MATTHEW ARNOLD
수석분석가, 클래리베이트
FDA AdComm이 최근에 수행한 Sarepta의 새로운 유전자 전달 치료제와 관련된 가속승인 투표는 희귀병 치료를 위한 혁신적인 유전자 치료제들이 시장에 도착함에 따라 규제기관, 지불자 및 개발자가 직면한 여러 문제를 보여줍니다.
뒤시엔느 근이영양증(DMD)환자와 간병인들은 미국 FDA 자문위원회가 유전자 전달 요법을 활용한 신약에 대한 가속승인을 추천하는데 관한 표결이 찬성 8 반대 6으로 통과한 것에 대해 환영하는 모습을 보였습니다. 본 투표는 규제기관이 시계열 데이터가 없는 희귀병을 위한 새로운 치료법을 평가하는 방법에 대해 고민하고 있음을 보여줍니다.
클래리베이트의 감염성, 틈새 및 희귀병에 대한 의료 연구 분석 책임자인 Bethany Kiernan는 “최근 몇 년 동안 FDA는 치료제 승인을 위한 근거로 대리지표을 활용하는 것을 점차적으로 허용하는 모습을 보이고 있습니다.”라면서 “비록 압도적 의견은 아니었지만, 대리지표를 통해 얻은 효능 데이터가 Sarepta의 신약을 가속승인을 하기에 충분하다고 말한 위원회의 말은 매우 흥미로울 뿐 아니라 긍정적입니다. 특히, 근위축증과 같은 질환에는 여전히 수많은 충족되지 않은 요구들이 있습니다.”
한편, 지불자들에게 Sarepta Therapeutics의 SRP-9001에 대한 투표결과는 가치평가와 이용관리 실천과제가 긴급히 다루어져야 함을 시사합니다. 클래리베이트는 최근 보고서 유전자 치료제 승인 및 액세스에 관한 5가지 주요 트렌드를 통해 미국의 지불자들은 건강 경제학 결과 연구를 점차적으로 의사결정에 통합하고, 제조업체와 결과 중심의 계약을 맺고 있다고 밝혔습니다. 이 뿐 아니라, DMD치료제의 경우 단일 치료와 만성 치료의 가치가 논의되고 있습니다.
Sarepta의 이전 DMD환자용 의약품인EXONDYS 51(antisense oligonucleotide (ASO))이 2016년 FDA승인을 받았을 때, 이 제품은 환자 당 연평균 3만달러로 가격이 책정되었습니다. 근육 퇴화 질환인 이 치명적인 희귀병은 전 세계적 약 3천 5백명~ 5천명의 신생남아 중 한 명에게 발병되며, 첫 증상이 대부분 영유아 때 발현되고 대부분의 경우, 이 질환 환자들이 10대가 되기 전 휠체어를 사용하게 됩니다.
충족되지 않은 수요 VS 비용
Sarepta가 내놓은 EXONDYS 51가격에 월스트리트는 놀라움을 표명했습니다. 애널리스트들은 이 주사제가 더 고가일 것으로 예상했기 때문입니다. 11개의 유전자 치료제가 이미 승인을 받았고, Cortellis Competitive Intelligence™ 데이터에 따르면 또 다른 30개의 유전자 치료제가 후기 단계의 파이프라인에 있음을 확인할 수 있습니다. 지불자들은 이와 관련된 영향을 예측하는 한편 대비하는 모습을 보이고 있습니다.
SRP-9001은 EXONDYS 51 및 Sarepta의 다른ASO와는 달리 근육단백질 유전자인 디스트로핀 유전자의 특정 돌연변이를 대상으로 하지 않고,반복적인 치료도 필요하지 않습니다. SRP-9001은 보다 넓은 범위의 돌연변이를 가진 환자에게 단일 투여 요법으로 사용 가능합니다. 또한, 현재 보행이 가능한 일반적으로 10대 전반기에 해당하는 근기능의 큰 손실이 없는 환자를 대상으로 테스트 중입니다. 클래리베이트에서는 2022년 3월 Access & Reimbursement 보고서를 통해 많은Managed Care Organization 임원들이 이런 신생 DMD치료법을 보장할지는 여전히 불확실하며, 환자들의 접근성 확보에 있어 Real World Data를 수집하는 것이 매우 중요하다고 밝혔습니다. 지불자들은 현재, 불필요한 치료를 예방하고 비용을 통제하기 위해 다양하고도 엄격한 이용 관리 조치를 고려 중입니다.
Bethany Kiernan 은 “지불자들은 유전자 치료를 포함한 특수 치료에 대한 비용 부담때문에 환자가 치료 기준을 충족하는 지에 대한 여부를 매우 엄격하게 확인할 것입니다. 하지만 DMD는 유전적 질환이고 명확한 진단이 있기 때문에 이런 과정이 환자와 의사들에게 상대적으로 간단한 과정이 될 것이라는 희망이 있기도 합니다.”고 말합니다.
Access& Reimbursement연구 보고서에서 강조했듯, 사전 승인은 차세대 DMD 유전자 치료법 처방 시, 신경과 의사들의 가장 큰 걱정거리 중 하나입니다. 신경과 의사들은 과도한 본인부담 비용, 가장 심각한 증례에 대한 제한 및 재 인증 등을 그 다음의 걱정거리로 꼽았습니다. 질병의 진행적인 특성을 고려하면, 이런 DMD치료법이 시판 승인을 받게 될 경우, 치료까지 걸리는 시간이 매우 중요해 질 것입니다. (Pfizer와Solid Biosciences도 후기 단계의 후보물질을 개발하고 있습니다.)
Bethany Kiernan 은 “근육 이영양증에 대한 유전 검사 및 기타 확립된 진단 검사가 있어, 어린이들이 조기에 병을 진단받는 경우가 많습니다.”라면서 “근육 이영양증 협회와 부모들은 매우 활발하게 활동하고 있으며, 치료제 접근을 위해 승인을 최대한 빠르게 하려는 노력을 행할 것이라 예상합니다.”고 말했습니다.
지불자, 규제기관, 제약바이오회사들이 안전하고 효과적으로 유전자 치료제를 환자에게 전달하기 위해 직면하고 있는 도전과제들에 대해 보다 자세히 알고 싶으신 분들은 클래리베이트의 새로운 보고서인 유전자 치료제 승인 및 액세스에 관한 5가지 주요 트렌드 보고서를 다운로드 해 확인해주십시오.