• 보고서를 통해 치료제 개발자가 시장승인 및 지불에 대한 문제를 해결하는 방법에 대해 탐구

 

(2023년 5월 2일) 사람과 조직을 신뢰할 수 있는 정보에 연결시켜 세상을 변화시킬 수 있도록 지원하는 글로벌 리더인 클래리베이트가 ‘환자, 보험사, 규제기관 및 개발자를 위한 유전자 치료 효과 제공: 유전자 치료 승인 및 접근에 대한 5가지 트렌드’라는 새로운 보고서를 발간했다. 본 보고서는 치료제 개발자의 위험 해결방식, 다양한 모달리티의 필요성, 보험사들의 대체 지불방법 탐색 등에 주목해 유전자 치료제 영역의 도전과제와 성공에 대해 살펴본다.

 

과학자들이 유전병을 치료하기 위해 결함이 있는 유전자를 수정하는 아이디어를 처음 제안한지 50여년이 지난 현재, 유전자 치료 혁명은 희귀병 환자들에게 보다 나은 치료결과 및 삶의 질을 약속하는 치료법을 포함할 수 있도록 진화하고 있다. 하지만, 이 의료 혁신의 물결에 소요되는 비용을 다른 곳에서 충당해야만 하는 과제를 마주한 개발자와 보험사의 요구에는 큰 격차가 있다. 이와 비슷하게, 규제기관 또한 유전자 치료제를 염두에 두고 설계되지 않은 정책 및 프로세스와 씨름하고 있다.

 

이번에 클래리베이트가 발간한 보고서는 유전자 치료제의 주요 동향, 유전자 치료제 승인, 업계의 도전과제, 제약바이오 산업이 이를 해결하기 위해 시작할 수 있는 방법들을 중점적으로 다룬다. 보고서의 주요 내용은 다음과 같다.

• 유전자 발현 및 면역 회피의 기간은 개발자에게 여전히 난제– 치료효과의 지속기간과 장기적인 안정성에 대한 의문점들은 유전자 치료제 영역의 가장 중요한 불확실성으로 남아 있다.
• 제약회사가 광범위한 인구를 목표로 삼기 때문에, 환자들은 접근장벽을 마주하게 됨–유전자 치료제를 판매하는 회사들은 충족되지 않는 니즈, 대체 치료제의 가용성 및 비용을 가격책정 전략에 포함시켜야 한다.
• 고비용의 치료제를 위한 새로운 메트릭과 지불모델이 필요함–희귀질환 환자에게 유전자 치료제를 한번 투여하는데 2백만달러 이상이 소요될 수 있을 것이라는 예측은 생명을 구할 수 있는 유전자 치료법의 파이프라인이 증가하면, 건강 보험사들이 재정적인 어려움을 겪을 수 있다는 우려를 낳았다. 보험사들은 약물 사용을 관리하기 위해 새로운 자금 조달과 통제 방법에 대한 대안을 모색하면서 이에 대응하고 있다.
• 치료결과에 기반한 계약 트렌드는 새로운 긴급함을 야기–보험사들은 지나치게 높은 유전자 치료제의 초기 비용 탓에 통상적으로 활용하는 상환 모델(예, 매입 후 청구)을 적용할 수 없게 됐다. 보험사들은 결과에 기반한 계약을 제조업체와 맺는 등의 대체 지불 모델을 모색하고 있다.
• 미국의 규제당국은 가속 승인모델과 씨름 중–미 FDA가 승인한 가속승인 건수는 최근 몇 년간 증가하고 있으며 여러 당사자들이 안정성 및 효능, 약가 상승 및 근거가 약한 약물 승인에 대한 우려를 표명하고 있다. 잠재적인 입법 조치가 가속승인에 더욱 영향을 미칠 수 있다.

클래리베이트의 생명과학 및 헬스케어부문 Mike Ward 사고리더십 책임자는

“유전자 치료 분야는 기존의 시장 승인 및 지불 모델에 상당한 도전과제를 안겨주는 새롭고 파괴적인 영역으로 남아있습니다. 파이프라인에 있는 치료제들이 환자들에게 적용되기 시작한다 하더라도, 유전자 치료제에 대한 Market Access및 상업적 출시에 대한 전망은 여전히 불확실합니다. 유전자 치료제를 개발하는 제약바이오 기업들은 성공적인 제품 출시를 위해 환자의 치료 경험 뿐 아니라 시장, 경쟁사, 규제기관 및 보험사환경 등을 고려하길 원하게 될 것입니다.”라 말했다.

‘환자, 보험사, 규제기관 및 개발자를 위한 유전자 치료 효과제공: 유전자 치료 승인 및 접근에 대한 5가지 동향’ 보고서를 읽어보길 원하면 이곳을 클릭해서 다운로드 받을 수 있다.

클래리베이트는 심도깊은 업계 전문지식과 업계 표준 데이터를 활용해 생명과학 파트너가 시장 기회를 식별하고, 장벽을 예측해 환자에게 혁신적인 치료법을 제공하고 보다 나은 건강한 미래를 건설할 수 있도록 지원한다. 보다 자세한 내용은 www.clarivate.com/ko 를 참조할 수 있다.