作者：Joan Tur Torres，科睿唯安 藥物編輯
今年年初，科睿唯安發佈了《2019年最值得關注的藥物》（Cortellis Drugs to Watch），報告預測了7種可能在2019年上市、並於5年內有望達到暢銷藥物等級的新藥。我們隨後報導了其中3個已經獲得批准的藥物，包括有史以來最昂貴的藥物Zolgensma。
其餘4個品種進展如下：Rinvoq (upadacitinib) 在美國成功獲准；Ultomiris在歐盟和日本上市，並在美國獲准第二個適應症；Evrenzo (roxadustat) 在日本獲准，並在中國成功拓展了第二適應症。而Palforzia (AR-101)的進展相對緩慢，尚處於FDA審查中。
本文將回顧以上4個品種的進展情況。
Rinvoq在美國獲准的同時，也獲得了CHMP的正面支持
Rinvoq是由AbbVie研發的一種口服JAK1選擇性抑制劑。2019年8月該產品在美國獲准用於類風濕性關節炎的治療，隨後不久便在美國上市。在III期臨床試驗（SELECT試驗）中，Rinvoq無論在主要臨床臨床終點還是次要臨終點方面，均展現了顯著的效果。憑藉這些資料，尤其是優於「藥王」Humira的療效資料，Rinvoq將在競爭激烈的類風濕關節炎市場中獲得相當大的市場份額。
目前，Rinvoq同時也在日本和歐盟接受審評審批，並於2019年10月獲CHMP的正面支持。科睿唯安 Cortellis上市時間及成功率預測模型 (Cortellis-DTSR) 預測，該藥在兩個地區獲准成功率均為95%，從獲准時間預測來看，在歐盟的獲准時間為2019年12月，日本獲准時間為2020年6月。
Ultomiris已在多國上市
Alexion的Ultomiris (ravulizumab) 分別於2019年6月和7月獲得日本和歐盟的批准，隨後不久便在以上兩個地區上市。Ultomiris 是補體抑制劑，也是陣發性睡眠性血紅蛋白尿症 (PNH) 領域重磅炸彈產品Soliris的下一代產品（PNH：一種罕見的獲得性血液疾病，致死率高達50%）。與Soliris每2周給藥1次相比，Ultomiris每8周給藥一次，很大提高了順應性；Ultomiris有望成為該領域新的治療標準。
其他適應症方面，2019年10月，Ultomiris在美國獲准用於非典型溶血性尿毒癥綜合征的治療（aHUS：一種極度罕見可導致逐步腎衰的致死性疾病），同樣因為順應性的原因，Ultomiris將同樣代替 Soliris成為該領域的治療新標準。目前，Ultomiris在歐洲和日本仍然處於審評中，Cortellis預測該產品將在2020年中旬獲准，獲准成功率為95%。
Evrenzo在日本獲准用於慢性腎病貧血的治療，並在中國成功拓展了第二適應症
Evrenzo (roxadustat)是由AstraZeneca/FibroGen/Astella三家聯合開發的用於慢性腎病貧血的治療藥物，該產品也是缺氧誘導因數-脯氨酸羥化酶(HIF-PH)抑制劑的First-in-Class藥物。2019年9月在日本獲准用於「腎透析依賴型慢性腎病貧血」的治療，2019年8月該產品的適應症在中國大陸成功地從「腎透析依賴型慢性腎病貧血」拓展到了「非腎透析依賴型慢性腎病貧血」。
在美國和歐盟，「腎透析依賴型慢性腎病貧血」和「非腎透析依賴型慢性腎病貧血」的適應症均在積極申報中。與當前該領域常用的紅細胞生成刺激因數（ESA）的臨床對比資料顯示，該藥具有不增加心血管事件風險的優勢。Cortellis預測該藥在以上兩個地區的獲准成功率為90%。
Palforzia的獲准儘管有所推延，但離獲准更進一步
Aimmune公司的Palforzia是一種治療花生過敏的口服藥物，目前在美國FDA接受審評審批。該藥較原上市時間有所推遲，主要有兩個原因：一是2018年12月/2019年1月美國政府停擺，二是FDA決定將Palforzia視為過敏性產品候選藥物，因此該產品不符合「快速通道」和「突破療法」的資格。經與FDA討論，該上市申請的目標期限為12個月，預計開始日期為2020年1月下旬。2019年9月，該產品獲得過敏產品諮詢委員會(APAC))的積極建議，Palforzia離獲FDA批准並成為第一個花生過敏療法的距離更進一步。
2019年6月Aimmune向歐盟遞交了上市申請，Cortellis預測，該藥獲准時間為2020年10月，獲准成功率為95%。
結語
今年初，我們預測了7種可能在2019年上市的新藥，這7款新藥在2023年的銷售額都將達到重磅級別。以上討論的4個產品各有特點：憑藉臨床優勢取得擁擠市場的新藥、治療罕見疾病的新療法、以及使用尖端科學開發出的能夠壟斷整個新市場的新產品。這些優勢將為製藥業發展的最新趨勢提供強有力的示範作用。
References
- https://news.abbvie.com/news/press-releases/abbvie-receives-fda-approval-rinvoq-upadacitinib-an-oral-jak-inhibitor-for-treatment-moderate-to-severe-rheumatoid-arthritis.htm
- https://www.rinvoqhcp.com/access-and-support#commercial
- https://news.alexionpharma.com/press-release/product-news/ultomiris-ravulizumab-receives-marketing-authorization-european-commissio
- https://alexionpharma.jp/press_release/Press-2019-9-4_Ultomiris_PNH_Japan_Launch_FF.aspx
- https://www.biospace.com/article/releases/alexion-receives-fda-approval-for-ultomiris-ravulizumab-cwvz-for-atypical-hemolytic-uremic-syndrome-ahus-/
- https://www.prnewswire.com/news-releases/evrenzo-roxadustat-tablets-approved-in-japan-for-the-treatment-of-anemia-associated-with-chronic-kidney-disease-in-dialysis-patients-300922278.html
- https://www.astrazeneca.com/media-centre/press-releases/2019/roxadustat-approved-in-china-for-the-treatment-of-anaemia-in-non-dialysis-dependent-patients-with-chronic-kidney-disease-22082019.html
- Form 8-K – Aimmune Therapeutics Inc (16/01/19)
- https://news.abbvie.com/news/press-releases/abbvie-receives-chmp-positive-opinion-for-upadacitinib-rinvoq-for-treatment-adults-with-moderate-to-severe-active-rheumatoid-arthritis.htm
- Form 8-K – Alexion Pharmaceuticals Inc (21/12/18)
- https://www.globenewswire.com/news-release/2019/09/26/1921146/0/en/FibroGen-Announces-Initiation-of-Phase-2-Clinical-Trial-of-Roxadustat-for-the-Treatment-of-Anemia-in-Cancer-Patients-Receiving-Chemotherapy.html
- https://www.globenewswire.com/news-release/2019/05/09/1821450/0/en/FibroGen-Announces-Positive-Topline-Results-from-Pooled-Safety-Analyses-of-Roxadustat-Global-Phase-3-Program.html
- https://www.businesswire.com/news/home/20190913005515/en/FDA-Allergenic-Products-Advisory-Committee-Votes-Support
- https://www.biospace.com/article/releases/aimmune-therapeutics-announces-second-quarter-2019-financial-results-and-provides-operational-highlights/
