희귀질환 및 이전에는 치료할 수 없었던 병증에 대해 더 큰 효과를 보장하는 맞춤의학 강조

파킨슨 병, 크론병, 탈모, 다발성 골수종 및 유방암에 대한 유망한 치료법에 대해 다뤄

(2023년 1월 11일) – 신뢰할 수 있는 정보와 분석 서비스 제공을 통해 전 세계 고객의 혁신 속도를 높이는 글로벌 선도 기업 클래리베이트(Clarivate)가 연례 보고서 2023 블록버스터 신약 보고서를 발간했다.

올해로 10년째를 맞은 본 보고서는 치료 패러다임을 변화시키고 미충족 수요를 충족시킬 수 있는 잠재력을 가진 약물에 대한 심층적인 예측 분석을 제공한다. 이에 70개 이상의 ‘주목해야 할 약물’들을 식별하고 끊임없이 진화하는 의약품 혁신 환경에서 핵심 산업 자원 역할을 하고 있다.

클래리베이트는 해당 보고서를 통해 2023년에 시장에 출시하거나 주요 적응증을 추가할 것으로 예상되는 15개의 약물들을 식별했다. 본 약물들은 2027년까지 블록버스터급 약물로 성장하거나(기준: 5년내 10억달러 이상의 매출 달성) 전세계 수백만명의 환자들에게 이익을 주며 상업 및 의학계의 게임 체인저가 될 것으로 예상된다. 클래리베이트 애널리스트들은 임상후기 단계에 있는 15개의 치료제 또한 식별했다. 이와 관련된 병증에는 HIV, 파킨슨 병, 크론병, 탈모증, 다발성 골수종 및 유방암 등이 포함되고 이에 더해 치료하기 어려운 상태에 있는 상태에 있는 광범위한 치료법이 포함되어 있다.

클래리베이트의 2023 블록버스터급 신약리스트는 질병의 진행을 막거나 역전시킬 수 있는 약물이나 생물학적 제제를 찾느라 낭비되는 시간을 줄여주는 맞춤 의약품 및 특정 바이오마커를 타겟으로 한 치료제로 구성되어 있다. 이를 위해 클래리베이트 분석가들은 승인을 받았거나 출시할 준비가 된 신약 및 생물학적 제제 중에서5년내 블록버스터급 약물로 성장하거나, 환자들의 충족되지 않은 요구를 충족시키며 패러다임의 변화를 이끌 15개의 약물을 식별했다.

보고서의 주요 내용은 다음과 같다:

첫째, 지난 7년간 FDA의 승인의 25%를 차지한^[1] 맞춤 의학이 약속에서 현실로 진화되고 있다.  맞춤 의학은 항암제 및 희귀질환 치료를 넘어 성공을 거두고 있으며, 이전에는 치료할 수 없었던 상태에 있는 환자들의 치료법 개발을 촉진시키고 있다.

둘째, 중국본토에서 블록버스터급으로 성장할 수 있는 약물에 대해 다루고 있다. 이와 관련해 클래리베이트는 글로벌 및 중국 내 제조 자산을 포함해 2030년까지 중국본토에서 블록버스터급으로 성장할 가능성이 있는 9개의 약물을 선별했다. 선정된 9개 약물 중 8개는 항암제로 중국본토에서 증가하고 있는 암에 대한 부담을 해결하는데 초점을 맞추었으며 Healthy China 2030^[2]에 따른 의료개혁에 의해 영향을 받은 것으로 보인다.

셋째, UN의 SDG가 혁신적인 약물 개발을 촉진하고 있는 것으로 나타났다. 이러한 목표는 결핵, 이는 결핵, 말라리아, 소외성 대질환의 유행종식과 간염, 수인성 질병 및 기타 감염성 질병퇴치에 관한 내용 뿐 아니라, 예방 및 치료를 통해 비 전염성 질병으로 인한 조기 사망을 감축 시키고 정신 건강 및 복리증진을 장려하는 내용을 포함하고 있다.

     올해 2023 클래리베이트 블록버스터급 보고서에 오른 약물은 다음과 같다:

• UCB의 Bimekizumab (BIMZELX®) – Bimekizumab은 중등도에서 중증 판상 건선을 치료하는 최초의 이중 IL-17 A/F 억제제다. 임상 3상 결과 기존 치료제 대비 피부개선도에서 현저한 효능을 보였다. 적은 투여횟수와 우수한 안정성 프로파일로 임상의와 환자에게 각광을 받을 것으로 예상된다.
• AstraZeneca의 Capivasertib (AZD5363) –유방암 환자에게 Capivasertib은 3개 AKT 동형 단백질(AKT 1/2/3)에 대한 참신하고 강력한 선택적 ATP 경쟁적 pan-AKT kinase 저해제의 일종이다. 초기 임상에서 긍정적인 결과가 도출되었고 현재 복수의 임상 3상이 진행 중이다. 임상 초기 단계에서 PIK3CA, AKT1, PTEN 유전자 변이 상태와 상관없이 환자들에게 효과가 있는 것으로 나타나 유의미한 성과를 도출했다.
• GSK plc.의 Daprodustat (GSK1278863/Duvroq)- Daprodustat는 신부전 관련 빈혈을 치료하는 새로운 경구용 치료제로 발병률이 높지만 효과적이고 안전한 치료제가 거의 없는 만성 신부전 환자의 빈혈 치료를 위한 프롤린 수산화 효소 저해제(HIF-PHI)다. 일본에서는 이미 신부전 관련 빈혈치료를 위해 널리 사용되고 있다.
• Bristol Myers Squibb의 Deucravacitinib (SOTYKTU™/BMS-986165) – Deucravacitinib은 경구용 TYK2 억제제로 염증과 면역 반응에 관여하는 사이토카인 IL-23, IL12, 1형 인터페론(IFN)의 신호전달을 선택적으로 억제하는 독특한 작용기전을 가진 혁신신약이다.
• AbbVie의 Foscarbidopa/foslevodopa (ABBV-951) – AbbVie가 개발 중인 Foscarbidopa/Foslevodopa는 파킨슨병의 표준모델 치료제(Carbidopa/Levodopa)를 새롭게 구성한 것으로 진행성 파킨슨병의 운동 동요를 치료하기 위해 피하 펌프(subcutaneous pump)를 통해 전달된다. 미충족 수요가 높은 틈새 환자 집단에 서비스를 제공하는 것 외에도 경구 투여제인 Carbidopa/Levodopa 대비 향상된 효능, 투약 유연성, 기존 및 미래의 경쟁사 대비 사용하기 편리한 펌프를 제공한다.
• Eisai Co Ltd 및 Biogen Inc의 LEQEMBI™ (BAN2401), Eli Lilly and Company의 Donanemab (LY-3002813) – LEQEMBI™ 및Donanemab은 초기 알츠하이머 병증 치료를 돕는 약물이다. 임상 3상의 획기적인 결과에 힘입어, 차세대 항아밀로이드베타 단일클론항체(MAb) LEQEMBI™는 최근 미국 FDA의 정식 승인을 받고 미국 외 지역에서 출시됐다. Donanemab을 비롯한 동 계열의 다른 약물(Roche의 Gantenerumab 등)도 임상 결과에 따라 Lecanemab의 전례를 따를 수 있다.
• Gilead Sciences Inc.의 Lenacapavir (Sunlenca®/GS-6207) –Lenacapavir는 미충족 의료 수요를 갖고 있고 많은 치료를 받아온 다제내성(MDR) HIV환자 치료제로 미국, 영국, 캐나다 및 EU에서 승인된 동급 최초의 장기지속형 HIV-1 capsid 단백질 억제제다. 또한 HIV 치료제와 노출전 예방요법(PrEP)으로 연구가 진행 중이고, 긴 투여 주기와 자가 투여 방식으로 정확한 투여가 쉽지 않은 환자들 간에 선호되는 치료제가 될 것으로 기대된다.
• Eli Lilly and Company의 Mirikizumab (LY-3074828) –IL-23의 p19 서브유닛을 표적으로 하는 단일클론항체인 Mirikizumab은 궤양성 대장염에 대한 first-in-class 약제이자 크론병에 대해 승인된 3번째 약제가 될 것으로 보인다. 새로운 작용 기전을 가진 최신 치료법 중 하나인 본 치료법은, 해당 치료법의 시장 점유율을 상승시키는데 기여할 것으로 보이며, 환자들에게는 보다 효과적이며 장기적인 치료법으로써 자리매김할 가능성을 가지고 있다.
• Apellis Pharmaceuticals Inc의 Pegcetacoplan (EMPAVELI®/ASPAVELI®/APL-2) – Pegcetacoplan은 희귀 혈액 질환인 발작성야간혈색뇨(PNH) 치료제로 미국과 유럽에서 이미 출시된 의약품이다. GA 치료제로 임상 3상 시험을 완료한 몇 되지 않는 치료제인 Pegcetacoplan은 최초의 GA 치료제 중 하나가 되거나 현재 승인된 약물 요법이 없는 ‘건성 노인성황반변성(AMD)’ 치료제가 될 것으로 기대되는 약품이다.
• Pfizer Inc의 Ritlecitinib (PF-06651600) – Ritlecitinib 은 first-in-class가 될 가능성이 높고, 빠른 효과, 성인 및 청소년 용으로 사용될 가능성이 높으며, 사회적 편견이 존재하는 탈모 치료를 위해 모발 성장을 자극하는 효과적인 치료제가 될 잠재력이 있다.
• Travere Therapeutics Inc의 Sparsentan – Sparsentan은 신장병의 진행과 연관된 endothelin type A(ETA) 및 angiotensin II subtype 1 (AT1) 수용체에 대한 고친화성 이중작용 길항제 역할을 하는 first-in-class의 경구 활성 단일 분자 약물이다. IgA 신병증 및 FSGS 치료제, Sparsentan의 개발로 이제 IgA 신병증 및 FSGS 환자들의 질환이 더 이상 진행되지 않고 치료공백을 메울 수 있을 것으로 기대된다.
• Johnson & Johnson의 Janssen Pharmaceutical Companies of Teclistamab (TECVAYLI®/JNJ-64007957) developed by – EC의 조건부 승인을 받은 Teclistamab은 다발성 골수종 치료를 위해 B세포 성숙화 항원(BCMA)을 표적으로 작용하는 최초의 이중 특이성 항체다. 현재 진행 중인 3상 임상시험은 Teclistamab이 승인된 조건에서 임상적 이점을 확인하고, 이를 통해 승인된 타 제제와 병용 투여를 포함, 복수의 다른 다발성 골수종 환자군에서 라벨이 확장될 것으로 예상된다.
• Provention Bio Inc의 Teplizumab (TZIELD™/PRV-031)-Teplizumab은 1형 당뇨병 치료제로 출시되는 최초의 면역치료제가 될 예정이며, 베타세포 기능을 보존하면서 인슐린 치료를 받지 않아도 된다는 점을 감안할 때 획기적인 의약품으로 부상하게 될 것으로 기대된다.
• BioMarin Pharmaceutical Inc의 Valoctocogene roxaparvovec (ROCTAVIAN™/BMN-270) – 2022년 8월 유럽 위원회(EC)가 승인한 Valoctocogene roxaparvovec은 중증 A형 혈우병 치료제로 미국 내에서 출시되는 최초의 유전자 치료제가 될 전망입니다. 투여 효과는 수년 간 지속되고 출혈 횟수도 감소하며 혈액응고 제8인자(factor VIII, FVIII)의 보충을 최소화하고 번거로운 예방치료법을 받지 않아도 될 것으로 예상된다.

클래리베이트 생명과학 및 헬스케어 글로벌 사고리더십 최고 책임자 Mike Ward는 “연구개발 생산성은 2022년 제약회사들에게 안겨진 과제였습니다. 한해동안 FDA는 22개의 NME와 15개의 BLA를 승인했습니다. 항암제는 여전히 업계의 핵심 관심사로 남아있습니다. 2023년 승인률은 팬데믹 수준 이전으로 회복될 것으로 예상되며 이번에 발간된 블록버스터급 신약보고서를 기반으로 살펴보면, 항암제외의 다른 질병분야에 관한 의약품에 대한 승인과 출시도 활발하게 진행될 것으로 기대됩니다.”라 말했다.

한편, 2023 블록버스터급 신약 보고서와 관련한 자세한 내용은 이곳을 통해 다운로드 가능하며, 클래리베이트 솔루션에 대한 자세한 내용은 웹사이트 www.clarivate.com/ko를 참조하면 된다.

 

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2023년 블록버스터 신약 보고서에 사용된 방법론

소수의 희귀질병 환자들을 위한 타겟 의약품을 개발하는 제약사들이 증가할 수록 아무리 혁신적이고 성공적인 치료법이라 할지라도 큰 수익을 올릴 수는 없고, 그에 따라 클래리베이트는 단순히 블록버스터 합성신약이나 생물학적 제제뿐만 아니라, 연매출이 10억 달러에 미치지 못할 것으로 예상되지만 향후 치료 패러다임을 바꿀 가능성 있는 약물도 포함시키는 것으로 보고서의 방향을 수정했습니다.

2023년 블록버스터 신약을 선정하기 위해 클래리베이트는 수백 여개의 질병, 약물, 시장을 다루는 160여 명의 클래리베이트 분석가들의 전문적인 분석과 Cortellis Competitive Intelligence™, Disease Landscape & Forecast, BioWorld™, Drug Timeline & Success Rates, Cortellis Clinical Trials Intelligence™, Cortellis Generics Intelligence™, Cortellis Deals Intelligence™, Access & Reimbursement payer studies, Clarivate Real World Data and Analytics, Web of Science^TM, Derwent Innovation™ 그리고 제약사들의 보도자료, 소송판례, 피어리뷰 논문을 포함한 R&D, 상용화 수명주기에 대한 11개 통합 데이터를 참고했습니다. 임상 2상 또는 3상 시험에 있는 사전 등록 또는 등록 단계에 있는 약품과 2022년 초에 출시된 약품을 선정해 분석했으며, 특히 업계에 반향을 일으킬 수 있을 것으로 예상되는 새로운 적응증을 위해 출시된 약품도 포함됐습니다. 2022년 이전에 출시된 약품은 제외되었고 2027년 기준 연 매출 총 10억 달러 이상을 달성할 것으로 예상되는 약품을 추렸습니다. 또한, 클래리베이트 분석가들은 예상 승인 또는 출시 날짜, 경쟁 구도, 규제 현황, 임상시험 결과, 시장 역학 등을 기반으로 각 의약품을 개별 맥락에 맞게 직접 평가했고, 블록버스터 신약이 될 것으로 예상되지는 않지만 게임 체인저 치료제가 될 약품도 포함시켰습니다.

본 보고서는 2022년 12월 25일 이전에 본 보고서에 표시된 데이터를 생성했으며 이를 양지하여 주시기 바랍니다. 2023년 블록버스터 신약 보고서에서 언급된 약물은 기존 데이터를 기반으로 클래리베이트의 현재 예상치를 기반으로 하지만, 실제 결과는 크게 다를 수 있음을 알려드립니다.

클래리베이트는 인간의 건강 증진을 위해 전체 약물, 의료 기기, 의료 기술 라이프사이클에 걸쳐 고객을 포괄적으로 지원하기 노력하고 있습니다. 클래리베이트의 엔드-투-엔드 리서치 인텔리전스는 환자 여정 데이터, 치료 분야 전문 지식, 인공지능 및 분석을 결합하여 숨겨진 인사이트, 데이터 중심 의사 결정 및 혁신 가속화를 통해 고객이 정보에 입각한 근거 기반 의사 결정을 내릴 수 있도록 설계되어 있습니다.

클래리베이트에 대해서

클래리베이트는 업계를 선도하는 글로벌 정보 서비스 공급업체입니다. 당사는 사람과 조직을 신뢰할 수 있는 정보와 연결시켜 이를 통해 관점, 업무 및 세계를 변화시킬 수 있도록 지원합니다. 클래리베이트의 기술 기반 구독 솔루션은 심층적인 도메인 전문지식과 결합되어 있으며 학계 및 정부/생명과학/지식재산 분야를 망라합니다. 보다 많은 정보를 원하실 경우 https://clarivate.com 또는 https://clarivate.com/ko를 방문해주십시오.

^[1] 출처: https://www.personalizedmedicinecoalition.org/Userfiles/PMC-Corporate/file/Personalized_Medicine_at_FDA_The_Scope_Significance_of_Progress_in_2021.pdf

^[2] 출처: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31493840/