Month: June 2021

ASCO 2021: オンコロジーのブレイクスルートップ10

英語原文サイト 本記事は英文ブログを日本語に翻訳再編集(一部追記を含む)したものです。本記事の正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先します。   クラリベイトのオンコロジー専門家は、2,400件以上にのぼるASCOのアブストラクトを分析し、薬物治療の展望に予想される影響に基づいてトップ10を選択しました。以下の記事では、これらのエキサイティングなブレイクスルーの分析結果、データ、ライフサイエンス企業の経営者向けのヒントをご紹介します。   “公平に: すべての患者に、いつでも、どこででも”   ASCO年次総会は、1年のうちで最大の腫瘍学のイベントです。昨年に引き続き、COVID-19の世界的流行により、6月4日から8日までバーチャルで開催されました。今年は、『公平に: すべての患者に、いつでも、どこででも(“Equity: Every Patient. Everyday. Everywhere”)』というテーマのもと、今後の研究の焦点となる分野を優先し、医療を受けられない患者さんを臨床研究に参加させることの重要性を強調しました。 クラリベイトのオンコロジー専門家は、薬物治療の今後に大きな影響を与えると予想される治療法をレビューするDrugs to Watchシリーズの一環として、発表された2,400件以上のアブストラクトを確認し、その中からトップ10を選びました。以下の記事では、これらのアブストラクトの分析結果と、ライフサイエンス企業の経営者にとってのキーポイントを紹介します。 ASCO2021では、オンコロジー市場のスペクトルに影響を与える多くのニュースが発表される予定です。今年の年次総会で認められた最も顕著な傾向の1つは、治療困難ながんを含む早期のフェーズ(またはアジュバント設定)における標的治療のデータを報告する抄録の数であり、場合によっては薬剤による治療の選択肢がない、または少ないこともあります。 年次総会で発表された主要なデータのより詳細な分析については、当社の専門家チームが提供する情報にご注目ください。   1. 切除可能な早期NSCLCのアジュバント療法としてテセントリクが期待される テセントリクは、切除可能な早期NSCLC患者に対するDFS(無病生存期間)の有意な改善により、特定の患者に対して承認された最初の免疫チェックポイント阻害剤となる可能性があります。 背景:複数の免疫チェックポイント阻害剤が、切除可能なNSCLCのアジュバント療法として評価されています。2021年3月には、完全切除後にアジュバント化学療法を受けたIB-IIIA期のNSCLCを対象に、ロシュ社のテセントリクとベストサポーティブケア(BSC)を比較評価した重要な第III相試験IMpower010が、主要評価項目であるDFSを達成し、この治療法で有意な臨床効果を示した初めての免疫チェックポイント阻害剤となりました。 ASCOでのアップデート:その結果、腫瘍細胞の PD-L1 発現率が 1%以上のステージ II-IIIA 患者(HR 0.66、P = 0.0039)、および無作為化されたステージ II-IIIA NSCLC 患者全員(HR 0.79、P = 0.0205)において、テセントリクは BSC に対して DFS を有意に改善しました。本解析の時点では、全治療目的集団(ステージ IB-IIIA)において、DFS は有意差の境界線を越えておらず、全生存率のデータは未成熟でした。   2. リンパーザは、生殖細胞系BRCA1/2遺伝子変異および高リスクのHER2陰性早期乳がん患者において、プラセボに対し優位性を示す OlympiAのデータにより、リンパーザは早期乳がん市場の既存プレイヤーとの競争を打破できるのか? 背景:2021年2月、アストラゼネカは、第3相OlympiA試験において、リンパーザがBRCA変異、ハイリスクHER2陰性の早期乳がん患者において、プラセボを上回る優れた侵襲性DFSという主要評価項目を達成したと発表しました。 ASCOでのアップデート:アストラゼネカは、この重要な試験のさらなるデータを発表しました。OlympiA試験は、他のPARP阻害剤が評価されていないアジュバントの設定でリンパーザを調査しています。この設定でリンパーザが規制当局の承認を得られれば、定評のある抗PD-1/PD-L1阻害剤であるテセントリクやキイトルーダとの厳しい競争に直面することになります。PD-1/PD-L1阻害剤が深く長い臨床反応を引き起こす可能性があることを考えると、医師はPARP阻害剤よりも免疫チェックポイント阻害剤を処方する傾向にあるかもしれません。さらに、OlympiA試験は、BRCA1/2遺伝子変異のあるトリプルネガティブ乳がん患者という小さな患者層もターゲットにしています。 今後の展望:これらの潜在的な障害にもかかわらず、医師たちはリンパーザがHER2陰性のBRCA1/2変異の進行乳がん患者に有効であることが証明されているため、この試験の結果を待ち望んでいます。今回のOlympiA試験の結果が成功すれば、早期乳がんにおけるリンパーザの適応拡大を支持することになり、乳がんにおけるリンパーザの適応患者数を大幅に拡大することができます。   3. キイトルーダが腎細胞がんのアジュバント療法として有効性を示す […]

米国議会が無策の中、各州の審査委員会が薬価問題に取り組む

STEPHANIE HOOPS Senior Market Analyst, Market Access Insights, Clarivate   英語原文サイト 本記事は英文ブログを日本語に翻訳再編集(一部追記を含む)したものです。本記事の正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先します。   各州はどのように薬価の高騰に取り組み、アフォーダビリティを高めているのでしょうか。クラリベイトのマーケットアクセスエキスパートであるStephanie Hoopsが、アフォーダビリティレビューボードの出現について語ります。   議会が薬価対策を講じるのを待つのではなく、各州が薬価審査委員会を設置する法律を制定するケースが増えています。光熱費や保険料と同じように、この委員会は、特定の高額薬剤の価格設定プログラムを州が策定することを可能にします。 議会は同様の法律の制定を見送っていますが、メリーランド州のように連邦委員会の設立を推進する議会の代表団が現れています。 カリフォルニア州、ニュージャージー州、オレゴン州、ミネソタ州、ミズーリ州、イリノイ州、マサチューセッツ州、メリーランド州などのいくつかの州では、アフォーダビリティレビューボードを設置しています。その多くは、2019年に制定されたカリフォルニア州法(SB17)をモデルにしています。カリフォルニア州の法律では、製薬メーカーに対して、大幅な値上げを発表した際にその決定を下した詳細な正当性を示すことを義務付けています。公開された報告書は、州の管理医療局のサイトに掲載されます。 業界団体PhRMAは、このカリフォルニア州法を違憲として連邦裁判所に提訴しています(米国地方裁判所、カリフォルニア州東部地区、事件番号:2:17-cv-02573)。   カリフォルニア州の法律は、メーカーに以下を義務付けています: 新薬の発売に伴うマーケティングおよび価格設定の計画を州に通知すること(また、その薬を処方される可能性のある患者数の推定値を提供すること) 40ドル以上の処方薬の卸売取得価格を(2年間で16%以上)引き上げる前に、購入者に通知すること 薬価の引き上げを決定した要因について、薬の臨床効果が高まっていることを示す文書などを州に提出すること メディケアの特殊医薬品の閾値を超える価格の処方薬を導入する際には、州に報告すること 2021年に薬剤審査委員会を新設する法案が係属している州は以下の通りです。アリゾナ州(SB 1749)、コロラド州(SB 175)、ニューメキシコ州(HB 154)です。   この委員会は基本的に、供給側の規制に焦点を当てた欧州型の価格政策への移行です。しかし、ヨーロッパの競争法では、医薬品の価格が過剰であるかどうかを判断するために利益率の分析が行われていますが、これらの州では、これらの政策に定義された利益率は含まれておらず、競争市場で収益性の高い新薬を導入するインセンティブに影響を与える可能性があります。 最終的には、連邦政府が、数多くの新興の州法と歩調を合わせたルールを課すことになるかもしれません。この問題を国レベルで調和させることは、州をまたぐ製品である医薬品を販売する企業にとって、混乱と管理コストの削減につながると思われます。   この記事は、クラリベイトのアナリストが米国のマネージドケアに関するデータと分析をもとに作成したものです。クラリベイトのアナリストは、今後も進化する米国のマーケットアクセス環境を注視していきます。   クラリベイトの米国マーケットアクセスソリューションは、変化の激しい米国市場のダイナミクスをローカルレベルで把握し、治療法へのアクセスを向上させます。

ライフサイエンス企業との提携について患者支援者が語る

MATTHEW ARNOLD Principal Analyst, Clarivate   英語原文サイト 本記事は英文ブログを日本語に翻訳再編集(一部追記を含む)したものです。本記事の正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先します。   患者の視点から見た患者中心主義とは何か、そして患者支援者はライフサイエンス企業からどのようなサポートを求めているのか。3人の著名な患者支援者がそれぞれの視点から語ってくれました。   2010年、ロンドン在住のNick Sireauは、進行性の希少な遺伝性疾患であるアルカプトン尿症(AKU、別名「黒骨症」)を患う2人の男の子の父親であり、NGOでの仕事を辞めて、この疾患の治療法を見つけることに専念していました。病気の子供を持つ親である、いわゆる「キッチンテーブル」の患者支援者と同じように、自分の心、魂、時間、そして貯蓄のすべてをこの仕事に注ぎ込んでいました。ただ彼は他の人たちとは異なり、彼は可能性のある治療法を見つけ、患者会を設立し、科学界に関心を持ってもらい、ロイヤル・リバプール病院を通じてさらなる研究のための資金を集めることに成功していました。 Sireauが関心を持っていた化合物であるニチシノンの特許権はSobiが保有しており、Sobiはこの化合物をAKUの治療薬として開発することを検討していました。しかし、2009年にNIHで行われた臨床試験が、サンプル数の少なさやエンドポイント選定の甘さなどから失敗に終わったことを受けて、Sobiは他の分野に注力することを決めたのです。Sireauは、ジュネーブで開催された第1回World Orphan Drug Congress meetingにSobiの社長兼CEOが出席することを知り、その場で話を聞きに行きました。 「私は事前に彼らに連絡を取り、『コーヒーブレークで数分でもいいので、会ってもらえませんか』と伝えました。すると彼らは『いいよ、話し合おう』と言ってくれました。」 その結果、国際的なバイオファーマと、地道な活動を続けてきた小さな患者団体との間にパートナーシップが生まれ、昨年10月にECの承認を得て、現在ではヨーロッパ全土でライセンスされている治療法が誕生したのです(Sireauのニチシノンに関する物語については、Natureの素晴らしい記事をご覧ください)。 さて、話は2010年のジュネーブでの会議に戻ります。Sireauは「驚いたのは、患者団体は私だけで、製薬会社の幹部が350人もいたことです。患者団体が交流に出ないなんて信じられないと思った」と語りました。   患者さんがライフサイエンス企業に求めるもの 10年が経過し、遺伝子治療の進歩や希少疾患に取り組むバイオファーマの増加に伴い、Sireauのような話は一般的になってきました。しかし、企業と患者さんの間には、今でも大きな隔たりがあることも事実です。 3月23日に行われたパネルディスカッションでは“患者がライフサイエンス企業に求めるもの”をテーマに、クラリベイトのMike Wardがファシリテーターを務め、Anthony NolanのHenny Braund氏、Voz AdvisorsのClaudia Hirawat氏とともに、Sireauが自身の体験を語りました。ここでは、いくつかの重要なポイントをご紹介します。 患者団体は、資金調達、規制制度や研究の世界をナビゲートするための支援を必要としている。 Sireauは、「初期の頃、私たちは海の上にいました。私が気付いたことの一つは、希少疾患の症状はそれぞれ大きく異なるにもかかわらず、患者会として直面する課題はほとんど同じだということです。それは、どこで資金を調達するか、どうやって患者を特定するか、どうやって患者をコミュニティに集めるか、どうやって自然史研究を行うか、どうやって産業界として患者と協力するか、どうやって規制プロセスを行うかということです」。 Sireauは、患者と企業が独立した財団を設立し、企業から患者団体に資金を分配することを提案しています。「そうすれば、誰もが恩恵を受けることができます。なぜなら、うまく構成された患者グループは、新しい治療法を開発する際に絶対的な力を発揮するからです。」 データを共有することは、患者さんにもライフサイエンス企業にもメリットがあります。Anthony NolanとAssociation of Medical Research CharitiesのCEOであるHenny Braundは、ヤンセンと英国のBlood Cancer Allianceとのデータパートナーシップの例を紹介しました。 血液疾患に関する全体像が把握されていなかったため、ヤンセンが資金を提供してデータを一箇所に集め、患者団体や政府が血液疾患の範囲を把握できるようにしたのです」とBraundは述べています。 「データは力でもあります」とBraundは言います。「データは力でもあります。患者さんの意見や経験を聞くだけではなく、その地域で実際に役立つ、満たされていないニーズがどこにあるのかを考えるのです」。 意思決定の権限を患者さんと共有することが重要です。「これは真のパートナーシップであると考えなければなりません。患者さんのために最善を尽くすことが大切なのです。パートナーシップとは、対等であることを意味しています。」 Voz Advisors社のClaudia Hirawatは、「患者中心主義は、すべてのステージにおける規律であり、ポートフォリオのすべてのプログラムで実施される体系的な手順である必要があります」と述べています。Hirawatは、患者エンゲージメントオフィスが全社的な機能に患者の声を取り入れている武田薬品の例を紹介しました。   患者さんの声を全社的に取り入れるためには、まずパートナーシップを築くことが必要です。すべての人に当てはまるサイズはありません。ただ患者パネルを設置するだけでは解決になりません。さまざまな方法で患者さんを集めることを考えなければなりません。 – Anthony NolanとAssociation of Medical […]

コネクテッドペンから人工膵臓まで: 革新的な技術が糖尿病治療の状況をどのように変えていくか

USMAN SYED Associate Consultant, Clarivate   英語原文サイト 本記事は英文ブログを日本語に翻訳再編集(一部追記を含む)したものです。本記事の正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先します。   クラリベイトの医療技術エキスパートであるUsman SyedとLucy Guanは、糖尿病市場の分析結果を共有し、パートナーシップとイノベーションが糖尿病患者の治療オプションをどのように変えていくかについて議論しています。   糖尿病治療機器の需要は、アメリカにおける糖尿病患者数の急激な増加に加えて、病状管理の不備による深刻かつ高額な結果(心臓病、神経障害、腎臓病、創傷、手術後のアウトカム悪化など)や、高額な自己負担を伴う保険プランによる治療へのアクセスの不備により増加しています。   その結果、現在の治療は、従来どおりの1日複数回の注射(MDI:シリンジ、耐久性のあるペン)や自己血糖測定器(SMBG)など、コモディティ化した製品を中心に行われています。そのため、革新的で高価格の新しい機器の普及はやや遅れています。   しかし、医療メーカー、デジタルヘルス企業や保険者は、患者さんの負担を減らしてアドヒアランスを向上させ、患者の生活を改善するために、より良いソリューションを提供することを目指しています。患者さんにとっては、使いやすさや糖尿病管理の簡略化を実現した新しいデバイスが魅力的であり、保険者にとっては、たとえ価格が高くても、治療のコンプライアンスを向上させ、コストのかかる合併症を減少させるデバイスが魅力的となります。   例えば、最近多くのメーカーが、毎日の指先穿刺による校正不要な、校正済み持続的グルコースモニタリング(CGM)機器を発表しています。また、血糖値に応じたインスリン投与量調整を部分的に自動化するクローズドループシステムの開発も進められており、患者さんの糖尿病管理を大幅に簡素化することが期待されています。   表1.米国の糖尿病治療機器市場で起きている大きなイノベーション Product type Brand Company Launch date Status CGM Devices Freestyle Libre 3             G7 CGM Device Abbott             Dexcom Inc Expected 2021         […]

ジャーナル・インパクトファクター(Journal Impact Factor:略称JIF)をよりよく理解するために

この記事は、ジャーナル・インパクトファクターについて、よくご質問いただく内容についてまとめています。 ジャーナル・インパクトファクター(Journal Impact Factor:略称JIF)とはなんですか? Web of Science Core Collectionのデータをもとに算出した、クラリベイトのみが提供するジャーナルの指標です。 Journal Citation Reports(JCR)から提供され、一年に一度初夏に最新版が公開されます。 Journal Citation Reportsについてはこちら、新しいJournal Citation Reports 2021についてはこちらをご参照ください。 研究発表に最適なジャーナルをみつけるためにご活用いただけます。こちらをご参照ください。 ジャーナル・インパクトファクター(Journal Impact Factor:略称JIF)はどうして算出するようになったのですか? ジャーナル・インパクトファクターは、クラリベイトが作成するWeb of Science Core Collectionにどのようなジャーナルを収録すれば、もっとも研究コミュニティが効率的に情報を探せるかーという発想で誕生しました。その一つの指標として「最近よく研究者が参照しているジャーナル」≒最近よく引用しているジャーナルという考えが根本にあります。ただ、ジャーナルによって、収録レコード数等が異なるという事情を鑑み、(6)のような算出方法となりました。当初は、社内用の指標でしたが、利用者の方のご要望により1975年にJournal Citation Reportsとして商用化され、提供形態を(冊子、マイクロフィッシュ→CD→Web)として今に至ります。Journal Citation Reports自身は、以前とくらべものにならないほど充実しており、どんなレコードがジャーナル・インパクトファクターに貢献したのか、オープンアクセス情報を活用しているのか、どんな国や研究機関がそのジャーナルに貢献したのかなどまでわかるようになりましたが、Journal Citation Reportsは、基本的な算出仕様を維持して現在に至ります。ジャーナル・インパクトファクター(Journal Impact Factor:略称JIF)は当初から一貫して、ジャーナルの指標であり、個々の論文に値を適応することや、研究者のパフォーマンス評価への適応は想定されておりません。 ガーフィールド:ジャーナル・インパクトファクターの歴史と意味 Eugene Garfield:The History and Meaning of the Journal Impact Factor 2006; 295(1):90-93。doi:10.1001 / jama.295.1.90 歴史からの学び:JCRの起源を理解する MARIE MCVEIGH: Learning from […]