 측정이 포함됩니다. 임상시험에 적합한 측정 항목을 포함시키면 후원사는 규제당국이 제품의 효과와 안전성을 평가할 수 있는 중요한 근거를 생성할 수 있으며, 승인 후에는 이런 데이터가 지불 결정을 위한 비용-효과 분석에 정보를 제공할 수 있습니다.
측정 도구의 개발/수정 및 그들의 측정 특성을 증명하기 위해서는 질적 자료와 양적 자료가 필요합니다. 이러한 데이터를 생성하는 데는 몇 년이 소요될 수 있으며, 방법론적 전문 지식, 질병에 대한 심층적인 이해, 환자 및 다른 주요 이해관계자들 (예: 임상 전문가)의 적극적인 참여, 그리고 규제 지침을 현실적인 응용으로 전환하는 데 필요한 작업이 수반됩니다.
빠르게 진화하고 있는 임상시험 결과 평가 분야
COA가 핵심 임상 시험 평가 변수를 뒷받침하기 위해 충족해야 하는 증거 표준은 2006년 FDA가 환자 보고 결과(PRO) 초안 가이드가 소개되고 2009년 전체 가이드를 발표한 이후 최근 수십년 동안 점점 더 엄격해 졌습니다. 보다 최근에 FDA가 환자 중심의 의약품 개발(PFDD) 가이드 시리즈를 개발해 후원사에게 규제적 결정을 위한 의료 제품 개발 중에 환자 경험 데이터를 수집하고 제출하는 방법에 대한 안내를 제공했습니다. PFDD 시리즈는 최종적으로 PRO 산업용 가이드를 대체할 것으로 예상됩니다.
클래리베이트 COA팀은 작년 한해 동안 만 환자, 간병인, 의료 전문가를 대상으로 300건 이상의 인터뷰를 실시했습니다. 저희팀은 100개 이상의 COA를 개발하거나 탐색했으며 미국, 영국, 중국 및 일본을 포함한 여러 국가에서 윤리적 승인을 얻었습니다. 여기에는 문헌검토, 환자 선호도, 출구 인터뷰 및 FDA서류 개발을 포함한 다양한 방법론이 통합되었습니다.
원형 탈모증 임상시험을 기반으로 한 환자 중심의 약물 개발
클래리베이트 COA팀은 후원사와 협력해 원형 탈모증에 관한 임상시험에서 주요 임상시험 지표를 평가하기 위한 COA를 개발했습니다.
팀은 환자와 임상전문가를 인터뷰해 질병 경험을 개념화하고 유효한 콘텐츠 PRO(환자보고 결과) 및 ClinRO(의료 전문가가 보고하는 결과)를 개발했으며 질병 정의 징후/증상을 평가하기 위한 사진 가이드를 첨부했습니다. 임상시험의 정량적 데이터는 환자 내 의미있는 변화를 해석하기 위한 COA의 심리학적 성능과 임계값을 알려주었습니다. 모든 데이터는 FDA COA증거 서류에 수집되었습니다.
클래리베이트 팀이 개발한 COA 데이터가 승인된 라벨링에 포함된 원형 탈모증에 대한 최초의 전신 치료법에 대한 FDA의 승인으로 수년간의 증거 생성이 최고조에 달했습니다. 가장 중요한 것은 새로 승인된 치료법이 중증 원형 탈모증을 앓고 있는 환자의 충족되지 않은 요구를 상당부분 해결할 수 있다는 것입니다. 예일대학교 피부과 부교수이자 수석조사관인 Brett King 박사는 “이 연구가 원형 탈모증 환경을 영원히 바꾸는데 도움이 되었습니다.”고 말했습니다.
만성 B형 간염 환자의 피로와 우울증에 대한 질적 인터뷰 연구
클래리베이트의 전문가들은 고객이 미국에서 만성 B형 간염(CHB)를 앓고 있는 개인들의 만성 B형 간염 관련 피로 및 우울증 경험을 개념화할 수 있도록 도왔습니다. 환자들은 COA전문가들과 함께 개인별로 측정하는 데 중요한 개념을 도출하기 위해 고안된 준구조화 질적 인터뷰에 참여했습니다. 이는 만성 B형 간염을 앓고 있는 환자들의 피로와 우울증에 관한 다각적인 경험을 기록하기 위해 이전에 개발된 개념적 모델을 확장하고 개선하는 결과로 이어졌습니다. 이는 만성B형 간염에서 임상시험을 위한 환자중심의 PRO측정 전략을 알려줄 수 있습니다.
클래리베이트 전문가들은 규제, 커뮤니케이션 및 환급 전략을 지원하기 위해 목적에 맞는 PRO및 기타 COA도구를 활용해 임상 개발 전략을 간소화할 수 있습니다. COA, 클래리베이트의 광범위한 증거, 가치 및 액세스 제품 또는 산업 전문가 프로파일을 확인하고 싶으시다면 웹사이트를 방문해주시기 바랍니다.
저자 소개
Helen Kitchen은 클래리베이트 COA부서의 부사장입니다. Helen은 제약 임상 시험을 위해 PRO를 포함한 COA를 선택, 개발 검증한 15년의 경험을 보유하고 있습니다.