FDA

新規活性物質(NAS)のEMAとFDAのレビュー結果は一致しているか?

英語原文   医薬品の安全性と有効性をより確実なものにするため、米国食品医薬品局(FDA)と欧州医薬品庁(EMA)は、それぞれの活動と目標を一致させるための措置を講じています。Centre for Innovation in Regulatory Science(CIRS)とサノフィは、これまでの進捗状況を評価する研究で提携しています。   世界中の規制機関の共通の目標は、医薬品の安全性と有効性を監督することで、国民の健康と福祉を守ることです。同じデータが提供された場合、規制機関間で結果に大きな差は生じないことが合理的に予想されます。この点を考慮して、米国食品医薬品局(FDA)と欧州医薬品庁(EMA)は、検査報告書や製品安全性情報の共有、並行して科学的アドバイスを提供するなど、いくつかの共同アプローチを実施することで、それぞれの活動と目標を一致させるための措置を講じてきました。 とはいえ、審査中の意思決定は依然としてEMAとFDAで独立して行われているため、結果を比較するさらなる研究により、2つの機関間で規制上の勧告が乖離している具体的な理由が明らかになる可能性があります。   結果の整合性の決定 CIRSとSanofi SA Global Regulatory Science and Policyを代表する著者らは、新規活性物質(NAS)について両機関からの審査結果が一致しているかどうかを判断するために、2014年から2016年までにFDAとEMAによって承認されたNASを評価し、審査結果の状況を2017年まで追跡調査しました。著者らは、2つの機関への「同時申請」を互いに3ヶ月以内に発生したものと定義し、Facilitated Regulatory Pathways(FRPs)とオーファン指定の使用、申請された適応症と承認された適応症との比較、承認までの時間を評価しました。   承認間の整合性 2014年から2016年にかけて115のNASがEMAもしくはFDA、またはその両方によって承認されました。これらのうち、82品目はFDAとEMAの両方によって承認されており(71%)、2つの機関の間で一般的なレベルの整合性があることを示しています。しかし、FDAがEMAよりも多くの化合物を承認している点に違いがあり、24のNASがFDAによって承認されたがEMAによって承認されず(21%)、9つのNASがEMAによって承認されたがFDAによって承認されなかった(8%)という結果になりました。承認されなかったのはEMAやFDAによる拒絶ではなく、スポンサーによる提出資料不足、提出や承認が試験期間後に発生したこと、または審査プロセスが試験の基準を満たしていなかったことに起因しています。   承認された適応症の違い EMAとFDAに同時に提出された46のNASについて、適応症情報を取得しました。これら46のNASのうち、33のNAS(72%)では同じ適応症がEMAとFDAに提出されていました。残りの13のNAS(28%)は、異なる適応症を追求するスポンサーによって提出されました。 同じ適応症が提出された33のNASでは、24のNASでEMAとFDAに同じ適応症が承認されました(73%)。興味深いことに、9つのNASでは、スポンサーが同じ適応症情報を提出したにもかかわらず、異なる適応症が承認されました。このポイントについては、例えば承認後のコミットメントやベネフィット・リスクプロファイルを検討すること等によって、さらに調査する必要があります。これにより、2つの機関がそれぞれのベネフィット・リスク分析において様々な要素に与える重要性の違いを明らかにすることができると考えられます。   Facilitated Regulatory Pathways 同時に提出された52品目については、FDAは審査を迅速化し、医薬品をオーファンに指定する傾向が強かったため、EMAの基準/定義の厳格化や指定プロセスの柔軟性の低さを示唆している可能性があります。両機関は52のNASのうち49のNASについて条件付き承認(EMAの条件付き承認またはFDAの迅速承認)に合意しました。   EMAによる承認タイムラインの延長 承認までの期間の中央値は、EMA(409日)よりもFDA(319日)の方が90日早い結果となりました。これにはいくつかの理由があります。第一に、FDAは様々な状況に対応できる幅広い迅速化プロセスを提供しています。さらに、EMAのプロセスでは、ヒト用医薬品委員会の意見書と欧州委員会の決定という2つの正式なステップが必要となります。しかし、EMAの迅速評価ガイドラインの最近の改訂とPriority Medicinesの開始により、これらの違いは緩和される可能性があります。     本研究の全文はこちらからお読みいただけます。 To what degree are review outcomes aligned for new active substances (NASs) between the […]

治験は続けなければならない:COVID-19パンデミック時における臨床試験の実施

JAIME POLYCHRONES Medical Writer, Cortellis Regulatory Intelligence Clarivate   英語原文   本記事中に引用のあるRegulatory Documentは、Cortellis Regulatory Intelligenceに収録の該当文書へリンクしています。   COVID-19の影響で世界中が一時停止しているかのような状況にあっても、米国での臨床試験は、規制を遵守し、患者の安全性を確保しながら、条件やプロトコルを調整して継続することができます。この記事では、最近のFDAのガイダンスについてご説明します。   COVID-19が世界中で大流行する中、医薬品、医療機器、生物学的製剤の臨床試験は、他の疾患や病状に対しても継続して実施する必要があります。これをどのように遂行すべきかについての潜在的な懸念に対処するために、2020年3月18日に、FDAは業界、治験責任医師、および機関審査委員会(IRB)のためのガイダンス、「FDA Guidance on Conduct of Clinical Trials of Medical Products during the COVID-19 Pandemic」を発行しました。 FDAは、連邦食品医薬品化粧品法(FD&C法)第701条(h)(1)(C)(i)および21 CFR 10.115(g)(2)に基づき、このガイダンスを事前のパブリックコメントなしで公開していますが、現在はパブリックコメントを受け付けています(Docket No. FDA 2020-D-1106)。   産業界が直面している問題のいくつかには、検疫、施設閉鎖、渡航制限、治験薬のサプライチェーンの寸断などがあります。さらに、治験施設の職員や臨床試験参加者がCOVID-19の原因となるウイルスであるSARS-CoV-2に感染した場合、試験が延期されたり、最悪の場合は中止されたりする可能性があります。これらを考慮して、FDAはプロトコルの変更や逸脱に対処する方法についての情報を提供しました。具体的には、以下の点に重点を置いたガイダンスとなっています。   試験参加者の安全性の確保(45 CFR 46を参照)。 good clinical practice(GCP)遵守の維持 試験の完全性に対するリスクを最小限に抑える(FDAの産業界向けガイダンス Data Integrity and Compliance with Drug CGMP – […]

COVID-19 testing: 最新のFDAガイダンス更新に関して

JAIME POLYCHRONES Medical Writer, Cortellis Regulatory Intelligence Clarivate   英語原文 2020年3月11日 SARS-CoV2が広がり続け、その結果としてCoronavirus Disease 2019(COVID-19)の罹患者が発生しています。私達は医療現場におけるIVDテストとレスピレーターの使用に関するFDAガイダンスを調査し、現在の治療とワクチンに関する臨床試験に焦点を当てました。   中国の湖北省武漢市で最初に検出された新しいコロナウイルスは、現在、米国を含む世界の50以上の場所で検出されており、毎日多くの症例が発表されています。このウイルスはSARS-CoV2と呼ばれ、患者に生じる疾患はCoronavirus Disease 2019(COVID-19)と呼ばれます。FDAによると、ウイルスの急速な拡散能力を考えると、米国の医療システムと社会全体に大きな影響を与える可能性があるという。   世界保健機関(WHO)は、この罹患者のうち約2%が死亡したと報告しています。SARS-CoV2の普及に対処する現在の取り組みには、IVDテストの開発、感染患者を治療のための特定レスピレーターの使用許可、COVID-19の治療とワクチンの開発が含まれます。     米国での迅速診断テストの必要性 2020年2月29日に、FDAはコロナウイルスの診断テストを開発する特定の研究所向けの新しいポリシーを発表しました。このポリシーは、米国がより迅速な診断能力の達成を支援することを目的とした、緊急公開ガイダンスの形で提供されました。政府機関は、緊急時使用許可(EUA)の発行基準を変更していないこと、およびこの行動が公衆衛生に対する重要な健康ニーズへの取り組みを強調していることを強調しました。FDAが公衆衛生上の緊急事態に対応するための診断および治療用医療機器のために発行した直近のEUAは、2016年にジカウイルスに対応したものでした。   COVID-19の発生に対して迅速に対応するためには、感染事例を速やかに検出し、感染者と接触した人物を特定し、臨床ケアと感染を適切に管理することが重要です。FDAは、公的医療現場、複数種の検査室、および治療の現場で、診断機能を広く利用する必要があると述べました。   現在、検証済みのCOVID-19診断薬を開発および使用している一部の研究所は、機関がEUAリクエストのレビューを完了する前からそのようにしています。これらのEUAは、公衆衛生上の緊急事態または、公衆衛生上の緊急事態となる可能性の増加に関する決定がある場合に、疾患または状態を診断、治療、または予防するのに有効な特定の医薬品の科学的データのレビューに基づいて米国保健福祉省(HHS)により発行されます。 この決定は、2020年2月4日にHHS長官により、COVID-19の発生を検出および/または診断するための体外診断薬(IVD)の緊急使用を許可するために行われました。FDAはこれまでのところ、疾病管理予防センター(CDC)および全米のいくつかの公衆衛生研究所にEUAを発行しました。   COVID-19体外診断検査ガイダンス 2020年2月29日に、FDAは、「Immediately in Effect Guidance for Clinical Laboratories and Food and Drug Administration Staff: Policy for Diagnostics Testing in Laboratories Certified to Perform High-Complexity Testing […]