原文刊登於科睿唯安旗下生命科學新聞平台 BioWorld 網站，作者為 Michael Fitzhugh 和 Joan Tur
在最新發佈的《2020年Cortellis最值得關注的藥物》暢銷藥物預測名單中，有11種新藥有望在2024年底甚至更早就達成10億美元以上的年銷售額，而有望治癒重症A型血友病的基因療法Valrox（valoctocogene roxaparvovec）將有可能成為有史以來最昂貴的藥物。2020年報告同時指出，在基本觀念分歧的推動下，支付方與製藥行業間的衝突仍將持續，這些未來重磅藥物可能將進一步突顯醫療創新和社會支付能力之間日益緊張的關係。
由科睿唯安的Cortellis團隊預測分析，這份名單上癌症治療藥物占大多數。幾乎像達成共識一樣地，這些藥物的開發均獲得了加速，要麼是通過孤兒資格認定，要麼是為促進藥物監管機構與開發者之間更緊密合作以造福患者。這11種可能成為重磅藥物共擁有18個孤兒藥資格認定，四個FDA突破性療法認定，兩個EU PRIME指定和一個日本SAKIGAKE指定。
入選Cortellis評估分析範疇的藥物包括在2020年初就已進入II期臨床試驗或者更後期，但排除2020年前就已上市的藥物。根據研發公司預期的批准日期或上市日期，這些名單上未核准的藥物有望在2020年核准上市。
名單上的大多數藥物正在開發或即將進入的是已擠滿競爭對手的適應症，這意味著它們將面臨說明自己與眾不同的巨大壓力。預計多數進榜的藥物將強調自己與其它療法相比將提高安全性，特別是圍繞心血管風險，還有一些則強調新的作用機制，甚至是治癒疾病的潛力。
Rybelsus（口服 semaglutide）和 Enhertu（Trastuzumab deruxtecan）這兩種藥物已獲得美國FDA的批准，每種都預示著獨具意義的創新性，以證明它們對患者和支付方的潛在價值。來自諾和諾德的Rybelsus是首款針對2型糖尿病患者的口服GLP-1受體激動劑，以更為方便的每日一片的方式達到了迄今為止只能通過注射給藥的療效。第一三共 (Daiichi Sankyo) 和阿斯特捷利康 (AstraZeneca) 聯合開發的 Enhertu 比預期提前了數月核准，為某些乳癌提供了新的治療方法，它的開發是建立在另一個重磅藥物1998年核准的 Herceptin 之上，以及一直以來醫學對這類疾病的認知及進展。
名單上半數以上的藥物為生物製劑，這是處方藥中一個快速增長且日益昂貴的領域，近年來監管部門和支付方採用了不同方法試圖控制成本。基因療法和細胞療法，分別以A型血友病治療藥物 Valrox（valoctocogene roxaparvovec）（由Biomarin製藥研發）和大B細胞淋巴瘤治療藥物lisocabtagene maraleucel（由BMS研發）為代表，均因可能遠超預算而備受關注，尤其是有諾華 Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的先例。2019年核准的 Zolgensma 可用於罕見的遺傳性疾病脊髓性肌萎縮症的治療，價格令人瞠目。Zolgensma 曾被列入《2019年Cortellis最值得關注的藥物》，Zolgensma於2019年5月首次亮相，批發採購價約為210萬美元。
儘管歡迎創新的生物製劑，但監管部門還在鼓勵生物相似性藥品對同類老產品進行更充分的價格競爭（生物相似性藥品是被公認的與已批准的原研生物製劑高度相似的藥物）。 這類挑戰者可能會對今年的《2020年Cortellis最值得關注的藥物》上的一些在列藥物構成不利影響，包括用於多發性硬化症的ozanimod（由BMS研發）及用於類風濕性關節炎的filgotinib（由Galapagos NV和吉利德聯合研發）。
儘管公眾對美國處方藥價格感到憤慨，政府也為解決這一問題做出了政治努力，例如頒布《降低藥品成本立即法案》，但在華盛頓，黨派分歧嚴重，一群熱衷於維持現狀的不透明的參與者持續阻礙著法案的推行。與此同時，美國在評估藥品價值及其成本方面所做的努力經常遭到藥商的敵視，藥商對其他主要市場的發展持謹慎態度，這些其他主要市場的政府已施加壓力，讓藥商無法獲得他們通常能在美國獲得的利潤。
今年的《2020年Cortellis最值得關注的藥物》有11種藥物，在數量上多於去年的7種，並且包含了更多的“first-in-class”藥物。Biohaven製藥的偏頭痛藥物（BHV-3000）有望成為首個用於急性偏頭痛治療的小分子CGRP拮抗劑。Valrox如果核准將成為治療任何形式血友病的首個基因療法。來自The Medicines公司（最近被諾華收購）的Inclisiran可能成為首個核准的基於siRNA的PCSK9抑制劑。Immunomedics公司的sacituzumab govitecan有望成為第一個靶向泛上皮癌抗原TROP-2的ADC藥物。
回顧去年名單，作為去年名單上唯一的“first-in-class”藥物Palforzia，它突顯出每種藥物進入市場路徑微小差別的重要性，Aimmune製藥的Palforzia直到2020年1月31日才獲得批准，預計到2024年銷售額才會超過10億美元，比之前的預期晚一年。2019年同樣上榜的其他藥物也面臨上市後的銷售差異，如用於預防遺傳性血管性水腫的Takhzyro（lanadelumab）（由武田製藥研發）上市後面臨銷售停滯不前；同時間也有如A型血友病的治療藥物Hemlibra（emicizumab）（由羅氏研發）銷售一路飆升。
不管今年名單上的藥物命運如何，隨著醫學研究及對創新藥物的追求的不斷加速，在未來一年裡，科學創新、商業動機和公共藥物之間的矛盾很可能會繼續成為人們關注的焦點。
