ALN-TTRSC02

부트리시란 (Vutrisiran)

트랜스티레틴 매개성 아밀로이드증 다발신경병증

진행성질환의 경우 충족되지 않은 의학적 요구가 많이 있습니다. 부트리시란(Vutrisiran) 은 일반적으로 호의적인 안전성 프로파일과 전달 개선을 실현하여 환자의 삶의 질을 개선할 수 있을 것으로 보입니다.

부트리시란 개요

  1. Alnylam® Pharmaceuticals
  2. siRNA 트랜스티레틴 (TTR) 유전자 억제제 GalNAc 접합 플랫폼 
  3. 3개월마다 ATTR 다발신경병증 치료를 위한 피하주사 접종: 
  4. 2개의 아류형 ATTR: 
    – 유전성 Hereditary ATTR (hATTR):
    2021년 미국에서 1,233명
    – 정상형 ATTR:
    2021년 미국에서 1,300명

블록버스터 신약 선정 이유

이 환자군 중에서도 특히 정상형 ATTR 환자는 치료 선택권을 거의 갖지 못했습니다. 부트리시란(Vutrisiran)이 정상형 ATTR 다발신경병증에 보험급여 적용 가능하다면 환자들에게 매우 좋은 소식이 될 것입니다. 또한 기타 ATTR-특정 치료제들보다 복용이 편리하다는 특징도 있습니다.

  1. 임상 3상(HELIOS)이 진행중입니다.
    – 현재까지의 데이터에 따르면 다발신경병증, 환자의 삶의 질, 심장 표지자에서 개선을 보여주었습니다.
  2. 부트리시란(Vutrisiran) 은 hATTR 다발신경병증의 공통의 주요 종결점 (ONPATTRO® patisiran)에서 통계적으로 유의미한 효능을 증명했습니다.
  3. 온파트로(ONPATTRO)와 비교했을 때의 특징은 다음과 같습니다:
    – 더 편리한 치료방법(피하주사 vs 1시간 소요 정맥주사) 입니다.
    – 주사투약 주기가 길어진 치료방법(3개월마다 vs 매주 혹은 3주마다)입니다.
  4. 부트리시란(Vutrisiran)은 우수한 내약성 및 고무적인 안전성 프로파일을 입증했습니다. 

리뷰 및 승인 현황

2018년 5월 :
FDA 및 유럽의약품청 ATTR 치료제를 희귀의약품으로 지정2020년 5월 :
성인 hATTR 다발신경병증 치료제 FDA의 패스트트랙 심사 지정

2021년 9월 :
유럽의약품청에 신청

2022년 4월 14일 :
전문의약품 허가 신청자 비용 부담법(PDUFA)

출시 예상:
2022: 유럽 및 미국

2037년 특허 만료 예정

다발신경병증에 있어 부트리시란(Vutrisiran)의 시장성

  1. 다발신경병증에 대한 현재 시장의 치료제는 다발성 골수종과 같이 다른 적응증으로 승인을 받은 의약품으로, 이는 신경계와 주요 장기(심장, 간 등)에서 아밀로이드 축적의 영향을 치료하기 위해 FDA 승인 없는 처방 방식으로(off-label) 사용됩니다.
  2. 치료법에는 화학항암요법과 마지막 수단으로 장기이식도 포함됩니다. 
  3. hATTR 다발신경병증에 대해 승인 완료된 2가지 약물은 다음과 같습니다:
    – 온파트로(ONPATTRO)는 정맥주사로 매3주마다 투여합니다.
    – 테그세디(TEGSEDI®, Inotersen)는 피하주사로 주1회 투여합니다.
  4. 정상형 ATTR 다발신경병증의 경우에는 승인된 치료제가 없습니다.

부트리시란(Vutrisiran)의 기대 치료 효과

ATTR은 희귀질환이고, 진단이 확정적이지 않으며, 빠르게 진행되면서, 사람을 쇠약하게 만드는 치명적인 질병입니다. 그런데 여전히 효과적인 치료제 선택지가 거의 없습니다. 부트리시란(Vutrisiran)은 투여 빈도가 적고, 비교적 간편한 방식으로 맞을 수 있습니다 (피하주사 vs 정맥주사). 부트리시란(Vutrisiran)의 작용기전을 통해 전신의 아밀로이드 축적 속도를 (멈추지 않더라도) 느려지도록 도와야 합니다. 테그세디(TEGSEDI) 및 표준 화학항암요법과 비교해 볼 때 부작용은 대체로 미미한 편입니다.

W블록버스터 신약이 되기 위해 극복해야 할 장애물

부트리시란(Vutrisiran)은 hATTR다발신경병증 치료제 부문에서 온파트로 및 테그세디와 경쟁할 수 있습니다. 특히 해당 질병은 환자 수가 제한적이며, 부트리시란(Vutrisiran)이 높은 가격으로 시장에 진입할 경우에 그 경쟁은 심화될 것 입니다.

14.2억달러
2026년 예상 매출
95%
부트리시란(Vutrisirian)이 미국에서 성공할 확률은
입니다.
출처: Cortellis Competitive Intelligence, 의약품 타임라인 및 성공률 예측 (2021년 9월 17일 기준)

신약 타임라인 및 성공률 그래프

블록버스터 신약 2022

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