Month: February 2021

NICEの新しい革新的なライセンシングとアクセスパスウェイ – 医薬品が市場アクセスを加速させるためにどのように活用できるか

HIMANI JAISWAL Research Associate, Content Clarivate       英語原文サイト 本記事は英文ブログを日本語に翻訳再編集(一部追記を含む)したものです。本記事の正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先します。     NICEの新しいInnovative Licensing and Access Pathway(ILAP)は、英国における新薬のための新しい合理化されたプロセスです。ClarivateのHimani Jaiswalが、ILAPへの参加方法と、治療薬の早期上市を目指すメーカーにとってどのようなメリットがあるのかをレビューしました。     製品開発の初期段階でILAPを申請することで、最大限のメリットを得ることが可能 革新的ライセンス・アクセス・パスウェイ(ILAP)プロセスは、商業・非商業を問わず、英国で医薬品を上市しようとする企業を支援します。 企業には製品開発の初期段階で申請することが推奨されています。The Medicines and Healthcare products Regulatory Agency(MHRA)とNational Institute for Health and Care Excellence(NICE)は、規制当局の承認と医療技術評価(HTA)の両方に最適なデータ生成を確実にするために、企業に臨床試験デザインに関するアドバイスと情報を提供します。このパスウェイは、非臨床データに基づく非常に早い段階での参入を可能にし、企業にとっては市場への迅速なアクセスを可能にし、患者にとっては革新的な医薬品への迅速なアクセスを可能にします。   ILAPプロセスは、医薬品規制当局、常設パートナー(MHRA, NICE, Scottish Medicines Consortium [SMC])、支援パートナー(National Health Insurance [NHS] England, NHS Improvement)およびHealth Research Authority (HRA)やNational Institute for Health […]

COVID-19パンデミックに対する規制対応#3: 混乱を最小限に抑えるための慎重な臨床試験計画

英語原文サイト 本記事は英文ブログを日本語に翻訳再編集(一部追記を含む)したものです。本記事の正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先します。   現在進行中のパンデミックそのものに対処する必要性に加えて、規制当局は臨床試験や他疾患の治療薬や医薬品の不可欠な供給への影響にも対処しなければなりません。このシリーズの最後のブログ記事では、進行中の臨床試験、医薬品製造、血液や臓器の不可欠な供給への混乱を最小限に抑えるための戦略を説明します。   これまでのシリーズでは、Cortellis Regulatory Intelligence™ のマネージャーであるMonia Tumminelloと、Cortellis Regulatory Intelligence のメディカルライターであるJaime Polychronesがその概要を説明してきました: 治療法の開発が、死亡率の低下と患者のアウトカムの改善に貢献していること 検査、接触者追跡、個人用保護具の継続的な必要性   このブログシリーズの最後となる今回は、進行中の臨床試験、医薬品製造、血液や臓器の不可欠な供給への混乱を最小限に抑えるための戦略について説明します。これが世界が経験する最後のパンデミックとなる可能性は低いと認識し、各国政府は将来に向けてより大きな備えをするための計画を概説しています。     進行中の臨床試験の中断を最小限に抑える パンデミック中に発生する可能性のある隔離や施設閉鎖、渡航制限、治験薬サプライチェーンの寸断、人員や参加者の感染という懸念の中で、他の医薬品の臨床試験をどのように継続するかという潜在的な課題に対処するため、食品医薬品局(FDA)はCOVID-19パンデミック中の医薬品に関する臨床試験実施に対するガイダンスを公表し、それ以降更新を続けてきました。さらに、欧州委員会(EC)、欧州医薬品庁(EMA)、各国の医薬品庁長(HMA)は、COVID-19パンデミック時の臨床試験の管理に関するガイダンスを発表しました。これらの課題は、試験評価の完了、試験訪問の完了、治験薬(IMP)の提供などの試験実施に影響を与える可能性があります。 FDAのガイダンスにより、米国で実施される臨床試験は、米国の規制を遵守し、患者の安全性を確保しながら、条件やプロトコルを調整して継続することができます。   ガイドラインには、以下のようなプロトコルの変更や逸脱に対処する方法についての情報が記載されています。 試験参加者の安全性の確保 適正臨床検査実施基準(GCP)の遵守を維持し、 試験の完全性に対するリスクを最小限に抑える 試験参加者は、参加している試験の変更について常に知らされるべきであります。   患者の安全性が最優先事項であるため、治験依頼者は、電話やバーチャル面談、または別の場所で安全性評価に参加する方が患者にとって安全であるかどうかを判断すべきである(それらが試験において受け入れられる場合)。   治験依頼者は、プロトコルの変更について、可及的速やかに機関審査委員会(IRB)/独立 倫理委員会(IEC)に通知すべきです。参加者の健康や生命が危険にさらされている場合、そのような変更はIRBの承認なしに実施することができますが、その後報告しなければなりません。治験依頼者は、プロトコルの変更があった場合には、適切な審査部門に相談して有効性評価を検討すべきです。 さらに、延期が適切な場合もあるし、スポンサーは参加者の募集を停止するか、参加者を撤回することを選択する場合もあります。治験依頼者は、以下のことを適切な試験報告書のセクションに記載するか、別の文書に記載することを推奨しています。 実施された緊急時対策; COVID-19に関連する試験中断の影響を受けた全参加者リストと、その参加者受けた影響 報告された安全性と有効性の結果に対する偶発的措置に関する影響の分析 IMPを取り巻く現実的な考慮事項には、参加者の自宅で投与・保管できるかどうか、輸送中に製品の安定性がどのように維持されるか、製品の安全な保管がどのように確保されるか、IMPの説明責任と治療コンプライアンスの評価がどのように管理されるかが含まれます。 FDA は、現在確立されている臨床試験についてパンデミック中に参加者がどのように保護され、試験が中断される可能性がある場合にどのように管理されるかを説明するために、方針と手順を改訂または作成することを推奨しています。これには、インフォームドコンセント、試験訪問、データ収集、試験モニタリング、有害事象報告、COVID-19の発病によるスタッフの変更の可能性への影響が含まれています。   薬剤の承認には、がん、アルツハイマー病、HIVなどが含まれています。   COVID-19以外にも、以下のような疾患治療に重要な医薬品の承認申請の審査を継続しました。 ファーストラインのプラチナ製剤を含む化学療法で進行していない局所進行性または転移性の尿路がん患者のための新しい維持療法としてavelumabの新たな効能・効果を追加 HER2陽性乳がんを対象に、医療従事者が在宅で投与可能なペルツズマブ、トラスツズマブ、ヒアルロニダーゼを配合した皮下注射剤PHESGO 転移した非小細胞肺がん(NSCLC)の成人患者を対象とした初の標的治療薬capmatinib アルツハイマー型認知症が疑われる成人患者の脳のPET画像診断に使用するflortaucipir 成人および小児患者におけるHIV-1感染症の治療のための他の抗レトロウイルス剤との併用によるdolutegravir その他     ヒト由来物質 (SoHO): […]

COVID-19パンデミックに対する規制対応#2: 非医薬品介入による予防

英語原文サイト 本記事は英文ブログを日本語に翻訳再編集(一部追記を含む)したものです。本記事の正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先します。   COVID-19の予防戦略には、社会的距離の取り方や個人用保護具(PPE)の使用など、さまざまな非医薬品的介入(NPI)が含まれます。信頼性の高い症例同定と接触者追跡は、供給品の配布とNPIの実施をガイドします。このブログ記事では、NPI、PPE、検査、接触者追跡の継続的な必要性に規制機関がどのように対処してきたかを論じています。   ワクチンを超えて、COVID-19感染症の予防戦略には、社会的遠距離化や個人用保護具(PPE)の使用など、さまざまな非医薬品介入(NPI)が含まれています。信頼性の高い症例同定と接触者の追跡は、供給物の配布とNPIの実施の指針となります。 本ブログシリーズの第2回目となる今回は、Cortellis Regulatory Intelligence™ マネージャーのMonia TumminelloとCortellis Regulatory IntelligenceメディカルライターのJaime Polychronesが、米国食品医薬品局(FDA)と欧州医薬品庁(EMA)が、NPI、PPE、検査、接触者追跡の必要性に対応するためのガイダンスをどのように提供しているかをご紹介します。     規制プロセスのデジタル化 COVID-19の影響と広がりを世界が実感し始めると、公衆衛生の取り組みでは、予防策として社会的遠隔化とシャットダウンが急速に採用されました。   規制機関のデジタル化と遠隔操作への迅速なシフトが必要とされ、柔軟性が鍵となりました。   会議はキャンセルや変更され、仮想プラットフォームに移動された 国内検査は縮小された 審査が延期された 提出日が延期された 会員申請が停止された 有害事象報告に柔軟性が導入された 遠隔地でのGCP(Good Clinical Practice)検査が導入された 対面会議や検査に関連する料金が再検討された   また、欧州委員会(EC)は、”COVID-19パンデミックの間、医薬品の承認、維持、監督の面で公衆衛生および動物衛生の規制活動の中核が継続して行われることを確実にする”ための事業継続計画を発表し、更新しました。 FDAは安全な医療提供を確保するために、特定のFDA認定の非侵襲的なバイタルサイン測定装置の製造業者が、医療提供者が胎児や母体のモニタリングを含む患者の遠隔モニタリングに使用できるように、その使用を拡大することを認める新たな方針を発表しました。これにより、精神疾患用のデジタルヘルス治療機器の利用可能性が拡大し、病理スライドをスキャンしたデジタル画像の遠隔レビューとレポートが可能になりました。     医療・個人用保護具 症例数の増加に伴い、PPEはすぐに供給不足に陥りました。ECは、マスク、手指洗浄剤、消毒剤、その他のPPEの生産を促進するために、COVID-19アウトブレイクに関連した3Dプリントの使用を含む、規格ハーモナイズを改訂したガイドラインを速やかに発表しました。扱われたトピックは以下の通りです。 新製品をEUに輸入する前に、適用される法的・技術的要件の評価 マスク、手袋、手術衣などのPPEを製造するための新規施設の立ち上げ、または既存施設の改造 製造業者が準拠した3D製造製品をEU市場に投入するために使用できる技術基準を例示   ECはまた、サプライチェーン全体のすべての経済事業者、届出機関、市場監視当局が、EU市場全体のPPEおよび医療機器の供給が継続的に増加する需要と一致するよう、努力を支援するよう勧告しました。これには、輸出許可を必要とする製品のリストを減らし、加盟国間で関税と付加価値税を一時的に免除することも含まれています。 欧州標準化委員会(CEN)と欧州電気標準化委員会(CENELEC)は、特定の医療機器とPPEに関する欧州規格を自由に利用できるようにすることで合意した。これにより、EUと第三国の企業がこれらの製品を製造する意思のある企業は、高度な安全性を確保しつつ、迅速に生産を開始し、製品をより容易に国際市場に投入することができるようになりました。   FDAは輸入要件を緩和し、PPE用品の製造能力を拡大し、ポイント・オブ・ケア(POC)3Dプリントに関する覚書を発行し、PPRの利用可能性を拡大しました。   米国でもFDAは輸入要件を緩和し、手指消毒剤などの消耗品の製造能力をこれまで認可されていなかった企業に拡大し、POC製品製造のための3Dプリントに関する覚書を発行し、特定の人工呼吸器や人工呼吸器として使用するために改造された麻酔ガス機器の医療現場での緊急使用のための緊急使用認可(EUA)を付与し、ガウンや手袋などのアパレルに対する施行方針に関するガイダンスを発表してPPEの利用可能性を拡大しました。     一貫性のある信頼性の高い試験 治療の優先順位をつけ、パンデミックの影響を監視するための症例検出における検査の重要性を認識した規制当局は、有効な診断検査の開発と公開のためのプロセスを迅速化しました。FDAは、COVID-19の診断テストを開発している、または開発したことのある関係者を対象に、3月から1年を通して毎週のようにテストワークショップを開催しました。各ワークショップの資料はFDAのウェブサイトに掲載されています。 ECは4月にCOVID-19検査に関するガイドラインを採択し、検査キットの品質基準の設定、検査室ネットワークの構築、偽造検査の監視などを行いました。同様にFDAも5月に独自のガイドラインを発表しています。 2020年初頭に実施されたEUの調査では、コロナウイルス検査を確実に実施するために検査室が直面している課題のトップ3の1つとして、陽性コントロール試料の不足が挙げられていました。そこで、ECの共同研究センター(JRC)は4月、検査室がコロナウイルス検査の正しい機能を確認し、偽陰性を回避するために使用できる新しいコントロール試料を設計・発表しました。また、FDAは検査バリデーションのためのリファレンスパネルを発表しています。両機関はまた、検査成績の透明性のある報告を約束しています。 FDAによる診断検査の迅速な審査とEUAの発行は、2月に米国疾病管理センター(CDC)の診断パネルで開始され、1年を通して継続されています。 […]

COVID-19パンデミックに対する規制対応#1: 治療法のファストトラッキング

英語原文サイト 本記事は英文ブログを日本語に翻訳再編集(一部追記を含む)したものです。本記事の正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先します。     COVID-19 パンデミックの終息に向けた取り組みは多面的に行われており、疫学的データの把握、予防のためのワクチンや非医薬品による介入、治療のための新薬や再利用薬の開発など、多岐にわたっています。 今回のブログ記事では、Cortellis Regulatory Intelligence™マネージャーのMonia TumminelloとCortellis Regulatory IntelligenceメディカルライターのJaime Polychronesが、新たなガイダンスの発行から早期承認、条件付き承認に至るまで、治療薬開発における規制当局の対応について解説します。     COVID-19 ワクチンの開発と投与は、迅速な承認取得と製造・販売への投資の連携により、急速に進展しています。医療従事者がCOVID-19で患者さんをケアする中で、治療法の研究(公式・非公式を問わず)のスピードもこれまでにないものになっています。 これらの医薬品の開発を促進するために、食品医薬品局(FDA)や欧州医薬品庁(EMA)がワクチン開発のために提供している支援策の多くも、無料の科学的アドバイス、加速評価、ファストトラック承認などがあります。この記事では、これらの施策と、その発展がどのように治療ガイドラインに発展してきたのかを説明します。     新たな規制上のガイダンス 早くも2020年5月には、FDAは、新薬や生物学的製剤の試験開始のための申請書の提出プロセスをより効率的にするための研究者向けの新しいガイダンスを発表していました。また、新製品の安全性と有効性を評価するための臨床試験デザインの推奨事項も概説していました。「COVID-19 Public Health Emergency: General Considerations for Pre-IND (Investigational New Drug application) Meeting Requests for COVID-19 Related Drugs and Biological Products」ガイダンスでは、より迅速に臨床試験を開始できるように、裏付けとなるデータに関する機関からのフィードバックを受けるためのより効率的なプロセスの概要が示されています。「COVID-19: Developing Drugs and Biological Products for Treatment or Prevention」ガイダンスでは、後期試験における治験薬の安全性と有効性をレビューするための現在の推奨事項が示されています。 EMAが承認した共同声明の中で、国際的な医薬品規制当局は、COVID-19に対する潜在的な治療薬の早期承認を可能にするために必要な決定的な証拠を生み出す可能性の高い臨床試験の主な特徴を説明しました。EMAはまた、COVID-19治療薬の開発のために実施された臨床試験の主要評価項目に関する国際的に作成した報告書にも協力しました。     コラボレーションが鍵 […]