首先，讓我們共同關注近期在醫學領域脫穎而出的企業，包括：
- 公司產品給患者和照顧者帶來了哪些潛在獲益？
- 公司截至目前開展了哪些募資、專利申請和研發活動
- 公司嶄露頭角，吸引大眾關注的原因有哪些？
作用於 RNA 或結合 RNA 的疾病療法在解決未滿足的治療需求方面存在巨大潛力，因此這類技術在過去十年中獲得了廣泛關注，並隨著法規機構在COVID-19 疫情期間批准的 mRNA 疫苗而進入公眾視野。這些疫苗的核准有助於驗證 RNA 調控技術的應用前景。
與此同時， RNA 技術也面臨重重挑戰，包括先天不穩定性的侷限、高先天免疫原性和靶向遞送的挑戰。其他限制還包括生產基礎設施和法規接受度等其他因素可能導致 RNA 療法上市後引發額外的併發症。然而，本報告中提及的公司憑藉著其對 RNA 生物學、合成生物學、生物資訊學的最新進展和對 RNA 特性的深入理解，正在採取創新方法開發RNA 治療。所採用的方法從開創性遞送方法到新靶點識別。根據應用場景定制的全新遞送方法有助於跨越細胞外和細胞內障礙，從而到達預期目標細胞。每種 RNA 療法本身也存在優缺點，據此將其應用於不同靶點和治療領域：可程式設計 mRNA 可在特定細胞或組織中特異性表達； saRNA 可採用較低濃度遞送； siRNA 可以特定序列的方式沉默與疾病相關的基因；環狀 RNA 比線性 RNA更穩定。
這個領域充滿挑戰卻振奮人心，相關資料向我們傳達了哪些資訊?
- 智慧財產權和科學知識在過去十年突飛猛進
- 美國和中國大陸引領 RNA 技術發展的前沿，並且中國大陸正在加速邁進發展步伐。
- 已發表 RNA 研究的資金支持主要來自美國政府機構。
- 大型製藥公司正斥鉅資挖掘 RNA 療法的潛力。
如需獲得RNA研發平臺及其開發公司的更多詳情，請查閱《 RNA 技術領域最值得關注的公司》。