APL-2

Pegcetacoplan

EMPAVELI®/ASPAVELI®

Pegcetacoplan은 희귀 혈액 질환인 PNH 치료제로 미국과 유럽에서 이미 출시된 의약품입니다.GA 치료제로 임상 3상 시험을 완료한 몇 되지 않는 치료제인 Pegcetacoplan은 최초의 GA 치료제 중 하나가 되거나 현재 승인된 약물 요법이 없는 ‘건성 노인성황반변성(AMD)’ 치료제가 될 것으로 기대되는 약품입니다.U.S. FDA가 Pegcetacoplan을 패스트트랙 및 우선심사 대상으로 지정했다는 것은 이 환자 집단의 미충족 수요가 높다는 점과 Pegcetacoplan이 출시되면 상업적으로 크게 성공할 수 있다는 것을 시사합니다.

Pegcetacoplan 소개

  1. Apellis Pharmaceuticals Inc.
  2. Complement C3 inhibitor
  3. PNH 치료 목적으로 2주에 1회 피하 투여
  4. AMD에 이차적인 GA가 있는 환자 치료제로서 매월 또는 격월로 유리체강 내 투여
  5. 또한 면역복합체-막증식성사구체신염(IC-MPGN), C3 사구체병증(C3G), 근위축성 측삭 경화증(ALS), 한랭응집소병(CAD), 조혈모세포이식 관련 혈전성 미세혈관병증(HSCT-TMA)에 대한 연구도 진행중입니다.
  6. 10만 명당 2.0건: 2021년 기준 기준 G7 시장 유병 사례
  7. 2021년 기준 G7 시장의 GA 사례 230만 건

블록버스터 신약 선정 이유

2021년 5월 미국에서 PNH 치료제로 출시된 Subcutaneous Pegcetacoplan은 2021년 1,510만 달러의 매출을 기록했습니다.글로벌 시장에서 PNH가 추가 승인될 경우 향후 몇 년 간 매출이 증가할 가능성이 높으며 PNH의 매출 기여도는 GA 매출 기여도 대비 낮을 것입니다.

Pegcetacoplan이 예상대로 출시된다면 최초 출시되는 GA 치료제가 될 것입니다.Pegcetacoplan의 새로운 약물 작용 메커니즘은 GA 환자 망막 결정체에서 검출되고 VEGF 발현을 유도하는 것으로 나타난 complement C3를 표적으로 삼습니다.Pegcetacoplan의 약물 작용 메커니즘이 GA 진행을 지연시킨다는 것이 입증됐으며 격월 투약이라는 투약 주기가 매월 투약해야 하는 경쟁사 제품 대비 강점이 될 수 있습니다.

임상 2, 3상 시험 결과가 U.S. FDA에 제출된 GA 치료제의 NDA 입증 자료로 사용될 것으로 예상됨:

  1. 2상 FILLY 임상시험: 18주차에 GA 진행 속도가 크게 감소됨
  2. 3상 OAKS 및 DERB 임상시험:
    • 매월 및 격월 투약 후 24개월 차에 가짜 치료법 대비 기준선 대비 병변 확대율이 (각각 OAKS: 22%/18%, DERBY: 19%/16%) 감소. 치료기간 효과가 가속화됐다는 점을 시사. 가시적인 차도가 나타나지 않더라도 치료 순응도를 높일 수 있음.
    • 망막의 중심와에서의 거리와 관계없이 GA 병변 확대율이 감소한다는 것은 Zimura(Iveric Bio: 중심와 외 병변을 대상으로만 시험) 보다 더 포용적인 제품이 될 수 있다는 것을 의미
    • 24개월 간 11,757회 주사 후 보고된 폐쇄성 혈관염 또는 망막염 사례가 없어 높은 안전성(0.034% 안구내염/주사율, 0.24% 안구내 염증/주사율)을 나타냄
  3. 3년간 이뤄지는 GALE 오픈라벨 연장 임상연구(OLE)의 데이터는 향후 장기적인 안전성, 향상된 치료 효과, 우호적인 기능 데이터가 될 수 있습니다.

검토 및
승인 상태

2021년 5월:
성인 PNH환자용:
• 승인: U.S. FDA
2021년 12월:
최소 3개월간 C5 억제제 치료 후 빈혈을 수반한 성인 PNH 환자용:
• 판매 허가: EC

AMD에 이차적인 GA가 있는 환자용:
2018년 7월:
• 우선심사 지정(Priority Review designation): U.S. FDA

2022년 7월:
• 신속심사지정: U.S. FDA

2022년 12월:
• 판매허가 신청 승인 제출 예상일: EMA

2023년 2월:
• PDUFA 날짜

실제 및 예상 출시일:

PNH:
• 2021: 미국
• 2022: 유럽

GA:
• 2023: 미국
• 2024: 유럽

2033년 부터 만료될 것으로 예상되는 특허

Pegcetacoplan이 PNH 및 GA 치료제 시장에 미칠 영향은?

  1. 주요 시장의 인구 고령화로 GA의 유병률은 지속적으로 증가할 것으로 예상되며 Pegcetacoplan과 Zimura가 출시되면 GA 진단률이 높아질 수 있습니다.
  2. 임상 3상에서의 좋은 결과는 작용 기전에 긍정적인 징조이며 다른 Complement system(보체시스템)억제제가 출시될 길을 열 수 있습니다.
  3. 현재 GA 치료에 대해 승인된 제품은 없어 미충족 수요가 상당한 분야입니다.
  4. 판매량의 상당 부분이 GA에 대한 유리체강 내 투여제에서 발생할 가능성이 높습니다.
  5. GA 진행 둔화를 기반으로 한 승인과 삶의 질에 대한 보다 의미 있는 평가지표인 시력개선에 대한 효능 부족 사이에서 균형을 이루며 Pegcetacoplan은 출시 시 중간 정도 수준으로 사용될 것으로 예상됩니다.
  6. Pegcetacoplan은 GA 치료제로 승인된 최초의 의약품이 될 것으로 보이며, Pegcetacoplan 출시 후 1년 뒤 출시될 것으로 예상되는 Zimura보다 먼저 시장에 출시된다는 장점이 있습니다.
  7. Pegcetacoplan은 2027년 미국과 유럽의 전체 Complement system(보체시스템) 억제제 시장에서 76%의 시장 점유율을 점할 것으로 예상됩니다.

Pegcetacoplan은 어떤 치료 공백을 메울 수 있는가?

PNH는 희귀질환이자 후천적인 질환이며 사망률이 높은 혈액 질환입니다. 역사적으로는 값비싼 정맥 주사를 자주 맞아야 하고 심한 경우에는 골수 이식을 받아야 해 치료 부담이 높은 질환이었습니다.최근에야 좀 더 편리하고 지속성 높은 치료법이 개발되었으며, 이로 인해 치료 순응도와 차도가 개선될 수 있습니다.

GA 환자들에게 가장 큰 미충족 수요는 효과적이고 안전한 치료제였습니다.시간이 지나면서 GA 환자들은 심각한 시력 손상을 입거나 실명하게 되고, 더 이상 독립적으로 살 수 없게 되며 삶의 질이 크게 떨어집니다.현재 GA에 대해 승인된 치료법은 없습니다.따라서 Pegcetacoplan은 이 미충족 수요를 해결하고 GA의 진행을 늦추고 수백만 명의 GA 환자들의 시력을 유지할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.

Pegcetacoplan이 블록버스터 신약이 되기 위해 극복해야 하는 문제는?

Pegcetacoplan이 상당한 미충족 수요가 있는 분야에 최초로 출시되는 의약품이 될 수 있음에도 불구하고, GA 환자 중 무증상 환자가 많고 실질적인 시력 저하를 느끼고 있지 않고 있기 때문에 매월 또는 격월 유리체강 내 투여 방식의 Pegcetacoplan이 널리 사용되지 않을 수 있습니다.아마도 약물 투여 주기와 환자들이 시력 개선 치료제의 이점을 느끼지 못한다는 점이 2, 3상 GA임상시험에서 치료 중단률이 높았던 원인이었을 것입니다.또한 임상 3상에서 complement D 인자 억제제인 ​​lampalizumab의 효능 입증에 실패하고 GA 치료가 중단된 지금, GA의 complement 캐스케이드를 표적으로 삼는 것이 장기적인 관점에서 효과적이고 안전한지 확인해야 합니다.망막 전문의와 안과의사들의 Pegcetacoplan 활용도를 높이기 위해서는 장기적인 효능과 안전성을 입증해야 합니다.현재 수많은 complement 억제제 파이프라인이 진행되고 있고, Pegcetacoplan은 Zimura(complement C5 억제제, Iveric Bio, 미국, 유럽에서 GA에 대한 3상 임상 진행), Danicopan(complement D 인자 억제제, Alexion Pharmaceuticals Inc 및 AstraZeneca, PNH, GA에 대한 2상 임상 진행), Iptacoplan (경구 complement B 인자 억제제, Novartis, PNH, GA에 대한 2상 임상 진행) 등 수많은 경쟁 제품과 경쟁해야 할 수 있습니다.

13억1천2백만달러
2027년 GA 용 예상매출액
95%
GA용 Pegcetacoplan이 미국에서 성공할 확률

Drug Timeline & Success Rates

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